Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) Európskej agentúry pre lieky (EMA) prijal kladné stanovisko, ktorým odporúča udeliť podmienečné povolenie na uvedenie na trh pre liek Duvyzat. Odporúčané povolenie sa týka liečby pacientov s Duchennovou svalovou dystrofiou (DSD), ktorí majú šesť a viac rokov a sú schopní chôdze, pri podávaní s kortikosteroidmi. Spoločnosť Italfarmaco o tom informovala v tlačovej správe.
Na základe podmienečného povolenia by mali pacienti Duvyzat k dispozícii, kým bude jeho výrobca, spoločnosť Italfarmaco, získavať ďalšie klinické dôkazy, ktoré posilnia a rozšíria už dosiahnuté presvedčivé výsledky. Európska komisia (EK) preskúma odporúčanie CHMP a očakáva sa, že v júli 2025 prijme konečné rozhodnutie. Spoločnosť Italfarmaco bude medzitým úzko spolupracovať s miestnymi orgánmi na zabezpečení rýchleho prístupu k lieku tak, aby bol Duvyzat dostupný v celej Európskej únii (EÚ).
„CHMP svojím odporúčaním potvrdil terapeutický potenciál Duvyzatu,“ uviedol Paolo Bettica, medicínsky riaditeľ spoločnosti Italfarmaco Group. „Tento míľnik je výsledkom našej trvalej snahy prinášať nové lieky, ktoré dokážu pacientom s DSD zmeniť život k lepšiemu. Sme veľmi vďační rodinám, opatrovateľom a pacientskym organizáciám, ktoré svojou aktivitou a podporou rozhodujúcim spôsobom prispeli k dosiahnutiu tohto významného úspechu.“
„Lieky na modifikáciu ochorenia pri liečbe Duchennovej dystrofie sú naozaj naliehavo potrebné, preto je odporúčanie CHMP kľúčovým krokom vpred. Po celú dobu dôkladného výskumu vykazoval Duvyzat stabilne priaznivý profil rizika a prínosu, a tiež potenciál významne oddialiť progresiu ochorenia u rôznych typov pacientov. Jeho jedinečný mechanizmus účinku je dôležitým doplnením možností liečby a prináša nádej, že by sa Duvyzat mohol stať základom liečby pacientov s Duchennovou dystrofiou,“ povedal Eugenio Mercuri, profesor pediatrickej neurológie na Katolíckej univerzite v Ríme v Taliansku.
Kladné rozhodnutie CHMP vychádza z výsledkov skúšania. V štúdii dostávalo spolu 179 chodiacich chlapcov vo veku od šesť rokov buď Duvyzat dvakrát denne, alebo placebo, ako doplnok k liečbe kortikosteroidmi. Primárny ukazovateľ štúdie, teda preukázanie štatisticky významného a klinicky zmysluplného rozdielu v čase potrebnom na test výstupu po štyroch schodoch, bol dosiahnutý.
Mohlo by vás zaujímať
Americký úrad pre potraviny a lieky (FDA) schválil Duvyzat v marci roku 2024 na liečbu pacientov vo veku od šiestich rokov bez ohľadu stav chôdze a Agentúra pre reguláciu liekov a zdravotníckych produktov (MHRA) Spojeného kráľovstva vydala v decembri 2024 plné schválenie lieku pre chodiacich pacientov od šiestich rokov a podmienečné schválenie pre nechodiacich pacientov.
Duchennova svalová dystrofia (DSD) je zriedkavé progresívne neuromuskulárne ochorenie vyvolané mutáciami génu DSD. Mutácie génu DSD znemožňujú tvorbu funkčného dystrofínu, čím spôsobujú rozpad glykoproteínového komplexu (DAPC). Svalové vlákna sú potom náchylnejšie na poškodenie a zvyšuje sa hladina históndeacetylázy (HDAC) v svalových bunkách, ktorá blokuje dôležité gény potrebné na zachovanie a reparáciu svalov. V dôsledku toho dochádza k neustálemu poškodzovaniu svalových vlákien, chronickému zápalu a nedostatočnej regenerácii. Svalové bunky postupne odumierajú a nahrádza ich jazvové tkanivo a tuk. DSD postihuje najmä chlapcov a jej príznaky sa obvykle prejavia vo veku od dvoch do piatich rokov. S postupnou progresiou ochorenia svaly ochabujú, čo vedie k ťažkostiam pri chôdzi a napokon k úplnej strate schopnosti chodiť. Neskôr sa pridáva aj postihnutie dýchacích svalov a srdca, ktoré je hlavnou príčinou predčasnej smrti. DSD patrí k najťažším a najčastejším formám svalovej dystrofie u detí, pri narodení sa vyskytuje približne u jedného z 5 050 chlapcov.
