Navýšit veřejné investice do výzkumu a vývoje, urychlit vstup léčiv na trh, implementovat a do maximální možné míry využít Evropský prostor pro zdravotní data (EHDS) i hodnocení zdravotnických technologií (HTA). To jsou některé z návrhů na změny, které na objednávku Evropské komise zhotovil bývalý předseda Evropské centrální banky a italský expremiér Mario Draghi. Jeho dlouho očekávaná zpráva se zabývá možnostmi zvýšení konkurenceschopnost EU, přičemž jedna její část je věnovaná i farmaceutickému odvětví. Draghiho zpráva pozitivně popisuje silnou tradici, kterou farmaceutický průmysl a inovace v Evropě mají. Tento sektor se ovšem stále výrazněji přesunuje do Spojených států a s ním i ohromné peníze.
Draghiho návrhy cílí na několik příčin, které způsobují malou konkurenceschopnost EU v oblasti léčiv. Zaměřují se jak na navýšení výzkumných a vývojových projektů a jejich financování, tak na urychlení přístupu výrobků na trhy. Neopomíjí ani zlepšení předvídatelnosti prostředí pro výrobce v dlouhodobém horizontu.
Jako první Draghi doporučuje maximalizovat dopad Evropského prostoru zdravotnických dat. Pro jeho optimalizaci bude nezbytné, aby byly k dispozici krátkodobé zdroje pro zavedení požadavků a standardů EU v oblasti elektronických zdravotních záznamů na vnitrostátní úrovni. To je důležité zejména proto, aby bylo umožněno přeshraniční poskytování zdravotní péče a zajištěna práva pacientů na přístup k jejich zdravotním údajům ve strukturovaném formátu. „Národní orgány pro přístup k datům o zdravotním stavu hrají klíčovou roli, neboť mají za úkol rozhodovat o žádostech o přístup k údajům. Jejich řádné fungování bude mít zásadní význam pro celkové provádění nařízení o EHDS,“ stojí ve zprávě. Vhodné by bylo také využití stávajících zdravotních údajů pro regulační, politické a klinické rozhodování, a to zintenzivněním standardizace již existujících „starších“ zdravotních údajů.
Druhým doporučením je zjednodušit zavádění a řízení zkoušek ve více zemích v EU. Obnášelo by to například stanovení pravidel pro řešení problémů u studií, které kombinují léčivé přípravky se zdravotnickými prostředky a aplikaci umělé inteligence, posílení koordinačních mechanismů mezi národními etickými komisemi, zavedení vzorových šablon používaných pro klinická hodnocení či poskytování podpory na úrovni EU pro nekomerční klinická hodnocení.
Jasné a včasné pokyny
Zatřetí je třeba urychlit přístup na trhy prostřednictvím koordinovaného postupu agentur pro léčivé přípravky, orgánů pro hodnocení zdravotnických technologií a veřejných plátců s cílem vydat pokyny týkající se klinických podkladů požadovaných od průmyslu a spolupracovat v oblasti tvorby cen a úhrad, jakož i zadávání veřejných zakázek. „Obecně by se měla zlepšit strukturovaná interakce mezi národními lékovými agenturami a dalšími příslušnými vnitrostátními subjekty,“ tvrdí autoři zprávy. Regulátoři by také podle nich měli poskytovat jasné a včasné pokyny k používání umělé inteligence u léčivých přípravků.
Draghi rovněž nabádá k urychlené implementaci nařízení o HTA, a to ideálně v plném rozsahu, a zajištění potřebných zdrojů k provádění společných klinických hodnocení od roku 2025 s cílem zřídit v dlouhodobém horizontu specializovanou evropskou agenturu, která by se tím zabývala. „Nařízení o HTA má potenciál zlepšit efektivitu využívání léčivých přípravků zdravotnickými systémy v návaznosti na jejich registraci. K dosažení tohoto cíle bude třeba uvolnit značné prostředky.“
Zlepšit by se měla i předvídatelnost byznysu prostřednictvím nepřetržitého dialogu se zúčastněnými stranami založeného na důkazech, který by podpořil tvorbu politiky EU v oblasti ochranných mechanismů pro nová léčiva. „Pro zvýšení transparentnosti dlouhodobého odůvodnění politických opatření by EU měla vypracovat, zveřejňovat a průběžně aktualizovat jednotný model obsahující klíčové dopady regulačních opatření EU z hlediska inovací a přístupu pacientů.“
Zapojit veřejné i soukromé peníze
Jako zásadní Draghiho zpráva jmenuje navýšení veřejných investic do výzkumu a vývoje, konkrétně by se mělo postavit několik špičkových inovativních center pro vývoj tzv. advanced therapy medicinal products neboli léčivých přípravků pro pokročilé terapie. K tomu by mohlo pomoci rozšíření a integrace registrů nemocí zřízených v rámci Evropských referenčních sítí (ERN). Ty byly založeny v roce 2017 jako virtuální sítě sdružující poskytovatele zdravotní péče v celé Evropě a jejich cílem bylo usnadnit diskuse o složitých nebo vzácných onemocněních a stavech vyžadujících vysoce specializovanou léčbu.
Osmým doporučením je mobilizovat soukromé investice do výzkumu a vývoje, konkrétně navýšit rozpočet Evropského investičního fondu (EIF). „Zejména v oblasti farmaceutického průmyslu by to mohlo být provedeno využitím zkušeností získaných se stávajícím programem rizikového dluhu pro malé a střední podniky,“ navrhuje Draghi.
Posledním doporučením ke zvýšení konkurenceschopnosti EU v oblasti léčiv je rozvíjet strategická mezinárodní partnerství s cílem upevnit a posílit postavení EU v mezinárodním obchodu s léčivy. Za tímto účelem Draghi navrhuje posílit odolnost dodávek, a to zejména prostřednictvím diverzifikace dodavatelských řetězců a rozvojem nových výrobních závodů ve strategických regionech mimo EU. O jaké konkrétní země má jít, dokument nezmiňuje.
Klopýtáme za USA
Globální trh s léky měl před dvěma lety obrat ve výši 1,2 bilionu eur, přičemž do tří let se očekává, že vzroste o dalších 40 procent. Tento růst bude hnát především zvyšující se poptávka v důsledku stárnutí populace. Farmaceutický průmysl je významným přispěvatelem i do hospodářství EU, kde tvoří přibližně pět procent ekonomiky. Léčiva představují téměř 11 procent vývozu EU a v tomto sektoru je zaměstnáno přibližně 937 tisíc lidí.
Draghiho zpráva uvádí, že přestože má EU silnou výrobní základnu a vědecké know-how v oblasti patentů, během poslední dekády zaostávala v nejdynamičtějších segmentech trhu. „Z deseti nejprodávanějších biologických léčivých přípravků v Evropě v roce 2022 byly jen dva uvedeny na trh společnostmi z EU, zatímco šest (včetně čtyř nejprodávanějších) uvedly na trh společnosti z USA. Je patrný jasný pokles tržního podílu společností z EU, zatímco podíl společností z USA se zvýšil,“ konstatuje zpráva. A co víc, z deseti nejprodávanějších přípravků na vzácná onemocnění v EU v roce 2022 nebyl žádný uveden na trh společnostmi se sídlem v EU.
Amerika inovuje, Evropa reguluje
Co je příčinami tohoto neblahého stavu? Jednak jsou to malé investice do výzkumu a vývoje, v čemž Evropě konkuruje nejen USA, ale i Čína, která prozatím ve vztahu k HDP nevynakládá takový objem peněz, ale stabilně jej zvyšuje. U investic soukromého kapitálu je rozdíl mezi USA a EU ještě větší. Celkově v letech 2021–2022 obdržely americké biotechnologické společnosti 62,5 miliardy dolarů v rámci rizikového financování, zatímco evropské společnosti obdržely 11,2 miliardy dolarů, což není ani pětina amerického objemu. „Tato výzva je obzvláště palčivá pro malé a střední podniky, které hrají ve farmaceutickém ekosystému klíčovou a stále rostoucí roli,“ uvádí dále zpráva.
Velkou roli hraje pro Evropu typicky nepružný a složitý regulační rámec pro léčivé přípravky. Doba schvalování nových léčivých přípravků v EU/EHP v rámci postupů prováděných Evropskou agenturou pro léčivé přípravky (EMA) je delší než u regulačních agentur v jiných regionech. Uváděný medián doby schválení regulačními agenturami v roce 2022 činil 322 dní v Japonsku, 334 dní v USA, 347 dní v Austrálii, 351 dní v Kanadě a 418 dní ve Švýcarsku. A v EU/EHP? Tam schválení léku trvalo průměrně 430 dnů. Navíc i když je lék schválen, výrobce v Evropě čelí 27 různým systémům, kde se zvlášť rozhoduje o ceně a úhradě. „Značná část výrobků je nakonec uvedena pouze na omezeném počtu trhů,“ shrnuje Draghiho zpráva výsledek této skutečnosti.
-fk-
