Výbor pro humánní léčiva (CHMP) Evropské lékové agentury (EMA) na svém květnovém zasedání doporučil ke schválení 14 léků. Jsou mezi nimi i genová terapie na hemofilii B či vakcína proti opomíjené horečce Chikungunya. U dalších sedmi léků výbor doporučil rozšíření indikací.
EMA doporučila udělení podmíněné registrace v EU přípravku Durveqtix (fidanacogene elaparvovec) k léčbě těžké a středně těžké hemofilie B u dospělých, konkrétně u těch, kteří nemají inhibitory faktoru IX (jde o autoimunitní protilátky bránící tělo proti léčbě nahrazující scházející srážecí faktor IX) a nebyly u nich detekovány protilátky proti variantě adeno-asociovaného viru sérotypu Rh74. Hemofilie B je vzácné dědičné krvácivé onemocnění, které je způsobeno nedostatkem srážecího faktoru IX, což je protein potřebný k vytváření krevních sraženin a zastavení krvácení. Bez tohoto proteinu se pacientům s hemofilií B snadno tvoří modřiny, krvácejí častěji a po delší dobu. Zároveň u nich může docházet ke krvácení do kloubů, svalů nebo vnitřních orgánů včetně mozku.
Většina v současnosti schválených léků na hemofilii B vyžaduje časté a celoživotní intravenózní infuze k prevenci nebo léčbě krvácení. Pacienti proto potřebují více nových léčebných postupů, které poskytují trvalou ochranu před krvácením, snižují frekvenci infuzí a zlepšují kvalitu života.
„Durveqtix je genová terapie podávaná jako jediná infuze, jejímž cílem je umožnit tělu produkovat faktor IX samo, takže je schopno zabránit a kontrolovat krvácení. Doporučení je založeno na výsledcích probíhající jednoramenné, otevřené studie fáze III u 45 dospělých pacientů mužského pohlaví se středně těžkou nebo těžkou hemofilií B, kteří byli negativně testováni na neutralizační protilátky proti AAVRh74var a dostali jedinou intravenózní infuzi fidanakogenu elaparvovec. Studie se zaměřila na anualizovanou míru krvácení (ABR), přičemž zahrnula léčené i neléčené krvácivé příhody u účastníků léčených genovou terapií, které srovnala s obdobím, kdy byli pacienti léčeni rutinním režimem profylaxe faktorem IX, podávaným jako součást standardní péče,“ popisuje Evropská léková agentura.
Výsledky přitom ukázaly, že léčba podstatně snížila frekvenci krvácení ve srovnání se standardní péčí, kdy ABR byla po podání nové genové terapie 1,44 oproti 4,50 po profylaxi. V průběhu dvou až čtyř let zůstalo 60 procent pacientů bez krvácivé příhody ve srovnání s 29 procenty pacientů, kteří dostávali rutinní profylaxi během úvodního období. Spotřeba profylaktického faktoru IX byla po léčbě novou terapií snížena o 92,4 procenta. Pacienti léčení přípravkem Durveqtix budou sledováni po dobu 15 let – šest let v pivotní klinické studii a dalších devět let v rámci samostatné studie ke sledování dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti této genové terapie.
Durveqtix byl zařazen do programu PRIority MEdicines (PRIME) agentury EMA, který poskytuje podporu lékům s potenciálem řešit nenaplněné lékařské potřeby.
Naděje nejen pro jihoamerické země
Další novinkou doporučenou ke schválení je Ixchiq, první vakcína v EU, která chrání dospělé od 18 let proti horečce Chikungunya. Chikungunya je virové onemocnění způsobené virem Chikungunya (CHIKV) přenášeným na člověka infikovanými komáry. U většiny nakažených se příznaky rozvinou během tří až sedmi dnů. Akutní onemocnění se obvykle projevuje horečkou a bolestmi kloubů, dále bolestmi hlavy, svalů, otoky kloubů nebo vyrážku. Většina pacientů se uzdraví do týdne, ale u některých se objevují bolesti kloubů po dobu několika měsíců nebo déle, což může být invalidizující. U malé části nemocných, nejčastěji novorozenců nakažených během porodu a lidí starších 65 let, se může rozvinout závažné akutní onemocnění vedoucí až k multiorgánovému selhání. Na horečku Chikungunya neexistuje žádná licencovaná léčba.
Nákaza postihuje lidi převážně v tropech a subtropech a většina zemí vykazujících vysokou nemocnost se nachází ve Střední a Jižní Americe – což je také důvod, proč se Chikungunya řadí mezi tzv. opomíjené nemoci. Například v Brazílii, kde nyní řádí epidemie Chikungunyi, bylo v prvním čtvrtletí roku 2024 hlášeno více než 160 tisíc případů. V Evropě se většina nákaz týká cestujících, kteří se infikovali mimo kontinent. Sporadicky se však už vyskytly případy dalšího přenosu zejména v jižní Evropě, kde se usadil přenášející komár Aedes albopictus. V důsledku změny klimatu by přitom šíření těchto přenašečů mohlo do budoucna vést k případům horečky Chikungunya v dosud ušetřených oblastech.
Vzhledem k významným globálním dopadům vakcíny na veřejné zdraví byl Ixchiq posouzen v rámci iniciativy EMA OPEN, která prosazuje mezinárodní spolupráci a sdílení vědeckých poznatků. Byl také podporován prostřednictvím programu PRIME.
„Výbor CHMP přezkoumal žádost o registraci ve zrychleném časovém rozvrhu, protože vakcína je považována za látku ve velkém zájmu veřejného zdraví. Stanovisko výboru CHMP je z velké části založeno na údajích z placebem kontrolované studie, která hodnotila imunogenicitu a bezpečnost vakcíny u dospělých od 18 let. Imunitní odpověď byla hodnocena u 362 účastníků (266 léčených přípravkem Ixchiq a 96 placebem). Klinická účinnost Ixchiq byla odvozena z postvakcinačního prahu titru neutralizačních protilátek specifických pro CHIKV. 28 dní po vakcinaci mělo 98,9 procenta jedinců, kterým byl podán Ixchiq, titry protilátek proti CHIKV nad prahovou hodnotou. Po 6 a 12 měsících po vakcinaci přetrvávaly titry protilátek nad prahovou hodnotou u 99,5 a 97,1 procent očkovaných jedinců. Titry protilátek budou sledovány po dobu až pěti let,“ přibližuje EMA s tím, že výbor si vyžádal poregistrační studii účinnosti s cílem potvrdit účinnost přípravku.
Letos bylo doporučeno ke schválení 47 léčiv
Výbor mimo to doporučil udělit rozhodnutí o registraci přípravku Adzynma (rADAMTS13), enzymatické substituční terapii indikované k léčbě dětí a dospělých s vrozenou trombotickou trombocytopenickou purpurou (TTP). Jde o vzácnou, život ohrožující poruchu krve charakterizovanou srážením krve v malých cévách po celém těle, což může mít za následek poškození orgánů a předčasnou smrt.
Kladné stanovisko získal také Akantior (polyhexanid) k léčbě akantamébového zánětu rohovky. Jde o závažné, progresivní a zrak ohrožující onemocnění postihující především uživatele kontaktních čoček, které se projevuje intenzivní bolestí a fotofobií. Dále výbor doporučil schválit přípravek Cejemly (sugemalimab) k léčbě dospělých s metastatickým nemalobuněčným karcinomem plic, nazální vakcínu proti chřipce k profylaxi u dětí a dospívajících od 24 měsíců do 18 let či přípravek Zegalogue (dasiglukagon) k léčbě těžké hypoglykémie u dospělých a dětí od šesti let s diabetem mellitem. Kladné stanovisko vydal výbor také ke GalliaPharm (chlorid germania (68Ge)/chlorid galia (68Ga)), který má být použit pro radioaktivní značení při zobrazování pozitronovou emisní tomografií (PET).
Požehnání dostal také biosimilární lék Avzivi (bevacizumab) k léčbě karcinomu kolorekta a dalších onkologických onemocnění. Kladné stanovisko obdrželo i pět generických léků: Apexelsin (paklitaxel) k léčbě metastatického karcinomu prsu, Dasatinib Accord Healthcare (dasatinib) k léčbě chronické myeloidní leukémie, Pomalidomide Accord (pomalidomid), Pomalidomide Krka (pomalidomid) a Pomalidomide Zentiva (pomalidomid) pro léčbu mnohočetného myelomu.
Výbor k tomu doporučil rozšíření indikací pro sedm léčivých přípravků, které jsou již v EU registrovány. Jde o Dupixent, Eliquis, Kinpeygo, Livmarli, Skyrizi, Tagrisso a Tevimbra.
Podtrženo, sečteno, schválil výbor na svém posledním zasedání šest „normálních“ nových léčiv, dva orphany, jeden biosimilar a pět generik. Za letošní rok pak vydal celkem 47 kladných stanovisek, jedno negativní a u 27 přípravků doporučil rozšířit terapeutické indikace.
Stanoviska přijatá výborem jsou přechodným krokem na cestě léčiv k pacientům. Nyní budou zaslána Evropské komisi k přijetí rozhodnutí o registraci pro celou EU. Jakmile bude udělena registrace, rozhodnutí o ceně a úhradě se uskuteční na úrovni každého členského státu.
-mk-
