Nový způsob úhrady léčivých přípravků na vzácná onemocnění, který byl zaveden před dvěma lety novelizací zákona o veřejném zdravotním pojištění, znamenal zlepšení jejich dostupnosti pro pacienty. I tak má některé mezery. Alespoň podle přednosty Ústavu lékařské mikrobiologie 2. LF UK a FN Motol Pavla Dřevínka, který na sympoziu Zdravotnického deníku, věnovanému právě vzácným onemocněním, zkritizoval administrativní komplikovanost léčby cystické fibrózy. Ředitelka odboru léčiv a zdravotnických prostředků na ministerstvu zdravotnictví Daniela Rrahmaniová však oponovala, že chyba je na straně výrobce, který není ochoten vyjít státu ve věci schválení kombinované léčby vstříc.
„Mělo to trvat půl roku, nakonec to trvalo 17 měsíců,“ začal Dřevínek s výčtem nástrah tzv. třetí cesty při popisování zdlouhavého procesu přidělení systémové úhrady léku na cystickou fibrózu. „Schizofrenní situace pokračuje v tom, že budeme muset nadále žádat i přes paragraf 16,“ pokračoval. Narážel tím na fakt, že při léčbě tohoto onemocnění podávají pacientovi současně dva léky – jeden má systémovou úhradu, druhý nikoliv a je tak nutné jeho výjimečnou úhradu každé tři měsíce obnovovat podle zmíněného paragrafu 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění, který umožňuje za splnění určitých podmínek udělit úhradu lékům, které ji zatím přidělenou nemají, případně lékům registrovaným k léčbě jiného onemocnění.
„Oba léky, které potřebujeme pacientovi podat, abychom ho mohli úspěšně léčit, mají designaci orphanu. Jeden byl registrovaný už v roce 2012, zatímco druhý až v roce 2019… Potíž je v tom, že u jednoho status orphanu expiroval a tato diskrepance nás zavedla k tomu, že nemohla být využita třetí cesta pro oba léky,“ vysvětlil Dřevínek. „Nikdo nezpochybňuje, že lék je nadále použitelný i na vzácné onemocnění, ale přesto najednou nepasoval pro daný zákon. Ocitli jsme se tak v neřešitelné pasti. Pacienti i lékaři žili ve velké nejistotě, jak to celé dopadne,“ nastínil dále lékař. Celá věc vyústila v to, že aby mohla být pacientovi s cystickou fibrózou poskytnuta plnohodnotná léčba, jeden lék mu je zajišťován přes systémovou úhradu a druhý přes paragraf 16. S tím se ovšem pojí nadbytečná administrativní zátěž. Navíc pacient zůstává v nejistotě kvůli tomu, že se musí mimořádná úhrada v průběhu jeho léčby opakovaně obnovovat.
Příliš rigidní legislativa?
Kritiku fungování systému úhrad se snažila bránit ředitelka odboru léčiv a zdravotnických prostředků na MZČR Rrahmaniová. Podle ní jde o jeden specifický případ, k nimž při zavádění nových věcí vždycky dochází. Hlavně prý ale „míč není na straně státu“, nýbrž držitele rozhodnutí o registraci, respektive výrobce. „Skutečnost, že je daný přípravek takovou dobu podporován a držitel přesto není schopen naplnit podmínku nákladové efektivity, není něco, pro co já bych dokázala najít odůvodnění. Domnívám se, že to není chyba legislativy,“ konstatovala.
Dřevínek se však nedal a uvedl i další příklad, kdy léčba pacienta naráží na přílišnou rigiditu legislativy. „Před třemi lety jsme měli možnost podávat pacientům kombinovanou léčbu v rámci specifického léčebného programu, jenže jeden z kombinovaných léků nesplňoval kritéria podle zákona. Kvůli tomu jsme museli zamítnout léčbu jako celek,“ popsal bez konkrétního určení diagnózy.
I zde přišla Rrahmaniová s vysvětlením. „V tomto případě byl problém v tom, že žadatel podal žádost specifické léčby pozdě a v mezičase získal registraci. To zdržení nebylo na straně naší ani SÚKL (Státního ústavu pro kontrolu léčiv, pozn. red.),“ řekla s tím, že ministerstvo výrobci navrhlo kompromisní řešení, které by spočívalo v tom, že by „sdružil dva přípravky do jednoho ,papírového sáčku’ a označil je jedním společným názvem“, přičemž v takovém případě by prý ministerstvo bylo schopné takový specifický léčebný program schválit, ani v tom jim však výrobce nevyšel vstříc. „V tomto je Česká republika vázána evropským právem, podle které existuje-li registrovaná varianta, pak členský stát nemá možnost povolit použití neregistrovaného přípravku. My jsme byli velmi vstřícní, ale nenastalo by to, kdyby byl držitel ochoten přistoupit na kompromisní řešení,“ dodala Rrahmaniová.
Místo pro nabídku s poptávkou
S tím, že je pomyslný míč na straně držitelů licence souhlasil i ředitel Value Outcomes Tomáš Doležal. „Musí zahájit přípravu dřív s vědomím náročnosti systému,“ poukázal na podcenění příprav některými výrobci. Ve větších zemích je prý obvyklé, že se s těmito procesy začíná i dva roky před očekávaným launchem.
Celý proces systémové úhrady drhne i na jiné věci, kterou popsal náměstek ministra zdravotnictví Jakub Dvořáček. „Pořád jsme v systému jakéhosi ,podomního prodeje’, kdy čekáme, až někdo přijde a nabídne nám léčivý přípravek a potom záleží, jestli se nám líbí, nebo ne,“ popsal současné fungování náměstek. Podle něj je třeba tento systém převrátit. „Musí vzniknout nějaká ,tržnice’, kde se potkáme a budeme jednat o systémovém vstupu,“ pokračoval v metafoře. Je však prý třeba zajistit, aby vstup do těchto jednání byl pro výrobce atraktivní, stejně tak ale stát od nich bude vyžadovat data, která prokážou, zdali budou prostředky dobře vynaložené.
Na Dvořáčkovu koncepci ke změně způsobu přístupu k systémové úhradě navázal i Doležal. „Je k tomu potřeba několik věcí. „Musela by se dokončit národní strategie pro vzácná onemocnění, označit prioritní oblasti a mechanismy. A musel by se začít provádět horizon scanning (metoda cílící na včasné odhalení a posouzení nově vznikajících technologií, pozn. red.), který se nyní nedělá. Reaktivita nás dostává pod tlak mimořádných žádostí a není čas na vyjednávání a končí to u paragrafu 16,“ zakončil diskuzi Doležal.
-fk-
Sympozium se konalo za laskavé podpory společností Takeda, Vertex a Všeobecná zdravotní pojišťovna.
