V onkologii, léčbě vzácných onemocnění i u mnoha dalších chorob se dnes začíná používat přístup tzv. personalizované medicíny, kdy je na základě individuálních charakteristik pacienta i jeho nemoci vybrána léčba na míru. Tento přístup je zatím ve svých počátcích, plátci péče by se na něj ale pomalu měli začít připravovat. Staví je totiž před výzvu, jak tuto péči hradit. Zároveň v tuto chvíli nemají v ruce některé údaje z klinické praxe, které by jim pomohly při rozhodování.
Zdravotní pojišťovny dnes mají v ruce množství informací (jak jsme informovali v pátečním vydání ZD), přesto jim ale mnohá data z klinické praxe chybí. Dnes přitom čím dál častěji do hry vstupují tzv. real world data (RWD), tedy data z reálného života. Faktem ovšem je, že s nimi plátci zatím příliš neoperují.
„Aktuálně využíváme spíše dávkové systémy, které jsou datově omezeným, ale stabilním zdrojem. Potenciál RWD, případně RWE (tj. real world evidence, tedy důkazy z reálného života, pozn. red.) vnímáme a budeme rádi spolupracovat na projektech, které nám zpřístupní takto obsáhlá data. Aktuálně, podobně jako v oblasti eHealth, vnímáme nutnost koordinace a nastavení základních principů a standardů pro využití a sdílení RWD/RWE, které by měly vzejít od odborné veřejnosti a měly by být koordinovány ze strany resortu zdravotnictví. Limitací může být omezený přístup ke konkrétním parametrům z reálné klinické praxe u léčiv, která nejsou v režimu vysoce inovativního léčivého přípravku,“ uvádí mluvčí VZP Milan Řepka.
Zdravotní pojišťovna Ministerstva vnitra ČR přiznává, že RWD nevyužívá, a také Revírní bratrská pokladna se domnívá, že například praktickou implementací výsledků sběru dat z reálné klinické praxe v kontextu zkvalitňování poskytované péče by se měly zabývat jiné subjekty.
„Z pohledu zdravotní pojišťovny jsou námi sbíraná data využívána primárně pro řízení chodu pojišťovny – kontrol plátců pojistného, kontrol poskytovatelů zdravotní péče, řízení nákladů a výnosů zdravotní pojišťovny, analýzy smluvní sítě poskytovatelů zdravotních služeb apod. Určitě chybí přesah využití dat pro obecnější analýzy se společensko-ekonomickými, zdravotními a sociálními dopady, případně analýzy dat zaměřené na kultivaci celého systému veřejného zdravotního pojištění,“ konstatuje ředitel odboru komunikace a marketingu Vojenské zdravotní pojišťovny Josef Křivánek.
K některým datům z reálného života, která jsou klíčem k personalizované medicíně, ale pojišťovny ani nemají přístup. „Pro možnost přípravy individualizovaných programů pro pacienta na míru nám nyní schází přístup do části subklinických dat. Jedná se například o poptávané rozsahy indukovaných služeb žádankou do laboratoře, kdy máme informace pouze o vykázaných souborech výkonů, které ne vždy odpovídají svým rozsahem vykázané diagnóze. Dále také až na výjimky nedisponujeme žádnými klinickými daty o pojištěnci, která by nám umožnila nabízet pojištěncům individualizované hrazené zdravotní služby,“ vysvětluje za Českou průmyslovou zdravotní pojišťovnu její mluvčí Elenka Mazurová.
Řešením by přitom mohlo být propojení s registry odborných společností. „V poslední době je velmi popularizovaný pojem „pay per performance“ pro modely úhrady inovativní péče. Pro jejich efektivní nastavení ovšem plátci péče mnohdy postrádají napojení na registry, kde je modelem sledovaná informace uložena. Přitom v ČR je hned několik registrů odborných společností na špičkové úrovni a jejich propojení s přístupy plátců by mohlo do budoucna otevřít další možnosti hodnocení efektivity hrazené péče. Momentálně se plátci musí omezit na data vykazovaná ze strany poskytovatelů, kde ve vztahu k efektu terapie lze sledovat jen velmi omezené parametry, jako je např. doba podávání terapie nebo celkové přežití. Detailnější sledování efektu nákladné léčby je pak momentálně možné pouze v režimu pravidelného posuzování úhrady ze strany revizního lékaře,“ dodává Mazurová.
S rozhodováním mohou pomoci odborné společnosti
Jedna věc jsou ovšem data, a druhá úhrady. Personalizovaná medicína totiž přichází s novými léky i novými způsoby jejich testování, s nimiž se budou muset plátci popasovat. Například v onkologii dochází k tomu, že se léčba začíná volit ne dle primární lokalizace nádoru, ale podle molekulárně-genetického profilu. To znamená, že se například dvě pacientky s rakovinou prsu budou léčit odlišně – jedna z nich bude užívat dejme tomu stejnou terapii, jako některý pacient s rakovinou žaludku, zatímco druhá bude užívat lék, který byl schválen pro pacienty s rakovinou ledvin. Ovšem právě to, že by se léčba měla užívat napříč diagnózami, a to mnohdy bez toho, že byla pro některé z nich oficiálně schválena, znamená pro pojišťovny háček.
„Je to veliký problém, který zatím coby plátci řešíme nestandardně např. nejrůznějšími dohodami se zástupci odborné veřejnosti, center specializované péče a výrobci samotnými, abychom nastavili alespoň rámcová a kontrolovatelná pravidla možné indikace a úhrady ve snaze na jedné straně zajistit pacientům dostupnost nejmodernější péče, ovšem na straně druhé v rámci disponibilních zdrojů,“ poukazuje ředitelka zdravotnického úseku ZP MV ČR Zdeňka Salcman Kučerová.
„ČPZP již potřebu terapie indikované na základě molekulárně-genetického profilu nádoru bez ohledu na jeho lokalizaci registruje, a to v rámci individuálních žádostí o úhradu v rámci paragrafu 16. Je pravděpodobné, že tato potřeba bude narůstat, pak ale se plošné využití paragrafu 16 cílené na výjimečné případy nejeví jako systémová varianta. Bude proto výzvou pro všechny účastníky řízení o stanovení výše a podmínek úhrady těchto léků, aby překonali problémy, které stanovení úhrady pro tento typ terapií přináší,“ potvrzuje Elenka Mazurová.
Do rozhodování se proto nyní snaží přinejmenším některé pojišťovny zapojit odborné společnosti. „Všeobecná zdravotní pojišťovna dlouhodobě monitoruje, ale i aplikuje výsledky vývoje v oblasti léčiv pro nádorová onemocnění a ve spolupráci s onkologickou a patologickou odbornou společností zavádí změny v NGS (Next Generation Sequencing) testování v oblasti nádorových onemocnění. Na podkladě dlouhodobých zkušeností se smlouvami o limitaci rizik pak VZP ČR zajišťuje vstup moderní terapie v onkologii v návaznosti na hodnocení Státního ústavu pro kontrolu léčiv a je tak na tyto změny připravena,“ přibližuje za VZP Milan Řepka.
Problémem jsou komparátory i vyhodnocení dopadu na rozpočty
Proč jsou ale úhrady personalizované léčby problém? „Například v pan-tumor indikacích se jako problém jeví značná heterogenita, a to nejen v jednotlivých skupinách pacientů dle primární lokalizace nádorů, ale i ve správné volbě relevantních komparátorů. Již samotné hodnocení účinnosti je tak výzvou, natož relevantní vyhodnocení nákladově efektivity. Přístup Státního ústavu pro kontrolu léčiv tak bude v této otázce klíčový a je pravděpodobné, že bude vyžadovat využití nových analytických modelů. Vzhledem k možnosti různých komparátorů může být problematické i vyhodnocení dopadu na rozpočty plátců, ale pokud je inovace ze strany SÚKL označena za účinnou a nákladově efektivní, zdravotní pojišťovny se vždy snaží najít cestu, jak úhradu zpřístupnit za akceptovatelných podmínek dopadu do rozpočtu,“ popisuje Elenka Mazurová.
Další výzvou je pak podle ní léčba vzácných onemocnění. „Aktuální nastavení podmínek vstupu do úhrad především v části nákladové efektivity naplňují jen některé intervence určené k léčbě vzácných a velmi vzácných onemocnění. Mnohé jiné ale mají problém hranice ochoty platit dosáhnout, a to buď z důvodu vysoké ceny, nebo např. nedostatečné vyzrálosti dat o jejich účinnosti. Bez úpravy současného přístupu lze ale předpokládat, že se situace nezmění a zbytečně je pak nadužíván paragraf 16,“ dodává Mazurová. Připomeňme, že tento problém by měl být z velké části odstraněn schválením novely zákona o zdravotním pojištění, která v úterý prošla prvním čtením ve sněmovně.
„Pro potřeby zajištění vstupu nových technologií a léčiv, u kterých nejsou stanovené jednoznačné podmínky úhrady z veřejného zdravotního pojištění a jsou určeny pro velmi úzkou skupinu pacientů, a přitom jsou velmi nákladné, by bylo vhodné zajistit urychleně systémové řešení tohoto problému,“ přidává se k požadavku na rychlé jednání ředitelka ZP Škoda Darina Ulmanová.
Nové typy studií znamenají nové výzvy
Ruku v ruce s novým přístupem k léčbě se začínají používat i nové typy studií. Jde o tzv. umbrella (tj. deštník), basket (košík) a platform (nástupiště). V případě studí umbrella je zkoumán jeden histologický typ nádoru současně s podskupinami různých biomarkerů, pro které jsou volena různá cílená léčiva. Naopak do studie s basket designem jsou vybíráni pacienti s různými histologickými typy nádoru, ovšem s jedním molekulárním cílem a jedním cíleným léčivem. Platform studie by pak měly designem odpovídat průběžným pokrokům, takže mohou začít s určitými rameny léčby, a díky průběžným analýzám mohou být ramena s neodpovídající léčbou ukončena a naopak dále mohou vstupovat nová léčiva. V tuto chvíli už přinejmenším první dva typy zkoušek začíná akceptovat i Evropská léková agentura, obvykle při podmíněných registracích.
„Nové přístupy k léčbě a nové typy studií, které s nimi souvisí, vytvářejí především potřebu adekvátního vyhodnocení benefitů intervence a jejího dopadu v rámci HTA, které primárně náleží Státnímu ústavu pro kontrolu léčiv. Ne všechny pan-tumor indikace navíc musí znamenat úzkou cílovou skupinu pacientů, v některých indikacích očekáváme celkem široké skupiny pacientů,“ poukazuje Mazurová.
„Budou-li tyto klinické studie prokazovat účinnost a bezpečnost, VoZP se jimi bude zabývat při individuálním posuzování podané žádosti o povolení úhrady. Vojenská pojišťovna nebude v této oblasti připravovat jakýkoliv pilotní projekt k ověření účinnosti. Toto musí zůstat v kompetenci státu, popř. univerzit, kteří v tomto budou stát substituovat,“ doplňuje za VoZP Josef Křivánek.
Pojišťovny zároveň apelují, že by se k jakýmkoliv změnám v úhradách nových terapií mělo přistupovat po důkladném uvážení. „Systém zdravotního pojištění je velmi omezený a nelze vynaložit velký objem prostředků na léčbu pouze v jedné z oblastí. Nejenom onkologická léčba, ale i jiné obory se vyvíjejí a přinášejí nové postupy v terapii, které jsou velice nákladné (např. terapie SMA Zolgensmou). Proto je potřeba k jakýmkoliv změnám přistupovat velmi opatrně. To se týká i samotných klinických studií, které nyní hlavně naši revizní lékaři využívají během individuálních posouzení žádostí o povolení nákladné léčby. Je otázkou, zda by neměl tuto péči hradit stát zcela mimo systém veřejného zdravotního pojištění,“ uzavírá za Revírní bratrskou pokladnu Ivo Čelechovský.
Michaela Koubová
Článek vznikl v rámci projektu Výzvy personalizované medicíny, který laskavě podporuje společnost Roche.
