Evropská léková agentura (EMA) poprvé schválila použití kmenových buněk v klinické praxi, tedy mimo experiment. Jedná se o produkt nazvaný Holoclar, který je určen k léčbě vzácného onemocnění očí. V odborné veřejnosti je považován krok evropského úřadu za průlom, který otevírá dveře dalším terapiím, v nichž se kmenové buňky používají.
Holoclar je určen k léčbě středně závažného až těžkého nedostatku limbálních kmenových buněk, což je vzácná nemoc očí, která může skončit oslepnutím (limbal stem cell deficiency, LSCD). Pro pochopení jejího vzniku je třeba připomenout základní anatomii oka. Oční kouli obaluje téměř celou (z 5/6) bílá vrstva, která se nazývá bělima, nebo také skléra. Na předním povrchu přechází v průhlednou rohovku (cornea, zaujímá 1/5 povrchu oka). Na hranici mezi bělimou a rohovkou je proužek limbu, který obsahuje kmenové buňky. Pří poranění rohovky se začnou tyto buňky rychle dělit, přesouvají se do místa poškození a regenerují ho. Je to tedy jakási svépomocná léčba organismu. Některá fyzikální či chemická poškození mohou způsobit ztrátu kmenových buněk, která postihuje 3,3 jedinců ze sta tisíc. Symptomy zahrnují bolest, bolestivou citlivost na světlo, zánět, neovaskularizaci (vrůstání krevních cév do rohovky), ztrátu průhlednosti rohovky a případné oslepnutí.
Holoclar je živá tkáň, která je aplikována do poškozeného místa poté, co byla odebrána pomocí biopsie z malé ještě nepoškozené oblasti (minimálně 1-2 mm čtvereční) a kultivována v laboratoři. Jinými slovy pacient daruje kmenové buňky sám sobě.
Definitivní schválení pro použití na evropském trhu nyní bude na Evropské komisi. Další detaily, včetně stanovení ceny a hrazení z veřejných zdrojů je věcí každého členského státu EU.
„Je to vzrušující jednak proto, že pro tento druh poškození oka nemáme jinou léčbu a jednak proto, že jde o první příklad, kdy je „lék“ založený na kmenových buňkách schválen pro použití u lidí“, řekl britskému deníku Telegraph profesor Graham McGeown, z Centra pro experimentální medicínu Queen’s University v Belfastu.“Protože kmenové buňky pocházejí od samotného pacienta, nemusíme se bát, že by je organismus odmítl, jak se stává při transplantacích od jiného člověka,“ doplnil.
Využitím limbálních kmenových buněk se zabývají také čeští vědci, například Česká televize přinesla již před pěti lety informace o práci docenta Vladimír Holáně a jeho spolupracovníků z Ústavu molekulární genetiky AV ČR. Tenkrát se snažili izolovat a kultivovat buňky z myší.
-cik-
Holoclar
Účinnou látkou jsou ex-vivo expandované autologní lidské rohovkové epiteliální buňky, obsahující kmenové buňky.
Holoclar je navržen jako orphan drug (lék určený pro léčbu vzácných onemocnění) a jako advanced therapy medicinal product (ATMP).
Výrobce Chiesi Farmaceutici S.p.A.
