Poslanci zdravotního výboru se znovu podívají na překážky, které stojí v cestě tisícům českých pacientů k účinné a finančně dostupné léčbě vážné choroby očí, tzv. věkem podmíněné makulární degenerace (VPMD). Ve Zdravotnickém deníku jsme opakovaně psali o úskalích použití léčivého přípravku Avastin (například zde), který je registrován pro terapii onkologických onemocnění a jehož výrobce firma Roche nechce dovolit, aby se používal v jiné indikaci, přestože je účinný u VPDM. Pacienti s tímto onemocněním jsou odkázáni na další lék – Lucentis od firmy Novartis – který je ale významně dražší. „Je to velmi důležitá problematika tzv. ‚off label‘ indikace obecně. Kauzu velmi dobře znám a již v polovině minulého roku se za mnou chtěli zastavit oftalmologové, abych situaci pomohl řešit. Slíbil jsem jim pomoc, neboť je to důležité i pro jiné indikace, ale bohužel se mi po prázdninách vůbec neozvali, a tak problematika zapadla ve spoustě jiných problémů,“ napsal nám profesor Rostislav Vyzula (ANO), předseda sněmovního Výboru pro zdravotnictví, s tím, že se do tématu „hned pouští“.
Proč je kauza Avastinu problematickým příkladem použití léků off-label? Léčivé přípravky jsou registrovány pro použití na našem trhu vždy v konkrétních indikacích. Ty jsou popsány v základním dokumentu, tzv. souhrnu údajů o přípravku (označovaném anglickou zkratkou SPC). Lékař smí použít léčivý přípravek i v indikaci, pro kterou registrován není, a odchýlit se tak od SPC, čili použít přípravek v režimu „off-label“, avšak na svoji odpovědnost a za splnění dalších podmínek, které jsou vymezeny Zákonem 378/2007, o léčivech. Jednou z těchto podmínek je, že na trhu není k dispozici léčivý přípravek potřebných terapeutických vlastností. V případě indikace makulární degenerace je ovšem na trhu Lucentis. Nelze tedy použít Avastin, třebaže je násobně levnější. Českým pacientům je tak dispozici jako hrazený lék pouze Lucentis, a to jen ve specializovaných centrech a v omezeném počtu. Pokud se chtějí dostat k Aavastinu, musejí využít nabídky soukromých center a léčbu si zaplatit.
Přitom dnes není pochybnosti o tom, že se oba přípravky v účinnosti i bezpečnosti téměř neliší. Loni to potvrdila vědecká práce, která hodnotila data z Cochranovy databáze, v níž bylo šest randomizovaných studií hodnotících 2809 pacientů. Závěr je jasný: „Nezjistili jsme žádné důležité rozdíly v účinnosti a bezpečnosti mezi bevacizumabem (Avastin) a ranibizumabem (Lucentis) v léčbě makulární degenerace, ale jsou tu velké rozdíly v nákladech,“ uvedli autoři. V roce 2015 ve Velké Británii časopis British Medical Journal (BMJ) přišel s analýzou, že by léčba Avastinem mohla ušetřit Národní zdravotní službě 102 miliónů liber ročně a že obavy o bezpečnost jsou zveličovány. Podle BMJ je Avastin v oftalmologické indikaci levný, bezpečný a účinný. Časopis obvinil farmaceutické firmy ze zavádějícího ovlivňování pacientských a lékařských organizací, které brání racionálnímu řešení.
Tři cesty řešení
Jaká jsou řešení současné patové situace? Nejjednodušší by bylo, kdyby výrobce uznal faktický stav, přestal spekulovat a přípravek zaregistroval v indikaci pro VPMD. K tomu se ale firma Roche zřetelně nechystá v žádné zemi a nechává tuto indikaci k dispozici „konkurenci“, čili firmě Novartis, s níž je ovšem majetkově propojena.
Druhou možností je, že stát prosadí svou vůli silou, o což se některé země pokouší. Zdravotní pojišťovny v USA, Francii či Německu už začínají Avastin hradit i v očním lékařství. Ve Francii se dostala vláda s výrobcem do ostrého sporu a hodlá hradit přípravek proti její vůli (o krocích francouzské ministryně zdravotnictví jsme psali zde). V Itálii udělil antimonopolní úřad firmám Roche a Novartis za dohody o Avastinu vysokou pokutu. Exministr zdravotnictví Svatopluk Němeček (ještě ve funkci šéfa rezortu) napsal loni 29. listopadu dopis svým kolegyním, ministryním zdravotnictví výše zmíněných zemí, dopis, v němž je požádal o informace, jaké kroky a s jakými výsledky podnikly, aby zpřístupnily Avastin pacientům s makulární degenerací a zabránily výrobci blokovat jeho používání v této indikaci (psali jsme zde). Podle dopisu exministra Němečka by použití Avastinu účinnou léčbu výrazně zlevnilo a umožnilo jí poskytnout mnohem širšímu počtu pacientů. Česká republika údajně nemůže měnit celoevropsky platnou registraci léků, ale je otázkou, zda by se mohla inspirovat přístupem jiných zemí.
Třetí možnost, jak dostat hrazený Avastin do oftalmologie, představuje změna podmínky nastavení použití off-label v Česku. Nebylo by to nic nezvyklého, V USA donedávna polovina očařů používala Avastin off-label. Musela by se změnit věta v zákoně o léčivech, která omezuje použití přípravků v režimu off-label jenom na ty, k nimž neexistuje na trhu „léčivý přípravek potřebných terapeutických vlastností“, a to tak, že by připouštěla použití léčivého přípravku srovnatelné účinnosti a bezpečnosti za předpokladu, že je pro pacienta a zdravotní systém finančně dostupnější.
Problematikou Avastinu u VPMD se opakovaně před více než půl rokem zabýval Podvýbor pro ekonomiku ve zdravotnictví, zdravotní pojištění a lékovou politiku, který vede lidovecký poslanec Ludvík Hovorka. Jak svědčí zápisy z jednání tohoto podvýboru, jichž se zúčastnili jak oftalmologové, lékárníci, ministerstvo, SÚKL, tak i zástupci výrobců, vedla se o Avastinu i off-label farmakoterapii docela důkladná diskuse, která ale narazila právě na aktuální právní stav. Od té doby téma poněkud vychladlo a vrátilo se až s dopisem exministra Němečka zahraničním kolegyním. Zdravotnický deník proto zjišťoval, jaká je aktuální situace, respektive chuť poslanců se k tomuto tématu vrátit.
Poslanci chtějí pomoci pacientům
Kauza je dobře známa i místopředsedovi Výboru pro zdravotnictví Vítu Kaňkovskému (KDU-ČSL). „Osobně hodnotím současný stav kolem léčby makulární degenerace sítnice jako vrcholně nešťastnou. Jak je vidět ze zkušeností ze zahraničí, nejedná se o izolovaný problém ČR, avšak postup některých zemí s cílem nabídnout pacientům léčbu tohoto závažného onemocnění za ekonomicky nejvýhodnějších podmínek je v tomto ohledu razantnější,“ míní poslanec. Sám by se podobným razantním krokům nebránil, kdyby byly dobře právně připraveny. „Předpokladem je, že se podaří najít takové legislativní řešení, které zajistí garanci bezpečné léčby a ČR nebudou hrozit následné arbitráže s výrobci. Zde je nutné velmi dobře posoudit platnou legislativu ČR i platné principy mezinárodního práva. V každém případě však zvýšení dostupnosti moderní léčby pro větší okruh pacientů považuji jednoznačně za veřejný zájem,“ napsal nám Vít Kaňkovský.
Jeho kolega ze zdravotního výboru Jiří Koskuba (ČSSD) o kauze zatím informován není, ale nebránil by se krokům státu, které by léčbu pacientům zpřístupnily. „Jsou-li vámi podané informace odpovídající, byl bych pro. Jsem totiž, ač ‚socan‘, člověk konzervativní. Stále je tak pro mne na prvním místě efekt pro pacienta. Zvláště je-li uvedená diagnóza v konečných důsledcích takto strašlivá. Pan ministr postupoval správně,“ pochválil Jiří Koskuba exministra Němečka za dopis adresovaný ministryním z Francie a Itálie. Ostatně i zmíněný Ludvík Hovorka, který byl vždycky kritický k ministerstvu zdravotnictví, Lidovým novinám loni 10. května řekl, že „jestliže se odhodlala Francie, není důvod nepokusit se o zvýšení dostupnosti léčby pro naše pacienty“.
Také další člen Výboru pro zdravotnictví poslanec Jiří Štětina (zvolen na kandidátce Úsvitu) by pacientům lék, který potřebují, dopřál, byť má pochybnosti o jeho účinnosti. „Moc dobře vím, co tato choroba je, neboť jsem právě na oční klinice v Hradci Králové 20 let pracoval a tato diagnosa odsuzuje pacienta k postupující slepotě. Chirurgicky se to řešit nedá, a tak se hledá jakákoliv možnost léčby, aby tito nebozí pacienti měli zachovaný zrak. Vždycky vítám, když se objeví lék, který pomáhá nemocným. Právě k této problematice, včetně Avastinu, se konal ve sněmovně seminář, kde jsem také, jako neodborník, opakovaně vystoupil. Bohužel, neobdržel jsem odpověď, že tento lék pacienta ani nevyléčí, pouze možná, zdůrazňuji možná, oddálí progresi. Tedy efekt vykazuje minimální,“ uvedl pro ZD poslanec Štětina a kritizoval i dostupnost léku, přičemž řešení vidí spíše než v off-label v on-label léčbě. „Co se mně nelíbí vůbec? Možnost léčby preparáty typu Avastin mají pouze tzv. ‚centra‘, a k čemu to vede? To jistě víte sám moc dobře. Jinak pokud jde o tzv. ‚neregistrované léky‘, není jistě problém, aby řádným postupem, který stanoví zákon, se do registrovaných léků doplní. Jinými slovy, jakmile se objeví lék, tedy i Avastin, budu první, kdo bude bojovat za to, aby tento lék se nakoupil, třeba i reexportem, a hlavně, aby byl registrován,“ míní Jiří Štětina.
Profesor Vyzula: Musíme se podívat obecně na off-label
Profesor Rostislav Vyzula (ANO) vnímá kauzu Avastinu v širším kontextu. „Je známo, že např. léčba v dětské onkologii je hodně ‚off label‘, protože jinak to nejde. Příliš málo pacientů na provádění klinických studií. To všichni chápou, včetně pojišťoven, a problémy s úhradou nejsou. Nicméně, dostáváme se do období genetického testování např. nádorových vzorků, které mohou vést ke zjištění, že pro danou indikaci je vhodná tzv. cílená léčba, která ale nemá v tomto případě provedenou klinickou studii, a tudíž není možné ji použít, aby byla hrazena. Je to sice složitá otázka, ale měla by se nejprve zákonně řešit, protože léčba ‚ušitá na míru‘ je jednou z cest v medicíně budoucnosti. Bez zákonné záštity to však nepůjde,“ vysvětlil pro ZD profesor Vyzula. Podle něj je třeba použít takovou léčebnou variantu, která odpovídá „evidence based medicine“ (EBM, medicíně založené na důkazech). „Na druhou stranu nemusíme EBM chápat jen na základě provedených klinických studií, ale třeba jen na základě geneticky potvrzených molekulárních vlastností. Problematiku ‚off-label‘ jsem diskutoval právě před dvěma lety v lednu 2015 s VZP, ale bohužel jsem ji dále nerozvedl. Musím to nejdříve nechat prověřit legislativně,“ dodal předseda výboru s příslibem, že se kauze i širším souvislostem, tedy léčbě off-label, bude věnovat.
Podobný přístup volí i místopředseda výboru Kaňkovský: „Jsem přesvědčen i v o obecnějším měřítku, že pro podobné případy, jako je nyní diskutovaná léčba makulární degenerace sítnice, je nutné hledat legislativní možnosti, jak zajistit nejmodernější léčebné postupy za ekonomicky přijatelné náklady. V tomto ohledu je třeba připustit, že dle doposud proběhlé diskuze s právníky není zcela jednoduché takové řešení najít, ale rozhodně tato diskuze musí intenzivně pokračovat.“ Zdravotnický deník se bude o výsledky takové diskuse zajímat a dá vědět svým čtenářům.
Tomáš Cikrt
