V Národnom ústave detských chorôb (NúDHC) spustili prvú liečbu detí s achondropláziou. Nový liek Voxzogo podali desiatim pacientom a lekári veria, že moderná terapia zlepší ich kvalitu života.
V Národnom ústave detských chorôb v Bratislave začali v stredu 10. decembra liečiť prvých pacientov s achondropláziou, čo je vrodená porucha kostí spôsobujúca nízky vzrast a viaceré fyzické obmedzenia. Nemocnica podala liečbu desiatim deťom. Informovala o tom hovorkyňa nemocnice Dana Kamenická.
Prvé deti dostali liečbu a lekári vidia veľký potenciál
Riaditeľ NÚDCH Peter Bartoň povedal, že spustenie liečby považuje za dôležitý míľnik. Zdôraznil, že liečbu centralizujú do jedného pracoviska, aby pacienti dostali starostlivosť pod dohľadom odborníkov so skúsenosťami s touto diagnózou. Podľa neho majú z liečby veľkú radosť nielen lekári, ale najmä rodičia detí.
Vedúca lekárka kliniky Ľudmila Košťálová pripomenula, že rodičia, nemocnica aj ministerstvo zdravotníctva vynaložili veľké úsilie, aby mohli terapiu spustiť. Opísala aj každodenné výzvy, ktorým deti s achondropláziou čelia, keďže v dospelosti dosahujú priemernú výšku okolo 120 centimetrov. Bežné činnosti ako nástup do električky, nákup v obchode či hľadanie primeranej spoločnosti sú pre nich náročné. Verí, že liečba im pomôže k lepšiemu a šťastnejšiemu životu.
Liečba sa podáva denne a prvé výsledky uvidia po roku
Podľa slov hovorkyne Kamenickej budú prvé výsledky liečby známe približne o rok. Liek sa podáva každý deň injekčne pod kožu až do uzavretia rastových štrbín. Pacienti sú pod pravidelným dohľadom endokrinológa. Ide o terapiu, ktorá pôsobí na úrovni bunky a podporuje prirodzený rast kostí do dĺžky.
Liek Voxzogo je v súčasnosti jedinou schválenou liečbou achondroplázie. Európska lieková agentúra ho zaregistrovala v auguste 2021 a od 1. decembra 2025 je zaradený aj v zozname kategorizovaných liekov na Slovensku.
Nová možnosť liečby prináša pacientom nádej
Spustenie liečby predstavuje pre deti s achondropláziou zásadnú zmenu. Diagnóza významne ovplyvňuje každodenné fungovanie, fyzickú záťaž, sebestačnosť aj psychosociálny vývin. Nová terapia môže pacientom priniesť lepšiu kvalitu života a zmierniť komplikácie spojené s nízkym vzrastom.
Zatiaľ čo lekári čakajú na prvé dlhodobé výsledky, rodičia detí vnímajú prístup k liečbe ako veľkú nádej. NÚDCH bude aj naďalej liečiť deti z celého Slovenska a zároveň bude priebežne sledovať účinnosť a bezpečnosť liečby.
