Len päť percent zriedkavých chorôb v Európe má schválenú liečbu. Európski zákonodarcovia čelia čoraz silnejšiemu tlaku a zároveň ho sami vytvárajú, aby sa zásadné medzery v prístupe k liečbe, stimuloch a inováciách riešili prostredníctvom celoeurópskeho akčného plánu.

EÚ práve prehodnocuje svoju Všeobecnú farmaceutickú legislatívu (General Pharmaceutical Legislation – GPL), ktorú mnohí vnímajú ako jedinečnú príležitosť na odstránenie systémových nedostatkov. Kľúčovou otázkou však je: postačí samotná legislatíva na pomoc pacientom so zriedkavými chorobami alebo je jediným riešením samostatný Európsky akčný plán?

Sľuby a hranice farmaceutickej legislatívy

10. júla sa konalo pojednávanie v rámci Medziskupiny pre rakovinu a zriedkavé ochorenia. Poslanec Európskeho parlamentu Tomislav Sokol (EPP/Chorvátsko) poukázal na rozsah problému.

„Keď hovoríme o zriedkavých ochoreniach, vo väčšine prípadov pacienti nedostanú adekvátnu liečbu alebo sa problém nedá vyriešiť len v rámci jedného členského štátu. Preto je potrebný koordinovaný európsky prístup,“ zdôraznil Sokol.

Podľa neho má nová legislatíva za cieľ vyvážiť prístup k liekom, podporiť inovácie a zároveň zachovať konkurencieschopnosť. Avšak len cielené riešenia podľa neho skutočne pomôžu najzraniteľnejším pacientom, najmä deťom a pacientom s ultrazriedkavými ochoreniami: „Vieme, že 95 percent pacientov so zriedkavými ochoreniami stále nemá dostupnú liečbu. Preto potrebujeme špecificky zamerané stimuly na podporu vývoja týchto liekov.“

Virginie Hivert, vedúca sekcie liečby a prístupu v organizácii EURORDIS, vyzvala na zavedenie odstupňovaného systému stimulov, ktorý by odmeňoval skutočné inovácie tam, kde sú najviac potrebné: „Len päť percent zriedkavých ochorení má schválenú liečbu… V niektorých prípadoch sa na nich dokonca vôbec nevedie výskum. Práve preto potrebujeme správne nastavené stimuly. Viac úsilia, väčšia odmena, to je to, čo chceme podporovať.“

Mohlo by vás zaujímať

Hivert zároveň zdôraznila, že pacienti a lekári by mali mať možnosť podieľať sa na tom, ako sa definuje pojem „nenaplnená medicínska potreba“. Varovala tiež pred príliš strnulými kritériami, ktoré ignorujú realitu v praxi.

Medzery v legislatívnom balíku

Svoje stanovisko zaujala aj komunita detských onkológov. Profesor Gilles Vassal z Európskej spoločnosti pre detskú onkológiu upozornil na závažný nedostatok v návrhu legislatívy: „V súčasnom regulačnom balíku úplne chýbajú nové stimuly na podporu inovácií pre deti s ťažkými a život ohrozujúcimi zriedkavými či ultrazriedkavými chorobami.“

Zároveň navrhol zavedenie stimulu „first-in-child (najskôr dieťa)“, ktorý by podporoval vývoj liekov priamo pre deti, nielen úpravy tých pre dospelých. Ako príklad uviedol meduloblastóm, detský mozgový nádor, pri ktorom sa za posledných 25 rokov neobjavila žiadna nová liečba.

Zástupkyňa farmaceutického priemyslu Tina Talbot z Európskej federácie farmaceutických priemyslov a asociácií (EFPIA) varovala, že navrhované reformy môžu ohroziť inovácie, keďže skracujú výhradné obdobie pre tzv. „orphan drugs“ a oslabujú regulačné ochrany: „Musíme robiť viac, nie menej, aby sme riešili nenaplnené potreby v oblasti zriedkavých ochorení… Stále však hovoríme o určovaní priorít medzi chorobami. A to podľa nás nie je správny prístup.“

Legislatíva GPL sama o sebe nemusí stačiť

Ako ukázali nedávne diskusie, mnohí aktéri už hľadia za rámec pripravovanej legislatívy. Naprieč politickým spektrom sa mení tón debaty. Poslankyňa Európskeho parlamentu Tilly Metz (frakcia Zelení/EFA, Luxembursko) zdôraznila, že regulačná ochrana by mala byť priznávaná len skutočne zmysluplným inováciám, nie marginálnym úpravám: „Musíme zabezpečiť, aby liečby, ktoré odmeňujeme regulačnou ochranou, napĺňali reálne nenaplnené medicínske potreby, inými slovami, aby išlo o inovatívne riešenia s pridanou hodnotou.“

Metz tiež priznala, že samotná legislatíva nevyrieši všetky štrukturálne problémy. Rovnako sa vyjadrili aj účastníci predstavenia tzv. Nordickej cestovnej mapy pre zriedkavé choroby, ktoré sa uskutočnilo 1. júla v Európskom parlamente v Bruseli pod záštitou europoslankyne Stine Bosse (Renew Europe, Dánsko).

Poslankyňa Bosse využila túto príležitosť na dôrazný apel v prospech koordinovaného postupu na úrovni celej EÚ. Citovala pritom eurokomisára pre rozpočet Piotra Serafina: „To, čo vieme urobiť spoločne lacnejšie a lepšie, musíme aj urobiť,“ povedala. „A pre mňa je to ten správny recept na zriedkavé choroby, ale aj na mnohé iné oblasti.“

Európsky akčný plán pre zriedkavé choroby

Dánska europoslankyňa Bosse vyzvala na vytvorenie európskeho akčného plánu pre zriedkavé choroby. Nejde podľa nej o vytváranie ďalšej byrokracie, ale o to, aby sa existujúce nástroje a programy EÚ, ktoré sú často nevyužité, zosúladili pod spoločnou víziou. V predchádzajúcom rozhovore pre EU Perspectives to povedala jasne: „Stále len čakáme. Nežiadam, aby bol plán pripravený zajtra ráno. Žiadam len termín. Nech je to napríklad rok 2026, ale stanovme ho pevne. Momentálne len bezcieľne plávame.“

Rovnaký názor vyjadrila aj Virginie Bros-Facer, výkonná riaditeľka organizácie EURORDIS. Podľa nej by nový plán nemal kopírovať Plán na porazenie rakoviny alebo novú stratégiu pre kardiovaskulárne ochorenia, ale mal by skôr zosúladiť a prepojiť to, čo už existuje. „Nemusí to byť nič obrovské,“ uviedla. „Mnohé z týchto chorôb už sú zahrnuté v nástrojoch EÚ. Ak ich prepojíme a pridáme k tomu politickú vôľu, môžeme sa vyhnúť duplicite, vyplniť medzery a spojiť zdroje. Lacnejšie a lepšie. To je celé.“

V skutočnosti už väčšina stavebných prvkov existuje – ide o Európske referenčné siete (ERN), výskumné programy, iniciatívy zamerané na reálne dáta a Európsky priestor pre zdravotné údaje. Tieto nástroje sú však často nevyužité alebo neprepojené.

Aj predstaviteľka Európskej komisie potvrdila tento postoj a uviedla, že pacienti so zriedkavými chorobami sú už „najlepším príkladom, ktorý v tejto oblasti máme“. Vyzvala sektor, aby „využil to, čo už existuje“. „Máme toho veľa. Poďme na tom stavať,“ uviedla Hélène Le Borgne, odborníčka na politiku z generálneho riaditeľstva pre výskum a inovácie (DG RTD).

„Máme systém ERN… musíme ho zlepšiť,“ uviedla Bosse. „A samozrejme, do priestoru zdravotných údajov musíme viac investovať.“

Cena za nečinnosť

Cena za zdržanie je dobre zdokumentovaná. Podľa Lydie Abbad-Franch, hlavnej lekárky spoločnosti SOBI, môže diagnostika zriedkavej choroby trvať šesť až osem rokov a menej ako polovica schválených liekov na zriedkavé ochorenia sa v skutočnosti dostane k pacientom v rámci EÚ.

Aj v krajinách so silnými zdravotníckymi systémami chýbajú základné nástroje. Katri Asikainen, prezidentka fínskej aliancie HARSO pre zriedkavé ochorenia a zdravotné postihnutia, upozornila: „Máme 400-tisíc pacientov so zriedkavými chorobami. A nemáme presný register… Musíme dôrazne zaviesť ORPHA kódy do informačných systémov pacientov.“

Iní poukázali na systémové zlyhania pri uznávaní dôkazov z reálnej praxe. Hoci im regulátori venujú čoraz väčšiu pozornosť, mnohé rozhodnutia o dostupnosti na národnej úrovni sa stále odvíjajú najmä od nákladov. „Zrážanie všetkého na čo najnižšiu cenu… v konečnom dôsledku ide proti dostupnosti pre pacienta,“ upozornila Abbad-Franch.

Spoločné priority, jednotné hlasy

Aj keď nebolo prijaté žiadne formálne vyhlásenie, opakujúce sa témy, ktoré zdôrazňovali rečníci z organizácií EURORDIS, ERDERA, EuropaBio, národných aliancií a európski zákonodarcovia, poukazujú na päť spoločných priorít, ktoré dnes formujú diskusiu o politike EÚ.

Patrí medzi ne:

  • zabezpečenie samostatného rozpočtového riadku EÚ pre zriedkavé choroby v ďalšom viacročnom finančnom rámci,
  • zavedenie stratégie pre biotechnológie a vedu o živote tak, aby bola zameraná na potreby pacientov,
  • vytvorenie flexibilného európskeho akčného plánu pre zriedkavé choroby, ktorý nebude duplikovať, ale koordinovať existujúce iniciatívy,
  • rozšírenie využívania reálnych dát a národných registrov vďaka plnej integrácii ORPHA kódov,
  • a reforma hodnotenia zdravotníckych technológií (HTA) tak, aby sa sústredilo na prínos pre pacienta, nie len na náklady.

Vzhľadom na to, že predsedníctvo Rady EÚ aktuálne zastáva Dánsko a problematika zriedkavých chorôb je vysoko na agende výboru SANT, nasledujúce mesiace by mohli konečne priniesť jasný smer alebo aspoň konkrétny harmonogram. Podľa poslankyne Bosse a ďalších je to minimálne očakávanie. „To, čo môžeme urobiť lepšie a lacnejšie spoločne, musíme robiť spoločne. To je recept na zriedkavé choroby aj iné výzvy,“ zdôraznila.

Obe podujatia ukázali rastúcu zhodu v tom, že iba koordinovaný prístup na úrovni EÚ dokáže riešiť rozsah a zložitosť zriedkavých chorôb. Mnohí preto dnes vnímajú európsky akčný plán ako nevyhnutný doplnok k revízii farmaceutickej legislatívy (GPL).

Článok bol prevzatý z webu EU Perspectives patriaci pod vydavateľstvo Media Network, pod ktoré patrí aj Zdravotnícky denník.