Európska lieková agentúra (EMA) odporučila schváliť desať nových liekov. Je medzi nimi aj génová terapia na akútnu lymfoblastickú leukémiu a niekoľko prípravkov na vzácne ochorenia.  

EMA odporučila na podmienenú registráciu v EÚ prípravok Aucatzyl (obecabtagene autoleucel) spoločnosti Autolus na liečbu relabujúcej alebo refraktérnej prekurzorovej akútnej lymfoblastickej leukémie B-buniek, čo je typ rakoviny bielych krviniek. Tento liek bol podporovaný prostredníctvom programu PRIority MEdicines (PRIME), ktorý poskytuje podporu pre sľubné lieky s potenciálom riešiť nenaplnené lekárske potreby.

Akútna lymfoblastická leukémia (ALL) je rýchlo postupujúca rakovina, ktorá postihuje krv a kostnú dreň, konkrétne biele krvinky (lymfocyty). Recidivujúca ALL sa po liečbe vracia a refraktérna ALL nereaguje na počiatočnú liečbu. Napriek mnohým dostupným terapeutickým možnostiam je tento stav spojený s významnou mortalitou a nízkou mierou prežitia.

Nová liečba je určená pre dospelých od 26 rokov. Ide o geneticky modifikovanú terapiu T-bunkami autológneho chimérického antigénneho receptora (CAR), čo je typ personalizovanej imunoterapie, ktorá je založená na odbere a úprave vlastných imunitných buniek pacienta. Modifikované T-bunky zabíjajú rakovinové bunky, čím pomáhajú odstrániť rakovinu z tela.

Polovica pacientov sa vyliečila

Odporúčanie je založené na výsledkoch jednoramennej otvorenej štúdie (štúdie FELIX) u 113 pacientov. 64 percent pacientov malo trvalú odpoveď s mediánom trvania 14 mesiacov, u 49 percent príznaky rakoviny zmizli.

Medzi najčastejšie pozorované nežiaduce účinky patrí syndróm uvoľňovania cytokinov (potenciálne život ohrozujúci stav, ktorý môže spôsobiť vysokú horúčku, zvracanie, dýchavičnosť, bolesť a nízky krvný tlak), syndróm neurotoxicity súvisiaci s imunitnými efektorovými bunkami (stav, ktorý zahŕňa problémy s používaním jazyka, záchvaty, bolesť hlavy, halucinácie a duševnú zmätenosť) a infekcie.

Mohlo by vás zaujímať

Vo svojom celkovom hodnotení dostupných údajov Výbor pre pokročilé terapie (CAT), expertný výbor agentúry pre bunkové a génové liečivá, vyhodnotil, že prínosy Aucatzylu u pacientov s ALL prevyšujú možné riziká. Výbor EMA pre humánne liečivé prípravky súhlasil s hodnotením a kladným stanoviskom CAT a odporučil schválenie tohto lieku.

Aucatzyl sa odporúča na udelenie podmienenej registrácie, ktorá umožňuje schváliť prípravok s menej úplnými údajmi než sa bežne očakáva, pokiaľ prínos okamžitej dostupnosti liečivého prípravku pre pacientov preváži riziko spojené s tým, že ešte nie sú k dispozícii všetky údaje. Pre potvrdenie bezpečnosti a účinnosti tak výrobca ešte bude musieť predložiť výsledky dlhodobého sledovania štúdie FELIX a vykonať neintervenčnú štúdiu na základe registra pacientov.

Zelená pre 6 celkom nových liekov

Lieková agentúra ďalej odporučila schváliť tieto lieky:

  • Blenrep (belantamab mafodotin) od Glaxosmithkline na liečbu relabujúceho alebo refrakterného mnohopočetného myelómu, vzácneho a nevyliečiteľného ochorenia plazmatických buniek, ktoré typicky postihuje dospelých od 60 rokov
  • Ezmekly (mirdametinib) spoločnosti Springworks Therapeutics na liečbu detských a dospelých pacientov s neurofibromatózou typu 1, dedičným ochorením, pri ktorom sa u pacienta vyvinú benigné (nerakovinové) nádory pozdĺž nervov
  • Itovebi (inavolisib) od Roche na liečbu dospelých s lokálne pokročilým a metastazujúcim karcinómom prsníka s pozitívnym estrogénovým receptorom (ER) a negatívnym HER2 a mutovaným PIK3CA
  • Maapliv (aminokyseliny) spoločnosti Recordati Rare Diseases na liečbu ochorenia javorového sirupu (MSUD) u pacientov od narodenia. MSUD je vzácna genetická porucha, pri ktorej telo nedokáže rozložiť určité aminokyseliny nachádzajúce sa v bielkovinách. To vedie k hromadeniu škodlivých látok v krvi a moči, čo môže spôsobiť vážne zdravotné problémy
  • Riulvy (tegomil fumarát) od Neuraxpharm Pharmaceuticals na liečbu dospelých a detí od 13 rokov s relabujúco-remitujúcou roztrúsenou sklerózou.

Požehnanie EMA dostali aj tri biosimilárne liečivé prípravky:

  • Bomyntra (denosumab) od Fresenius Kabi na prevenciu kostných príhod u dospelých s pokročilými malignitami zahŕňajúcimi kosti a na liečbu dospelých a kostrovo zrelých dospievajúcich s obrovskobunkovým kostným nádorom
  • Conexxence (denosumab) od Fresenius Kabi na liečbu osteoporózy
  • Rolcya (denosumab) od Sandoz na liečbu osteoporózy a úbytku kostnej hmoty.

Generický liek Emtricitabine/Tenofovir alafenamid Viatris (emtricitabin/tenofovir alafenamid) získal kladné stanovisko na liečbu dospelých a dospievajúcich infikovaných vírusom HIV.

Popritom padlo odporúčanie na rozšírenie indikácie pre štyri lieky, ktoré sú už v Európskej únii registrované: Imfinzi, Rezolsta, Saxenda a Tevimbra.

NIE pre 2 lieky

Požehnanie agentúry však nedostal atropin sulfát FGK (atropín) pre pediatrické použitie od FGK Representative Service. Ide o liek určený na liečbu krátkozrakosti u detí vo veku troch rokov a starších.

Negatívne stanovisko padlo tiež u prípravku Kinselby (resminostat) spoločnosti 4Sc AG na liečbu pacientov s pokročilým štádiom mycosis fungoides a Sezaryho syndrómom, dvoma rakovinami krvných buniek, ktoré postihujú hlavne kožu.