Európska lieková agentúra (EMA) má za sebou veľmi úspešný rok, vyplýva to z hodnotenia, ktoré na webových stránkach zverejnila riaditeľka Emer Cooke. EMA odporučila na schválenie 114 nových liekov a prvýkrát od roku 2009 tak prelomila stovkovú hranicu. Ani v nadchádzajúcom roku sa pritom rozhodne nebude nudiť. Naďalej sa bude musieť zameriavať na riešenie nedostatku liekov, vykonávať nové nariadenie o hodnotení zdravotníckych technológií (HTA) a pripravovať nové postupy súvisiace s chystaným farmabalíčkom. Svoje aktivity by pritom EMA mala zaisťovať s o štvrtinu vyšším rozpočtom ako vlani.

V roku 2024 Európska lieková agentúra odporučila na schválenie 114 nových liekov na humánne použitie, z toho 48 obsahuje úplne novú účinnú látku a 16 je určených na liečbu zriedkavých ochorení. Je to prvýkrát od roku 2009, keď EMA dospela k viac ako stovke kladných stanovísk.

„To je dobrá správa pre pacientov, ale aj veľmi povzbudivý náznak konkurencieschopnosti európskeho farmaceutického odvetvia. Podobne pozitívna je situácia v oblasti veterinárnych liečiv s 23 odporúčaniami na nové lieky pre zvieratá, z toho 12 vakcín. Chcem tiež zdôrazniť niekoľko výnimočných noviniek, ktoré sú prvé svojho druhu. Agentúra vydala kladné stanovisko k registrácii v Európskej únii pre prvý liek, u ktorého bolo preukázané, že spomaľuje progresiu Alzheimerovej choroby u niektorých pacientov, a tiež pre prvú vakcínu na ochranu dospelých pred vírusom Chikungunya prenášaným na ľudí komármi. Okrem toho EMA vydala prvý certifikát pre technologickú očkovaciu platformu, ktorá podporí a urýchli vývoj a povolenie nových veterinárnych vakcín v EÚ,“ zhŕňa riaditeľka EMA Emer Cooke.

Vzhľadom na to, že antimikrobiálna rezistencia je aj naďalej jednou z najväčších hrozieb pre verejné zdravie s tým, že podľa odhadov každoročne spôsobí 35-tisíc úmrtí len v Európskej únii, stojí za zmienku odporúčanie EMA pre registráciu nového antibiotika na boj proti infekciám spôsobeným multirezistentnými baktériami. Čo sa potom týka veterinárnych liekov, bola spustená nová platforma pre zber dát o predaji a použití antimikrobiálnych látok u zvierat, ktorá by mala pomôcť v boji proti rezistencii.

Mohlo by vás zaujímať

Veľkou témou nielen pre Európsku liekovú agentúru bol nedostatok liekov. EMA preto vlani vydala odporúčanie pre držiteľov povolenia na uvedenie na trh, aby uľahčila dostupnosť a dodávky kritických humánnych liekov, u ktorých bola zistená zraniteľnosť v dodávateľskom reťazci. Zamerala sa tiež na komunikáciu s kľúčovými aktérmi v oblasti agonistov GLP-1, kritických liekov pre pacientov s diabetom a obezitou. A spustená bola aj základná sada funkcií Európskej platformy pre monitorovanie nedostatkov (ESMP), ktorá má umožniť rýchlu výmenu informácií medzi regulačnými orgánmi a farmaceutickými spoločnosťami ohľadom nedostatku liekov.

Minulý rok bol tiež posledným pre Pracovnú skupinu pre dostupnosť povolených liekov na humánne a veterinárne použitie. Tá bola založená vedeniami liekových agentúr a EMA ako dobrovoľná iniciatíva v roku 2016, teda v čase, keď agentúra nemala žiadne formálne povinnosti týkajúce sa nedostatku liečiv. Činnosti, ktoré skupina začala, boli neskôr zakotvené v zákone a pridané k mandátu EMA v oblasti verejného zdravia. Dielom pracovnej skupiny je aj druhá verzia zoznamu kritických liekov Únie. Skupina je teraz rozpustená a jej činnosti boli prevedené na výkonnú riadiacu skupinu pre nedostatok a bezpečnosť liekov (MSSG) a Pracovnú skupinu jednotného kontaktného miesta pre nedostatok liekov (SPOC).

Agentúra sa ale snaží pôsobiť aj mimo Európy. „Rok 2024 bol prvým rokom nášho úsilia o podporu zriadenia Africkej liekovej agentúry v úzkej spolupráci s africkými a európskymi regulačnými orgánmi. V rámci tejto iniciatívy EMA zdieľa svoje poznatky a skúsenosti získané zo spolupráce siete tisícov odborníkov z celej Európy. Táto práca zahŕňala podporu kontinentálneho pilotného projektu pre testovanie postupov pre spoločné hodnotenie liečiv v Afrike,“ načrtáva Emer Cooke.

Rozpočet 600 miliónov eur

Výzvou ale bude pre Európsku liekovú agentúru aj rok nadchádzajúci. Správna rada agentúry v decembri prijala program na rok 2025, v ktorom sa uvádza, ako sa EMA bude prispôsobovať rýchlo sa vyvíjajúcemu prostrediu liekov a pripraví sa na prechod na stratégiu siete európskych agentúr pre lieky (EMANS), ktorá sa v súčasnosti aktualizuje na rok 2028. Medzi kľúčové faktory patrí stále rastúce produktové portfólio, priority novej Európskej komisie s rastúcim zameraním na riešenie nedostatku liekov aj uplatňovanie nariadenia EÚ o hodnotení zdravotných technológií (HTA) a účinnosť nového nariadenia o poplatkoch v januári 2025.

„V roku 2025 by sa agentúra mala zamerať na urýchlenie a optimalizáciu hodnotenia kľúčových liekov, zlepšenie dostupnosti liekov a tiež na prácu na regulačných postupoch, ktoré sa v EÚ chystajú v súvislosti s novou farmaceutickou legislatívou,“ približuje EMA.

Správna rada v decembri prijala rozpočet agentúry na rok 2025, ktorý sa oproti roku 2024 zvýši o takmer 24 percent na celkových viac ako 600 miliónov eur. Ide o dôsledok nového nariadenia o poplatkoch, ktoré nadobudlo účinnosť 1. januára 2025, ale aj rastúceho množstva aktivít.

Jednou z priorít bude naďalej sa venovať výpadkom liečiv. Spomínaná Európska platforma pre monitorovanie nedostatkov (ESMP) teraz funguje so základnou sadou funkcií a je dôležitým výstupom rozšíreného mandátu agentúry. Správna rada tiež na svojom poslednom stretnutí prijala aktualizovanú verziu zoznamu kritických liekov Únie, ktorý bol prvýkrát uverejnený v decembri 2023. Najnovšia verzia obsahuje 270 účinných látok a naďalej bude každoročne aktualizovaná.

Novinka tohto roku – nariadenie EÚ o hodnotení zdravotných technológií

12. januára 2025 má navyše začať platiť nariadenie EÚ o hodnotení zdravotných technológií (HTA). „EMA predstavila hlavné body svojich implementačných činností v centre regulačných procesov a hodnotení HTA. Správna rada vzala na vedomie prvé skúsenosti agentúry s novým paralelným oznámením spoločností, ktoré majú v úmysle predložiť žiadosť o registráciu na regulačné posúdenie zo strany EMA a na spoločné klinické posúdenie inštitúciami EÚ-HTA podľa nového nariadenia o HTA,“ poukazuje agentúra.

K posunu by malo tento rok dôjsť aj v oblasti európskej iniciatívy Accelerating Clinical Trials in the EU (ACT EU), ktorá má posilniť klinické hodnotenia v Únii. Od januára 2022 bolo v Informačnom systéme klinických skúšaní (CTIS) podaných desaťtisíc žiadostí a 30. januára 2025 má skončiť trojročné prechodné obdobie, ktoré odštartovalo s platnosťou nariadenia o klinických skúškach (CTR). „Prioritou do budúcnosti je naďalej zlepšovať prostredie pre klinické štúdie. Spätná väzba od zúčastnených strán sa odrazí v nadchádzajúcej revízii plánu ACT EÚ,“ poznamenáva EMA.

V neposlednom rade potom správna rada na svojom poslednom zasadnutí schválila druhý krok opätovného spustenia zverejňovania klinických údajov, na ktorých sa zakladajú žiadosti o registráciu či rozšírenie terapeutických indikácií. Tie budú zverejnené na webových stránkach agentúry Clinical data počnúc stanoviskami prijatými výborom agentúry pre humánne liečivá od mája 2025. Klinické údaje o liekoch schválených skôr je možné v agentúre vyžiadať prostredníctvom webového formulára.