Psal se rok 2022, když se novelizací zákona o veřejném zdravotním pojištění otevřela pro farmaceutické firmy usilující o vstup do úhrady nová, takzvaná třetí cesta, která měla být systémovým doplňkem k institutu výjimečné úhrady přes paragraf 16 téhož zákona. Nejen o tom, zda nový způsob úhrady orphanových léčivých přípravků splnil očekávání, hovořili ve třetím panelu sympozia Zdravotnického deníku o vzácných onemocněních zástupci ministerstva zdravotnictví, Všeobecné zdravotní pojišťovny (VZP) i pacientů.
„Novelizace pro nás byla přínosná, neboť přinesla právní jistotu pro pacienty, že svůj lék, který potřebují a prošel systémem, budou mít trvale k užívání, a to po celou dobu indikace,“ ocenil přijetí takzvané orphanové cesty místopředseda České asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO) René Břečťan. Narážel tím na fakt, že pokud je léčivý přípravek schválený přes paragraf 16, je třeba jeho povolení obnovovat každé tři měsíce, což u „nového“ způsobu úhrady odpadá. Pochvaloval si i přítomnost zástupců pacientských organizací v proběhlých správních řízeních.
Naopak rezervy Břečťan vidí například v rychlosti přístupu k léčbě. „Samozřejmě chápeme, že ten proces má nějaká pravidla a dochází v něm k přerušení, nicméně pacienti by se chtěli k léčbě dostat co nejdříve,“ řekl na sympoziu. I proto podle něj budou některé léky nadále schvalovány přes paragraf 16. „Nemůžeme si namlouvat, že tato třetí cesta pro orphany úplně eliminuje paragraf 16, tomu nevěřím. Ale dělejme všechno proto, abychom maximálně využívali tu cestu pro orphany,“ dodal místopředseda ČAVO s tím, že i budoucnost nového systému úhrady léčiv na vzácná onemocnění vidí velice optimisticky, neboť je podle něj přínosný jak pro pacienty, tak pro stakeholdery.
V zajetí začarovaného kruhu neatraktivnosti
Účinnost paragrafu 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění nijak nezpochybňoval ani náměstek ministra zdravotnictví Jakub Dvořáček. „Určitě má svoji roli a není potřeba se do něho nějak vlamovat,“ uvedl. Upozornil však, že v některých případech může docházet k jeho zneužívání ze strany držitelů rozhodnutí o registraci, respektive výrobců. Nakonec jsou totiž to právě výrobci, kteří se rozhodují, zda léčivo na trh uvést, či nikoli. „Je to o tom, která země je pro ně atraktivnější, přičemž Česká republika není natolik atraktivní jako například Německo nebo Francie, protože pokud my máme například deset pacientů, tak Německo jich má osmdesát, možná sto. Držitel potom jde do těch zemí, kde se mu investice bude vracet rychleji. S tím asi nic neuděláme, tedy pokud držitel rozhodnutí o registraci nebude k řízení na EMA (Evropské lékové agentuře – pozn. red.) přistupovat už s tím, že se bude připravovat na launch (uvedení na trh – pozn. red.) a bude mít vše nachystané tak, že v momentě registrace bude schopen velmi rychle informačně podložit své žádosti napříč jednotlivými evropskými státy,“ dodal Dvořáček.
S tím souhlasila i ředitelka odboru léčiv a zdravotnických prostředků ministerstva zdravotnictví Daniela Rrahmaniová. „Vždycky to má být držitel, kdo přináší data o přípravku a kdo prokazuje hodnotícím subjektům, že přípravek má být hrazený,“ konstatovala.
Druhou variantou jsou pak podle Dvořáčka společné nákupy. „U ultra vzácných léčivých přípravků to považuji za jednu z mála možností, jak ten proces zrychlit a zároveň ho udržet v transparentní a technicky kvalitní rovině,“ vypíchl silné stránky takových nákupů. Bude však záležet na tom, jak se klíčové orgány Evropské unie postaví k akčnímu plánu na vzácná onemocnění, který vznikl během českého předsednictví a podpořilo ho 22 z celkových 27 členských států. „Pořád se na tom staví a nyní mám pocit, že DG SANTE (Generální ředitelství pro zdraví a bezpečnost potravin – pozn. red.) a komisařka (Evropská komisařka pro zdraví a bezpečnost potravin Stella Kyriakidesová – pozn. red.) jsou připraveni vše posunout dál. Nyní tam vůle je, sice je to za minutu dvanáct, ale existuje vysoká šance, že se to rozběhne,“ naznačil optimisticky další vývoj Dvořáček.
Počet žádostí roste
Náměstek ředitele Všeobecné zdravotní pojišťovny pro zdravotní péči Jan Bodnár se vrátil do minulosti, když připomněl obavy, které kolem implementace „třetí cesty“ pro orphany do legislativy panovaly. „V pojišťovenské oblasti panovala (během utváření současné legislativy o vzácných onemocněních – pozn. red.) velká obava… Ale nebyla na místě. To, co jsme viděli jako hrozbu, se podle mě nenaplnilo. Třetí orphanovou cestu proto hodnotím pozitivně,“ zhodnotil po letech. I tak podle něj stále existuje prostor ke zlepšení. Konkrétně by Bodnár ocenil její přesnější vymezení. Schází mu například pravidla pro lepší fungování poradního orgánu. „Pravidla jsou podle mě lehce na vodě,“ řekl. Bylo by prý vhodné mimo jiné upravit, co se posuzuje, podle jakých parametrů či jaké jsou socioekonomické dopady. „Bylo by dobré mít sjednocené, jak by to mělo vypadat,“ dodal.
S dnešní realitou konfrontoval Bodnár i někdejší tvrzení farmaceutických firem a regulátorů, podle nichž se měl s příchodem třetí cesty zmenšit počet případů, kdy se výrobci snaží léčivý přípravek uvést na trh přes paragraf 16. „Nestalo se tak. Počet žádostí každoročně narůstá. Třetí cesta nám počet žádostí přes paragraf 16 nijak zásadně neubrala,“ konstatoval Bodnár s tím, že bude nutné se strukturálně podívat na to, „co se všechno schvaluje“. Již nyní totiž VZP schvaluje 94 procent všech takto podaných žádostí. „Do budoucna bude potřeba prodiskutovat otevřenost paragrafu 16, protože některé farmaceutické firmy ho využívají takovým způsobem, pro který nejspíš nebyl původně vymyšlen,“ pokračoval Bodnár.
Přestože náměstek ředitele VZP pochválil práci revizních komisí, které žádosti posuzují, za transparentnost v rozhodování a uznal, že základní kritéria paragrafu 16 jsou stanovena dobře (tedy, že jde o nehrazený lék, je pro pacienta jedinou možností a že je jde o přípravek výjimečný), samotné ustanovení už podle něj mohlo pozbýt své užitečnosti. „Paragraf 16 je dnes už možná v České republice přežitý a bylo by dobré diskutovat jeho změny,“ dodal závěrem Bodnár.
-fk-
Sympozium se konalo za laskavé podpory společností Takeda, Vertex a Všeobecná zdravotní pojišťovna.
