Genové a buněčné terapie jsou na vzestupu – zatímco doposud jich Evropská léková agentura schválila necelých dvacet, v nadcházejících letech jich dost možná bude deset až dvacet každý rok. To s sebou nese řadu výzev souvisejících s finanční udržitelností a efektivitou, protože jde o terapie velmi nákladné. Zdravotní pojišťovny by se proto měly chystat – a také už se chystají – na náročnější platební schémata. Zároveň ovšem musí počítat s tím, že data, která bude potřeba sbírat i do budoucna, aby se ověřilo, zda je terapie skutečně účinná, již nebudou pocházet od velkých populací, ale od jednotek či desítek pacientů. Problematice se věnovalo Sympozium Zdravotnického deníku na téma Genové a buněčné terapie – financování a management péče.
„Výsledky analýz nákladové efektivity a dopadů do rozpočtu, které děláme, jsou nejisté. U těchto léků je důležité nezůstat jen na začátku u úvodního hodnocení, ale dál sbírat data. Při jednorázové aplikaci je náklad na začátku, efekt je ovšem rozložen v čase. Velmi tak roste nejistota toho, jestli bude efekt doručen a zda je nákladová efektivita taková. Když se tedy dělají analýzy, jestli se vyplatí investovat do dalšího sběru dat, abychom si potvrdili, zda lék je či není nákladově efektivní a má deklarovaný zisk QALY (tj. quality-adjusted life year, pozn. red.), tak taková investice je potřebná. Musíme proto investovat dále do toho, abychom si ověřili, že terapie bude dlouhodobě účinná,“ konstatuje ředitel Value Outcomes Tomáš Doležal. O sběru dat (stejně jako o dalších parametrech, více zde) je přitom podle něj nutno diskutovat hned od začátku, ještě před samotnou registrací dané terapie.
Na druhou stranu pacientů, které by bylo třeba sledovat a sbírat od nich data, je málo. „Základní data jsou k dispozici u zdravotních pojišťoven a ÚZIS, je ale otázka, jaké kritérium chceme u genových a dalších terapií chceme sbírat dále. Parametrů nemusí být mnoho a struktura pro jednotky pacientů nemusí být náročná na vytvoření a vedení,“ říká k tomu analytik Martin Kolek.
Jenže podle odborníků to zdaleka tak snadné není. Podle nich je jen v registru myelomu 15 tisíc pacientů, a je otázka, co bude za deset let, až tam bude 30 tisíc pacientů. V dalším hematoonkologickém registru je 25 tisíc pacientů a uvažuje se se o tom, že bude uříznuta historická část kvůli obtížnosti registr udržet.
„Registry jsou národní poklad, na druhou stranu tady se potřebujeme soustředit na pacienty s konkrétními terapiemi, a ti jsou v rámci registru subskupinou,“ poukazuje Tomáš Doležal, podle něhož je ke zvážení, zda by se zdravotním pojišťovnám nevyplatilo na vedení registrů finančně participovat.
Jenže plátci potřebují k hodnocení efektivity specifická data. „Za můj profesní život jsem se z hlediska využití registrů pro veřejné zdravotní pojištění nesetkal s dobře nastaveným projektem, aby sbíraná data opravdu byla využitelná z hlediska úhradové politiky. A to střílím i do vlastních řad,“ reaguje náměstek VZP Jan Bodnár.
Sbírat ovšem jen data o několika pacientech léčených daným preparátem také není řešení – jak připomínají hematoonkologové, je k nim totiž třeba komparátor.
Jistota, že platíme za přidanou hodnotu
A kdo by se měl daty zabývat? „Co se týče úhrad genové a buněčné terapie, firmy budou argumentovat medicínským přínosem, který ovšem bude dokumentován na malém vzorku pacientů, takže se to bude muset sledovat. Z mého pohledu by to mělo přejít na úředníky ÚZIS, SÚKL a ministerstva zdravotnictví, protože dnes se mi zdá, že se tím zabývají hlavně farmaceutické, poradenské a konzultační firmy,“ domnívá se předseda sněmovního podvýboru pro léčiva, zdravotnické prostředky a přístrojovou techniku Kamal Farhan.
„Pojišťovna je tím, kdo musí být schopen vyhodnotit, jaký má daný přípravek efekt a zda za takový efekt stojí risk-sharing nebo systém rozložených či odložených plateb,“ je názoru náměstek ministra zdravotnictví Jakub Dvořáček.
Ten zároveň akcentuje i to, aby cena léku byla transparentní. „Z plošných hodnocení se dostáváme do studií, které mají po celém světě řádově desítky pacientů. Zároveň je tam zkrácený čas od chvíle, kdy budoucí držitel rozhodnutí o registraci patentuje, do doby, než je přípravek registrován. Pojďme se proto bavit i o tom, jak je cena transparentně stanovena, abychom měli jistotu, že platíme za přidanou hodnotu,“ poukazuje Jakub Dvořáček, podle kterého by také do budoucna bylo na místě stanovit strop, kolik za terapii zaplatíme (více jsme psali zde).
Mezi psem a vlkem
A jak úhradu moderních terapií vidí plátci péče? „Za zdravotní pojišťovny preferujeme jednoduchá schémata – jednoduché slevy a budget capy. Navázání na účinek bývá problematické, protože k tomu potřebujeme data. Momentálně pojišťovna ví, že pojištěnec žije, jakou léčbu bere a zda potřebuje následnou péči. To je ale docela málo, pokud máme hodnotit efekt moderní terapie, navíc v dlouhodobém horizontu,“ upozorňuje vedoucí oddělení léčiv a zdravotnických prostředků Pavel Mlynář.
VZP ovšem akcentuje důležitost na schématech zapracovat. „Z hlediska zdravotního pojištění nebudeme do budoucna schopni pracovat se stávajícími risk-sharingovými schématy tak, jak je máme nastavené dnes. Budeme se muset zamyslet, jestli neexistují nějaká jiná východiska a systémy. Hovoří se o tzv. odložených platbách, a domnívám se, že bychom tyto mechanizmy měli mít lépe zakotveny v zákoně. Na těchto možnostech proto také pracujeme s ministerstvem zdravotnictví,“ načrtává Jan Bodnár. K tomu, aby se změnilo nastavení, je přitom podle něj nutné upravit legislativu a také začít intenzivně jednat s držiteli rozhodnutí o registraci.
Volání po častějším zapojení risk-sharingových schémat přitom zaznělo i od hematoonkologů, kteří si velmi pochvalují výsledky CAR-T terapií (více zde). Zrovna u těchto terapií je nastavení risk-sharingu podle Bodnára poměrně snadné, protože jednoduše pojišťovna sleduje, jestli pacient přežil půl roku či rok. V nadcházejících letech ale budou přibývat terapie i diagnózy, kde to už tak snadné nebude.
„Musíme posouvat ochotu sdílet rizika. Pokud se budeme bavit o odkládání plateb, budeme tu mít genové terapie a léčivé přípravky pro moderní terapie, kde se k tomu budeme muset postavit čelem. Jak ale budeme správně řídit peníze? Teď jsou nákupem nemocnice peníze u držitele a pojišťovna platí nemocnici. A my najednou budeme přes prostředníka odkládat platbu. Neříkám, že to nejde, obě dvě strany se to budeme muset naučit, ale ještě tam nejsme. Podobně je to s daty. Registry jsou špičkové, ale neumíme na ně navázat smluvní háčky,“ popisuje situaci Pavel Mlynář. Podle Jana Bodnára se již nicméně tato témata diskutují na ministerstvu a pomoci v tomto směru by mohla diskutovaná změna zákona, která by umožnila zdravotním pojišťovnám nakupovat léčiva.
Zdravotnický deník děkuje za laskavou podporu sympozia společnostem:
Gilead Sciences s.r.o., hlavní partner,
Roche, Janssen a Česká průmyslová zdravotní pojišťovna.
Foto: Radek Čepelák
Michaela Koubová
