Inovativní farmaceutický průmysl se dívá na návrh farmaceutické legislativy, který Evropská komise předložila v dubnu tohoto roku, s obavami. Podle jejich názoru by balíček urychlil pokles investic do výzkumu a vývoje v Evropě a snížil dostupnost inovativních léčebných postupů pro pacienty v regionu. V rozhovoru pro Zdravotnický deník, který se uskutečnil u příležitosti mezinárodní konference Value and Role of Incentives in Life Sciences (Hodnota a role pobídek v přírodních vědách), se o pohled průmyslu podělila Nathalie Mollová, generální ředitelka Evropské federace farmaceutických společností a asociací (EFPIA).

Ředitel české AIFP David Kolář v nedávném rozhovoru pro Zdravotnický deník označil navrhovaný farmaceutický balíček za cestu biče místo cukru. Jak to vidíte vy?

Vrátím se k tomu, k čemu byl tento zákon v 60. letech minulého století vytvořen – jeho cílem bylo zajistit bezpečnost léčivých přípravků v Evropě. V roce 2000 byl revidován, přidány byly investiční pobídky s cílem podpořit výzkum v oblastech, ve kterých ho bylo méně. Nyní se přidává další prvek, který je zcela odlišný od dvou předchozích. Jedná se o národní kompetenci, proto je jeho zařazení do evropské legislativy poměrně obtížné.

Co se týče toho, co řekl David Kolář – představa, že by se vynucováním legislativy podnítily inovace, aby se zlepšila dostupnost léčiv pro pacienty, je optimistická. Není to totiž ten správný nástroj. Dostupnost léčiv je velmi komplikovaná, mnohotvárná problematika, která se ve členských státech EU výrazně liší. Snažit se uzákonit ji na evropské úrovni pomocí nástrojů určených k podpoře výzkumu je zjednodušující.

Jak moc je pravděpodobně, že by nastal masový odchod výrobců inovativních léčiv, pokud by byl návrh přijat v současné podobě?

Mohlo by vás zajímat

Nemyslím si, že by šlo o masový odchod, ale spíše o postupné opouštění. Je to trend, který probíhá v posledních dvou dekádách. Před dvaceti lety vydávaly USA na výzkum a vývoj moderních léčiv a terapií o 2 miliardy eur více než Evropa, dnes je rozdíl 25 miliard. Podíl Evropy na klinických studiích jednoznačně klesl, klinické hodnocení pokročilých terapií je ve srovnání s Čínou v Evropě třetinové. Za posledních 20 let jsme přišli o čtvrtinu celosvětových investic do výzkumu a vývoje nových léčivých přípravků.

Podle naší nedávno zveřejněné Dolon analýzy bychom kvůli návrhům Komise přišli o další třetinu evropské výzkumné základny. Evropa by tak přišla o další 2 miliardy eur investic do výzkumu a vývoje ročně. Nebude to tedy jednorázový exodus, ale postupné zhoršování situace.

Evropská komise se několikrát vyslovila pro větší lékovou soběstačnost EU. Do jaké míry je podle vás schopná to skutečně realizovat, například s ohledem na své enviromentální cíle?

Chceme-li být soběstační a mít léky, potřebujeme inovace. Odolnost začíná výzkumem.

Musíme najít taková řešení, která nebudou bránit naší schopnosti výzkumu a vývoje nových léčebných postupů a vakcín zde v Evropě. To je zájmem inovativního průmyslu. Máme štěstí, protože přibližně 64 procent účinných látek pochází z Evropy, včetně Švýcarska a Spojeného království, takže jsme na zbytku světa méně závislí.

Pokud se podíváte na environmentální hlediska v rámci Green Deal, existují zde určité obavy. Příkladem může být zákaz chemických látek PFAS (perfluorovaných a polyfluorovaných látek, pozn. red.), který by měl přímý dopad na výrobu na půdě Evropské unie a během několika málo let by zapříčinil její úplné zastavení. To by samozřejmě vedlo k větší závislosti na zbytku světa. Abychom naopak snížili naši závislost na zemích mimo EU, potřebujeme správné pragmatické opatření včetně například seznamu kriticky nezbytných léků.

V Evropském parlamentu už se objevily první pozměňovací návrhy, například ke zrušení podmínění délky regulatorních dat z výzkumu a vývoje léčiv jejich vstupem na všechny unijní trhy, jak moc věříte, že konečná podoba návrhu bude odpovídat vašim představám?

Jde spíše o naplnění cílů farmaceutické strategie EU, tedy zajistit rychlejší a spravedlivější přístup k lékům v celé Evropě a podpořit evropský průmysl v tom, aby se stal světovým lídrem v oblasti medicínských inovací. To je příležitost, kterou máme před sebou.

Poslanci Evropského parlamentu návrhy Komise analyzují a posuzují, zda nás posouvají směrem k těmto dvěma sdíleným cílům, nebo nás od nich vzdalují. Doufám, že pozměňovací návrhy pomohou vrátit Evropu do čela medicínského výzkumu. Potřebujeme, aby všichni, kdo se podílejí na dodávání léků pacientům, zasedli k jednacímu stolu a našli řešení problémů s dostupností léčiv založená na důkazech nyní, a ne až za pět let prostřednictvím právních předpisů.

Již jste zmínila, že si vaše organizace nechala zpracovat analýzu o dopadech návrhu farmaceutické legislativy a její výsledky jsou odlišné od té, kterou si nechala vypracovat Evropská komise. Jaké jsou hlavní rozdíly mezi těmito analýzami a jak si je vysvětlujete?

Evropská komise ve skutečnosti neprovedla kontrolu konkurenceschopnosti. Hodnotila dopady, tj. kolik by to stálo inovativní průmysl, kolik by získal průmysl generických léčiv a členské státy. Je to velmi povrchní posouzení, jež se nezabývá dopadem na konkurenceschopnost, malé a střední podniky, dostupnost léčiv ani životní prostředí. Pro tvorbu opatření je analýza Komise příliš zjednodušená.

Jaké hlavní závěry vyplynuly z vaší analýzy?

Podle naší analýzy by se investice do výzkumu a vývoje, které se v posledních 20 letech snížily o 25 procent, snížily o další třetinu. Nyní do Evropy přichází asi 32 procent celosvětových investic, v roce 2040 bychom byli na 21 procentech. Zároveň bychom se připravili o 2 miliardy eur ročně v investicích do výzkumu a vývoje, což je obrovská částka, která by zasáhla téměř všechny členské státy.

Přibližně třetina nových léčivých přípravků se opírá o regulační ochranu údajů, která je pro ně poslední součástí duševního vlastnictví. Často se jedná o ty nejinovativnější produkty. Z výzkumu společnosti Dolon vyplývá, že přibližně každý pátý projekt výzkumu těchto léčiv (22 procent) by již nebyl v Evropě ekonomicky životaschopný.

A jaké očekáváte dopady na léčebné postupy?

V příštích 15 letech by mohlo dojít k neuskutečnění výzkumu a vývoje přibližně 50 z 225 očekávaných nových léčebných postupů – léků, které se možná nebudou zkoumat jinde. Rovněž by bylo ohroženo 9 z 10 výzkumných projektů malých a středních podniků, které jsou závislé na regulační ochraně údajů. Z prognóz dále vyplývá, že bychom přišli o 45 léčebných postupů u vzácných onemocnění, které se jinde nemusí provádět.

Je to skutečně znepokojující. A ještě znepokojivější je fakt, že nebyla provedena oficiální analýza institucionální konkurenceschopnosti. Můžeme nabídnout naše čísla, ale ideální by bylo, kdyby si instituce před přijetím tak důležitých rozhodnutí, která ovlivní Evropu na dalších 20 let, udělaly vlastní studie.

Na trhu se objevují mimořádně drahé inovativní léky. Například v Česku nedávno vzbudil pozdvižení lék za 100 milionů korun. Měl by podle vás farmaceutický průmysl transparentněji ukázat tvorbu ceny takto drahých léků, pokud od veřejného systému chce, aby ho zaplatil?

Realita je taková, že za posledních 20 let se výdaje zdravotnických systémů na léky stabilně pohybují kolem 15 procent nákladů na zdravotní péči. Údaje nám říkají, že nové léky nebyly hlavní hnací silou, ale ve skutečnosti jsou součástí řešení, které pomáhá zdravotnickému systému vyrovnat se se stárnutím populace, zvýšenou mírou chronických onemocnění i rostoucími nároky na zdravotní služby.

Případ, který jste zmínil, musíme posuzovat v širším kontextu toho, kolika pacientům je prospěšný a jaká hodnocení zdravotnických technologií byla pro daný přípravek provedena. V Evropě máme zavedený systém, v němž hodnocení zdravotnických technologií zajišťuje soulad kritérií nákladů a klinické účinnosti. Inovativní léky také často přispívají ke snížení nákladů. Pokud například používáte inovativní lék, nemusíte podstoupit transplantaci nebo operaci. Nejde ani tak o cenu léku, ale spíše o jeho hodnotu pro systém zdravotní péče.

Co tedy inovativní výrobci navrhují?

Členové EFPIA si uvědomují existující nerovnosti v dostupnosti inovativních léčivých přípravků v Evropě, přijali proto konkrétní opatření a předložili návrhy na snížení nedostupnosti a zpoždění v přístupu. Patří mezi ně například závazek průmyslu podat žádost o stanovení cen a úhrad nového léku ve všech 27 členských zemích EU do dvou let od jeho registrace včetně mapování tohoto závazku prostřednictvím nového webového portálu. Dalším je návrh koncepčního rámce pro stanovení cen léčiv na základě rovnosti a solidarity (Equity-Based Tiered Pricing – EBTP), jež má zajistit, aby země, které si přípravek nemohou dovolit, platily méně. Navrhujeme také nové platební a cenové modely, které, pokud jsou vhodně použité a přizpůsobené situaci, mohou urychlit přístup pacientům k léčbě. Zároveň umožňují plátcům zdravotní péče zvládat klinickou nejistotu, analyzovat dopad na rozpočet a zajistit udržitelnost systému zdravotní péče při zajištění dostatečných pobídek pro inovace.

Filip Krumphanzl