Promyšlené záměry, nebo vznosná hesla bez obsahu? Návrhy Evropské komise nového legislativního rámce pro léčiva mají mimo jiné podpořit domácí vývoj, zamezit dalším vážným nedostatkům kritických léčiv a současně narovnat dostupnost moderních léků napříč 27 členskými státy. Pokud ale návrh projde v současném znění, mine se tento záměr podle ředitele Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) Davida Koláře účinkem. V rozhovoru pro Zdravotnický deník pohovořil nejen o pohledu výrobců na evropský farmaceutický balíček, ale dotkl se i tématu vysokých cen moderních léčiv, které mohou prověřit stabilitu systémů veřejného zdravotního pojištění.

Jak hodnotíte návrh reformy evropské farmaceutické legislativy předložený Evropskou komisí, zejména s ohledem na zlepšení dostupnosti moderních léčiv pro evropské pacienty?

Jsme rádi, že dochází k revizi farmaceutické legislativy, neboť současný rámec je přibližně 20 let starý a je to na něm znát. Podnětem k revizi byla ale až covidová pandemie, která ukázala, že zdravotní systémy nejsou dostatečně robustní a připravené na potenciální krizové situace, jak jsme si mysleli.

Samotné cíle si Evropská komise vytyčila již v rámci evropské farmaceutické strategie v roce 2020. Ta obsahovala vznosné cíle jako například zatraktivnění EU pro výzkum a vývoj inovativních léků a inovace obecně či zlepšení stability dodávek léčiv do Evropy. Samotný návrh ale jde podle nás úplně opačným směrem. Nástroje, které Evropská komise zvolila nepomohou cílů dosáhnout, naopak mohou přinést úplně opačný efekt.

Teď asi máte na mysli například snížení základního ochranného limitu na data a informace, tedy data z klinických studií, které se používají při registraci.

Mohlo by vás zajímat

Přesně tak, zkrácení ochrany regulatorních dat z výzkumu a vývoje konkrétních léčiv jednoznačně snižuje atraktivitu pro inovace v EU.

Jaké konkrétní nástroje a politiky by pomohly Evropě využít její inovační potenciál?

V posledních letech začíná Evropa v oblasti investic do inovací zpomalovat. Měla by se proto inspirovat tím, co již v historii fungovalo. Například v roce 2000 bylo v EU přijato nařízení o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění, které mimo jiné stanovilo pobídky pro výzkum, vývoj a investice v této oblasti. Jen mezi lety 2007 až 2020 schválila Evropská agentura pro léčivé přípravky více než 160 léčiv na vzácná onemocnění, oproti předchozím letům se jedná o 88procentní nárůst. To je něco, co máme vyzkoušené a víme, že to funguje. Když se pobídky nastaví správně, nasměruje to vývoj potřebným směrem.

To byl možná i původní záměr Komise. Ona ale zvolila cestu spíše biče než cukru a postavila návrh na nástrojích, které nejsou pro farmaceutické společnosti předvídatelné, což zvyšuje míru nejistoty. Výzkum a vývoj nových přípravků trvá až 15 let a nikdo nemůže vědět, jaká bude za tu dobu situace na trhu. Vývoj léku je v podstatě investice, která se musí vrátit, a pokud je prostředí nejisté, snižuje to vůli investorů k investicím.

Tématu se budeme věnovat v úterý 7. listopadu na mezinárodní konferenci Value and Role of Incentives in Life Sciences (Hodnota a role pobídek v oblasti biotechnologií a výzkumu nových léčiv) v Bruselu společně se zástupci Evropské komise, Evropského parlamentu, zástupců pacientů i průmyslu. Akci pořádáme společně s národními asociacemi inovativního průmyslu Švédska, Belgie a Španělska, s podporou Evropské federace farmaceutického průmyslu a asociací a Stálého zastoupení ČR při EU, pod laskavou záštitou Ministerstva zdravotnictví ČR. Diskutovat budeme nejen o této otázce, ale i dalších, které s tématem souvisejí.

Jedním z návrhů Evropské komise je povinnost výrobce zažádat o registraci ve všech 27 členských státech EU, pokud chce dosáhnout prodloužení patentové ochranu svého léku. Myslíte, že EK dostatečně zvážila přínosy a rizika zavedení takové politiky?

Pravdou je, že Evropská komise má omezené množství nástrojů k řešení rozdílné dostupnosti inovativních léčiv pro pacienty. Přestože si předsevzala zlepšení této „nerovnosti“, ve skutečnosti je to otázka pro národní státy. Komise to v rámci svého návrhu ani vyřešit nemůže. Snaží se tomu cíli přiblížit, ale problém rozdílného vstupu inovativních léčiv na různé trhy spočívá v tom, že v EU máme 27 různých zdravotnických systémů. Výrobce sice zažádá o centrální registraci (platnou pro celou EU, pozn. red.), ale potom musí zvlášť vyjednávat s každou z 27 zemí o zařazení léčiva do systému cen a úhrad. To je důvod, proč jsou na některých trzích léky rychleji, než na jiných.

Každý stát si to chce i sám řídit, protože má svá specifika ekonomická, populační, pacientská a podobně. Většina evropských států nemá zájem o jednotný trh, přestože současně říkají, že chtějí mít k inovativním léčivům stejný přístup. Nedává to smysl.

Vnímáte tendenci o zachování autonomie členských států a jakýsi odpor k centralizaci i v jiných oblastech než u inovativních léčiv? Nestojí to v protikladu k integračním iniciativám, jako je například vznik Evropské zdravotnické unie?

Bavíme se zde o složitém tématu, které se do značné míry dotýká nastavení primárního práva EU. Zdravotnictví je dnes z velké části ponecháno na jednotlivých členských státech EU, na úrovni Evropy není harmonizováno, což je zřejmé právě z odlišností v jednotlivých zdravotních systémech. Nejsou dva systémy, které by byly zcela stejné. Státy si chtějí sektor zdravotnictví řešit většinou samy i proto, že ho zpravidla vnímají velmi citlivě. Nevidím v EU, mimo Evropskou komisi a některá dílčí témata, dlouhodobě vůli, že by k harmonizaci mělo docházet.

Říkal jste, že spouštěčem současné evropské farmaceutické iniciativy byl covid. Během pandemie ale probíhaly společné nákupy přes unijní orgány a žádná z členských zemí díky tomu neměla větší problém s přístupem k vakcínám. Proč to tedy Komisi přimělo prosazovat dodávky léků na všechny evropské trhy na sílu, když se během covidu ukázalo, že to může fungovat i bez toho?

Covid byla specifická, emergentní situace. Panovala tu větší vůle jít na hranu pravidel a upozadit národní zájmy. V takové situaci bývá kooperace evropských států flexibilnější, ve standardních situacích tomu tak není. Vidět to bylo například během výpadků léčiv, kdy si každý stát jel trochu takříkajíc na vlastní triko. Byla zde sice určitá solidarita, ale každá země se snažila zajistit léky hlavně pro své pacienty. I proto neproběhla žádná evropská iniciativa, která by situaci řešila centralizovaně.

Řekl byste, že inovativní průmysl v Evropě je odolnější než ten generický?

Z pohledu výpadků určitě odolnější je a to hlavně proto, že většina výroby aktivních lékových substancí inovativních léčiv i samotných léků probíhá v Evropě. V tom máme obrovskou výhodu. Kolegové z oblasti generik většinou dovážejí z Asie, dodavatelský řetězec je mnohem delší, proto mu hrozí vyšší riziko výpadků. Dokládají to i data: přibližně 80 procent výpadků léčiv byla z řad generik.

Stálo by za to zvýšit v Evropě lékovou soběstačnost?

Ohledně zvýšení odolnosti proti výpadkům se rozpoutala velká diskuze, ale nevím, jestli si všichni uvědomují, jak výroba aktivních účinných látek (API) vypadá. Výroba léčiv jako finálního produktu je už víceméně čistá výroba v laboratořích. Ale produkce API je standardní chemickou výrobou, jež má mimo jiné vliv na životní prostředí. Je otázka, zda EU ví, co by návrat této výroby opravdu znamenal, nebo to jsou jen deklarace bez obsahu.

Evropská unie je zatím ve fázi, kdy si chce nechat sestavit seznam kritických léčiv. Není mi jasné, jak by měl problém s výpadky léčiv vyřešit.

Je něco, co na snahách orgánů EU oceňujete?

Jediná věc, která skutečně může mít efekt, a řeší to i novela českého zákona o léčivech, je, že se začínají sbírat data a vyhodnocovat z nich hrozící výpadky. Kvituji také navržené změny ve fungování EMA a zkracování některých lhůt regulatorních procesů. Jednoznačně dobrý mi přijde záměr Evropské komise pobízet společnosti k vývoji nových antibiotik ve formě přenosných voucherů, které by společnostem úspěšným ve výzkumu přinesly prodloužení ochrany práv duševního vlastnictví. Z diskusí s našimi členskými společnosti vnímám, že toto má šanci skutečně stimulovat aktivity společností v této oblasti. Je škoda, že některé osobnosti Evropského parlamentu chtějí tuto část vyjmout z legislativního návrhu Komise.

Když trochu změníme téma, říká se, že léky jsou pořád dražší i kvůli tomu, že se obecně zpřísňuje regulace. Pokud má současný návrh farmabalíčku regulační procesy zjednodušit, lze očekávat, že i nárůst cen zejména inovativních léčiv, nebude tak strmý?

Nemyslím si. Snižování regulace je procesní věc, může tedy přinést zrychlení schvalování na úrovni registrace léčiv, nebude ale mít vliv na to, co je potřeba pro jejich výzkum a vývoj. Pravidla správné klinické výzkumné praxe, tedy celosvětově harmonizované požadavky na bezpečnost, správnost i etičnost provádění klinických studií, které musí výrobce při vývoji dodržet, se nezmění.

Mluví se ale také o tom, že vysoké ceny nejnovějších inovativních léčiv nebudou pro systémy veřejného zdravotního pojištění dosažitelné.

Diskuze ohledně ceny a hodnoty léčiv určitě bude následovat. Dříve jsme měli k dispozici převážně léčiva pro široké populace pacientů a méně již přípravky, které by umožnily cílit na konkrétní onemocnění a jejich mutace. Nyní to už ale možné je, příkladem může být genová léčba, CAR T terapie a další. Společně s tím, jak bude moderní medicína schopná vyléčit dříve nevyléčitelná onemocnění, budou se muset zdravotní systémy na vstup těchto novinek připravit, ohodnotit je a koncepčně s nimi pracovat.

Když vezmu nedávný příklad českého chlapce, jehož léčba (s nejistým výsledkem) má stát 100 milionů korun, přijdou vám takové náklady dlouhodobě udržitelné?

Výzkum a vývoj moderních léků je dlouhodobý proces probíhající za striktních pravidel Správné klinické praxe. Nese náklady podobného charakteru, ať už se ho účastní desítky tisíc pacientů nebo jednotky. A jelikož musí být zajištěna návratnost, když je pacientů méně, bude přípravek samozřejmě nákladnější.

Druhá věc je, že stále častěji budou k dispozici léčiva, u nichž bude stačit jednorázové podání. U těchto terapií je třeba porovnávat náklady s dlouhodobou, často i desetiletí probíhající, léčbou. Ke komplexnímu posouzení bude třeba detailní analýza, kterou zatím nikdo neudělal, na tuto problematiku nahlížíme spíše pocitově.

Je ta částka podle Vás odůvodnitelná?

Dokážu si představit, že ano. Nicméně výrobce není naším členem, ke konkrétnějšímu hodnocení tak nemám dostatek informací.

Léčivo vyvolalo diskusi, a to je dobře, protože obdobných léčiv bude v budoucnu přicházet stále více a je potřeba na ně zdravotní systém připravit.

Když se vrátíme k návrhu farmaceutického balíčku. Čím Komise argumentuje její znění?

Evropská komise si samozřejmě nechala vypracovat dopadovou analýzu návrhu a vyšlo jim, že by to mělo celkově na prostředí v EU pozitivní efekt. Z analýzy pro Evropskou federaci farmaceutických společností a asociací (pozn. bude zveřejněna 6. listopadu 2023) a znalosti logiky výzkumně-investičního prostředí EU vychází opačný výsledek.

Trochu mi to připomíná soudní procesy, kdy si každá strana sežene vlastního znalce a ti dojdou k různým výsledkům.

Je to podobné. Ale myslím si, že je dobře, že těch ekonomických modelů vznikne víc. Každý si z nich může vzít to, co mu bude dávat smysl. Je na každém, aby si to vyhodnotil.

Věříte, že finální podoba farmaceutického balíčku nakonec situaci pro investory zlepší?

Možné to je, ale bude třeba diametrálních změn ve většině částí aktuálního návrhu. Materiál může být ve výsledku vnímán všemi stranami pozitivně, pokud se povede najít konsenzus. V tuto chvíli jsme od něj poměrně daleko.

Na druhou stranu již byly publikovány první pozměňovací návrhy zpravodajů Evropského parlamentu, které například ruší podmínění délky regulatorních dat z výzkumu a vývoje léčiv jejich vstupem na všechny unijní trhy. Ze strany Evropského parlamentu je vidět snaha pozměnit návrh do přijatelnější podoby. To vše se ale bude teprve projednávat. Prostoru pro změny je tam mnoho. Nedivil bych se, kdyby, až ten materiál bude jednou hotový, byl úplně jiný, než na začátku. Doufám, že to tak bude.

Filip Krumphanzl