Liek Zolgensma na liečbu spinálnej muskulárnej atrofie (SMA) v hodnote takmer dva milióny eur by sa mal aj na Slovensku od januára 2024 zaradiť do zoznamu liekov preplácaných z verejného zdravotného poistenia. Rozhodol o tom minister zdravotníctva Michal Palkovič po odporúčaní Kategorizačnej komisie pre lieky.
Zriedkavé genetické ochorenie SMA spôsobuje svalovú slabosť, postupnú stratu pohybu a smrť. Rozhodnutie, zverejnené na webe rezortu, ukladá všetkým trom zdravotným poisťovniam povinnosť liek preplatiť, ak ho lekár indikuje. Toto rozhodnutie sa opiera o odborné odporúčanie Národného inštitútu pre hodnotu a technológie v zdravotníctve (NIHO). Inštitút ho uviedol vo svojej hodnotiacej správe na základe posúdenia farmakoekonomického rozboru lieku. Zároveň sa ale dopĺňa indikačné obmedzenie.
Zolgensma by mal byť hradená len pre bábätká do šiestich mesiacov, pretože podľa NIHO „klinické dôkazy o účinnosti a bezpečnosti sú dostupné iba pre symptomatických pacientov, ktorým bol liek podaný intravenózne (do žily, poznámka redakcie) do 6. mesiaca života.“ Nákladová efektívnosť pri podaní lieku vo vyššom veku nebola preukázaná. Zúženie veku na podanie lieku len tým najmenším bábätkám je v súlade s odporúčaniami amerického a kanadského inštitútu pre hodnotenie zdravotníckych technológií.
Inštitút ale do svojho odporúčania pridal vetu: „Liečba môže byť hradená pacientom vo veku od 7 do 12 mesiacov, pokiaľ sa na tom zhodne tím špecialistov v liečbe predmetného ochorenia a pacient má aspoň 70-percentnú šancu, že bude schopný samostatného sedu.“ Niektorí klinickí experti vo svojom hodnotení totiž uviedli, že u niektorých pacientov v tomto veku by sa očakával podobný prínos ako u novorodencov do 6 mesiacov.
Ťažká diagnóza
NIHO konštatuje, že pri spinálnej muskulárnej atrofii, ktorá aj podľa svojho názvu zasahuje predovšetkým chrbticu a svaly, najčastejšie dochádza k degenerácii motorických neurónov miechy, ktoré sú zodpovedné za chodenie, lozenie, pohyb rúk, hlavy a krku, prehĺtanie a dýchanie. SMA prvého typu sa u pacientov prejaví v prvom polroku života. Bez liečby možno očakávať, že sa takéto dieťa dožije približne dva roky. Ochorenie výrazne ovplyvňuje aj blízkych, najmä rodičov pacienta. Dieťa s touto diagnózou si totiž vyžaduje nepretržitú starostlivosť, čo minimálne jednému z rodičov znemožňuje pracovať na plný úväzok. Detskí pacienti so SMA sú obyčajne už v prvých šiestich mesiacoch života odkázaní na dýchanie pomocou umelej pľúcnej ventilácie a prijímanie stravy pomocou hadičky cez kožu priamo do žalúdka.
Úradne určená cena lieku je podľa rozhodnutia takmer 1,7 milióna eur a maximálna cena lieku vo verejnej lekárni je vyše 1,9 milióna eur. Žiadosť o zaradenie Zolgensmy do zoznamu kategorizovaných liekov a úradné určenie ceny lieku bola podaná írskym držiteľom registrácie lieku minulý rok v októbri a rozhodovanie o nej trvalo takmer rok.
Hradenú liečbu môže indikovať a aplikovať neurológ na klinike detskej neurológie Národného ústavu detských chorôb v Bratislave, na detskej klinike v Detskej fakultnej nemocnici v Banskej Bystrici a oddelení detskej neurológie Detskej fakultnej nemocnice v Košiciach. Rozhodnutie špecifikuje aj prípady, kedy dieťaťu táto génová terapia nemôže byť podaná. Hradená liečba podlieha predchádzajúcemu súhlasu zdravotnej poisťovne.
Doteraz len na výnimky
Liek Zolgensma obsahuje účinnú látku, ktorá zasahuje priamo do genetickej informácie buniek, čím sa rieši hlavná príčina ochorenia. Už necelé tri roky je Zolgensma hradená aj v Českej republike. Ako sme uviedli, na Slovensku je uhrádzaná len na výnimky, čo viedlo k tomu, že na internete sa často objavovali výzvy na pomoc konkrétnym deťom so SMA a snahy o vyzbieranie peňazí na zaplatenie drahej liečby (napríklad tu).
Ak rozhodnutie nadobudne právoplatnosť, liek do zoznamu kategorizovaných liekov zaradia od 1. januára 2024. Držiteľ registrácie a zdravotné poisťovne stále môžu proti rozhodnutiu podať námietky. V tom prípade ich bude posudzovať kategorizačná rada pre lieky, ktorá vydá odporúčanie ministrovi, a ten vydá rozhodnutie o námietkach.
Lucia Hakszer
