CAR-T terapie, kterou u nás poskytujeme už tři roky, dává pacientům s hematoonkologickým onemocněním naději na dlouhodobé přežití. Doposud je sice její příprava zdlouhavá, trvá jeden až dva měsíce, a někteří pacienti se tak léčby nedočkají, do budoucna by se ale procesy měly zkracovat. Podle přednosty Kliniky hematoonkologie FN Ostrava profesora Romana Hájka je zároveň potřeba pochválit zdravotní pojišťovny, které pochopily, že každý den se pro pacienty počítá, a jsou proto při schvalování velmi rychlé (což potvrdili i další odborníci, kteří se zúčastnili únorového kulatého stolu Zdravotnického deníku na téma Tři roky s buněčnou a genovou terapií v Česku, kterému jsme se věnovali zde a zde). Zároveň lze podle profesora Hájka očekávat, že v nadcházejících letech čeká CAR-T terapie bouřlivý rozvoj, ze kterého zřejmě nebudou těžit již pouze hematoonkologičtí pacienti, ale také lidé s autoimunitními chorobami.

Kolik pacientů jste již ve FN Ostrava CAR-T terapií odléčili? O jaké diagnózy se jednalo, jaké byly zkušenosti s léčbou?

V posledních dvou letech jsme indikovali více než 20 nemocných a od roku 2022 rovněž máme možnost tuto léčbu aplikovat na našem pracovišti. Zkušenost je standardní. V indikovaných případech dává tato léčba šanci nemocným na dlouhodobé přežití, ale je pravdou, že správný typ nemocných, kteří budou z léčby mít největší přínos, je stále předmětem výzkumu.

Kde vidíte v současnosti úzké hrdlo při zajišťování této terapie?

Jsou zde tři překážky tvořící jedno společné hrdlo blokující rychlejší přínos pro nemocné. První překážkou je zdlouhavý výrobní proces. Jde o první generaci CAR-T léčby a víme, že doba výroby, která je nyní jeden až dva měsíce, se bude v budoucnu významně zkracovat. Dnes se nemocný nemusí léčby dočkat. Druhou překážkou je kapacita výroby. Stav se zlepšil, ale třeba pro diagnózu mnohočetný myelom jsou i v USA doslova fronty a v EU je přístup velmi limitovaný, respektive je to hlavní důvod, proč v ČR neběží registrační a úhradové procesy. Máte-li je, automaticky s tím souvisí závazek dodávat všem indikovaným nemocným. To v tomto roce ještě nebude možné. Třetí překážkou je cena jednorázového léku, ale to je až na posledním místě.

Mohlo by vás zajímat

Vidíte ještě nějaké další překážky, které nějak komplikují přístup k léčbě?

Jsou tu další menší překážky, které můžeme nazvat průtahy. Patří sem rozhodování nemocného a jeho rodiny o tom, zda podstoupit něco s názvem „genová terapie“. Dále sem spadají průtahy pseudokomisí v nemocnicích, které si dovolují rozhodovat o indikaci, aniž by chápaly, že partnerem pojištěnce je zdravotní pojišťovna, ne nějaká nemocniční komise. A patří sem také průtahy při schvalování zdravotní pojišťovnou, tady bych ale řekl, ze v ČR došlo k mimořádně vstřícnému nastavení a zástupci pojišťoven reagují velmi rychle a flexibilně. Jednoznačně pochopili, ze už tak jsou výrobní procesy zdlouhavé a každým dnem stoupá riziko, že se pacient léčiva nedočká. Proto patří reprezentantům zdravotních pojišťoven velké poděkování.

Jaký bude podle vás vývoj v tomto, příštím a nadcházejícím roce na poli genové a buněčné terapie? Kdy očekáváte příchod dalšího léku, kolika pacientů s jakou diagnózou by se to podle vás novinky mohly dotknout?

Genová terapie nejsou jen genově upravené T-lymfocyty, tedy naše CAR-T terapie. Nemám dokonalý přehled o všech dostupných a plánovaných lécích, které lze nazvat „genová terapie“, ale jeden aktuální příklad uvedu. V dnešní době se dostává na trh genová terapie u hemofilie B, což je onemocnění ohrožující nemocné opakovaným krvácením, často i fatálním. Nemocní s těžkou chorobou doposud museli mít časté a hlavně dlouhodobé aplikace infuzí. A teď si představte, že podáte jednu infuzi, doručíte tak příslušný gen do jaterních buněk, a ono to funguje třeba 10, 15, nebo i více let. Úžasné!

V našem případě, u CAR-T produktů, očekáváme opravdu bouřlivý vývoj. Bude se na něm podílet řada firem komerčními produkty, ale přidají se k nim některé zdravotnická zařízení schopná vyrábět akademické produkty.

Dojde k zásadnímu zkrácení výroby třeba na týden i méně a budou se připravovat i univerzální produkty od běžných dárců – zdravých jedinců. Je rovněž známo, že tento typ léčby může najít významné uplatnění u řady autoimunitních onemocnění napříč medicínou, a kdo ví, kde ještě všude se uplatní. Nepředbíhejme, pozorujme. Je tu řada dalších faktorů a vlivů.

Jak vnímáte riziko, že počet pacientů, kteří budou pro terapii vhodní, stoupne natolik, že pro plátce nebude současný model úhrad udržitelný? Jaké řešení by pak podle vás přicházelo v úvahu?

To riziko tu je vždy u každé léčby. Několik milionů se zdá hodně, ale je to jednorázové podání. U řady nádorů stojí měsíční léčba 200 až 300 tisíc korun a je dlouhodobější. Každopádně až to začne být problém, tak se stane několik věcí současně nebo postupně: zdravotní systém se bude přirozeně bránit, klesne cena, zvláště v souvislosti s úpravou délky výroby a počtem prodaných produktů. Vznikne také silná konkurence v podobě tzv. bispecifických monoklonálních protilátek. Považuji však za jisté, že moderní imunoterapie má tak mimořádné a přesvědčivé výstupy, že tu s námi zůstane dalších deset či dvacet let.

-mk-