O dostupnosti inovatívnej liečby sa v mnohých krajinách vedú dlhé diskusie. Žiaden ekonomický model totiž nedokáže zabezpečiť prístup k moderným terapiám každému. Základnými právnymi a etickými dilemami, ktoré sú spojené s touto témou, sa zaoberá aj dizertačná práca Slovenky Kataríny Fedorovej z University of Edinburgh, ktorú Inštitút ekonomických a spoločenských analýz INESS vydal aj knižne. Autorka diela Inovatívne lieky: právne a etické otázky je nielen právnička a vysokoškolská lektorka, ale aj zakladateľka Združenia pacientov s hematologickými malignitami a profesionálne sa venovala sociálnej politike.
V spoločnosti rezonujú najmä prípady ťažko chorých detí, ktoré nemajú prístup k inovatívnym liekom, ktoré by im mohli pomôcť. „Niektoré diagnózy vyvolávajú väčší súcit, ako iné. Nie je však fér hovoriť len o istej skupine pacientov alebo jednom lieku,“ povedala Fedorová pri predstavení knihy. Ako však rozdeliť koľko peňazí pôjde na liečbu rakoviny, cystickej fibrózy alebo ktorejkoľvek inej choroby?
V inováciách na chvoste únie
„Právo na zdravie je sociálne právo. To znamená, že jeho napĺňanie a rozsah toho, čo človek dostáva, závisí od možností štátu,“ skonštatovala Katarína Fedorová. Pripomenula, že Slovensko sa v ústave aj medzinárodných dohovoroch zaväzuje dávať zdroje na to, aby čo najviac obyvateľov dosahovalo čo najvyššiu úroveň zdravia. Človek sa však môže domáhať len toho, na čo spoločnosť má. „Preto musí štát postupovať efektívne. Musí stanoviť transparentné a overiteľné pravidlá, podľa ktorých bude merať hodnotu za peniaze,“ povedala právnička.
Európska lieková agentúra (EMA) definuje inovatívnu terapiu ako prístup, ktorý prináša prelomové nové možnosti liečby. Lieky na inovatívnu liečbu sú priamo pri registrácii klasifikované agentúrou EMA ako lieky na humánne použitie, ktoré sú založené na génoch, tkanivách alebo bunkách. Z pohľadu pacienta či lekára však pojem inovatívna liečba označuje najmä modernú terapiu, ktorá nahrádza tú existujúcu a prináša zásadne lepší a kvalitnejší benefit pre pacienta.
Slovenské ministerstvo zdravotníctva však priznalo, že mnohé z inovatívnych liekov nateraz chýbajú v kategorizácii. „Ambíciou liekovej politiky každej modernej krajiny by malo byť dostať inovatívne lieky do úhradového systému čo najskôr od registrácie, respektíve v časovom horizonte, ktorý je nastavený európskou smernicou na 180 dní,“ uviedol rezort pre Zdravotnický deník. Európska únia (EÚ) definuje, že 180 dní od registrácie lieku by malo krajine postačovať na rozhodnutie o stanovení podmienok úhrady. „Slovensko je v dostupnosti inovatívnej liečby na chvoste EÚ a je najvyšší čas dobehnúť toto zaostávanie,“ vyhlásil rezort.
Pokiaľ inovatívny liek nie je zaradený v zozname kategorizovaných liekov a teda hradený podľa stanovených podmienok, aktuálne je jediná možnosť získať schválenie na výnimku od zdravotnej poisťovne. Takto nastavený systém je však aj podľa ministerstva netransparentný a pre pacienta vysoko diskriminačný, keďže nemá jasne definované pravidlá. Komunikačný odbor rezortu dodal, že výnimkový systém vytvoril akúsi paralelnú kategorizáciu, v ktorej rozhodujú zdravotné poisťovne o každom individuálnom prípade. V roku 2022 objem súm vo výnimkovom systéme prevyšoval 60 miliónov eur.
Inovatívne lieky len na výnimky?
Katarína Fedorová, ktorá vyučuje medicínske právo a dlhodobo spolupracuje s pacientskymi organizáciami, tiež poukazuje na nespravodlivosť systému. „Väčšina inovatívnych liekov neprejde nastavenými kritériami vstupu na trh, preto sa k nim možno dostať len na výnimky, o ktorých niekto rozhoduje spoza stola,“ popísala stav liekovej politiky na Slovensku.
Podľa inštitútu INESS Slovensko čaká ťažká diskusia o nákladoch na nové lieky a terapie: „Bude treba nájsť optimálnu cestu medzi pokrokom, ktorý ide ruka v ruke s nádejou pre pacientov, a samotným prežitím systému.“
To, aké lieky sú hradené a v akej výške, každý štát určuje sám. Lieková politika však stojí na rozhodnutiach európskych inštitúcií, pričom najdôležitejšia je kategorizácia podľa Európskej liekovej agentúry. Ministerstvo zdravotníctva vysvetlilo, že ak EMA zaradí liek napríklad do kategórie liekov na zriedkavé ochorenia, tak tento sa na Slovensku posudzuje podľa pravidiel posudzovania liekov na zriedkavé ochorenia. Slovenské inštitúcie sa zároveň pozerajú, ako rozhodujú iné európske HTA (Health Technology Assesment) agentúry a svoje hodnotenia s nimi porovnávajú.
Fedorová vo svojej dizertačnej práci spomína, že v biotechnologickom vývojovom procese je približne 400 sľubných bunkových a génových terapií a možno predpokladať, že aspoň niektoré z nich požiadajú v dohľadnej budúcnosti o povolenie uvedenia na trh. „Európska komisia ich v súlade so svojou zvyčajnou praxou schváli a následne budú musieť platcovia v jednotlivých štátoch nastoliť rovnováhu medzi požiadavkami pacientov a udržateľnosťou rozpočtov na zdravotnú starostlivosť.“
Cenovka na život
Náklady na výskum a vývoj rôznych liekov sa líšia, rovnako ako sa pohľad štátov, ktoré musia hospodáriť so svojimi zdrojmi, líši od pohľadu pacientov či rodičov ťažko chorých detí, ktorým môže pomôcť nejaký liek, a tak sa prirodzene dožadujú jeho úhrady. „Dá sa dať cenovka na ľudský život?“ pýta sa Fedorová. Takéto tlaky veľmi často znamenajú koniec racionálnej debaty a práve preto je podľa odborníkov dôležité rozhodovať spravodlivo na základe dát. Ich kvalita je však na Slovensku problematická.
Problémy nájsť rovnováhu medzi prínosom a cenou rôznych liečiv ale majú aj v iných krajinách. Napríklad v prípade lieku Orkambi, ktorý sa používa u pacientov s cystickou fibrózou, britská vláda rozhodla, že ho nebude hradiť pre prekročený nákladový prah. „Ľudia rozbehli veľkú protestnú kampaň. Každá strana má v niečom pravdu a treba sa usilovať o dostupnosť akejkoľvek liečby pre ľudí. Avšak nie všetky lieky sú úspešné. Napríklad na vývoj génových terapií sa použije veľké množstvo prostriedkov, no aj tak množstvo týchto terapií zlyhá,“ podotkla Fedorová.
Novela priniesla viac liekov
V lete 2022 na Slovensku začala platiť veľká novela zákona o rozsahu a podmienkach úhrady liekov a rozšírili sa podmienky kategorizácie, do ktorej sa majú ľahšie dostať aj nové liečivá. Ministerstvo zdravotníctva vyjadrilo nádej, že Slovensko dobehne svoje zaostávanie v prístupe k novým onkologickým liekom v porovnaní s ostatnými krajinami Európskej únie a zároveň dôjde k zaradeniu väčšiny liekov, ktoré sú v súčasnosti hradené len cez výnimky zdravotných poisťovní.
Rezort pre Zdravotnický deník popísal, že v roku 2022 sa reálne zvýšil počet liekov vstupujúcich na slovenský trh. Ide najmä o onkologické lieky. Novela zlepšila podmienky pre vstup týchto liekov a zároveň úplne inak nastavila dohody o podmienkach úhrady lieku medzi výrobcom lieku a ministerstvom zdravotníctva. Ministerstvo po novom zastupuje záujmy pacientov všetkých zdravotných poisťovní, čím si podľa rezortu štát zaisťuje lepšiu vyjednávaciu pozíciu pri vyjednávaní podmienok úhrad všetkých nových liekov.
Zdroje treba rozdeľovať efektívne
Kategorizácia liekov je proces určovania výšky úhrady za lieky, ktoré budú zaradené do zoznamu kategorizovaných liekov. Štátny ústav pre kontrolu liečiv vysvetlil, že kategorizácia určuje, či bude liek na základe zdravotného poistenia uhrádzaný v plnej výške alebo sa bude zo zdravotného poistenia uhrádzať len jeho časť. Zvyšnú časť z ceny lieku platí pacient ako doplatok.
O kategorizácii liekov, vrátane tých inovatívnych, rozhoduje kategorizačná komisia na ministerstve zdravotníctva. O použití kategorizovaných liekov rozhoduje ošetrujúci lekár, ktorý v istých prípadoch potrebuje naviac získať schválenie revízneho lekára zdravotnej poisťovne. O výnimkách pre použitie inovatívnej liečby, ktorá nie je v zozname kategorizovaných liekov, rozhoduje podľa zákona o podmienkach úhrady liekov výlučne zdravotná poisťovňa, a to podľa kritérií, ktoré má povinnosť zverejniť.
Efektívne rozdeľovanie zdrojov v oblasti zdravotnej starostlivosti si vyžaduje presné informácie o očakávanej účinnosti a nákladovej efektívnosti každej medicínskej intervencie, konštatuje Fedorová vo svojej práci. V ideálnom prípade by o týchto prínosoch mohli vypovedať výsledky klinických skúšok, ktoré predchádzali registrácii lieku. Údaje z reálneho sveta však podľa odborníčky dokazujú, že len málo liekov, ktoré prešli regulačným sitom, prinieslo pacientom významnú pridanú hodnotu. Navyše, adaptívne cesty k registrácii umožňujú rýchle schválenie liekov, ktoré sú pravdepodobne život zachraňujúce, najmä liekov na ojedinelé ochorenia. „Tieto povoľovacie mechanizmy však nedokážu zabezpečiť skutočný prístup k liekom v členských štátoch EÚ,“ skonštatovala Fedorová. Značné rozdiely medzi štátmi, pokiaľ ide o faktory dôležité pre úhradu liekov, podľa nej nevyhnutne vedú k nerovnosti v prístupe k liečivám.
MEA zmluvy
Všetky členské štáty EÚ potrebujú riešenie, ktoré by im umožnilo vyrovnať sa s náročnou kombináciou nákladov, neistoty a dopytu, ktorú inovácie predstavujú. Rezort zdravotníctva pre Zdravotnický deník uviedol, že aj Slovensko zriadilo vlastnú HTA agentúru, konkrétne Národný inštitút pre hodnotu a technológie v zdravotníctve (NIHO), ktorý posudzuje zdravotnícke technológie vrátane liekov a vypracúva hodnotenia ich farmakoekonomickej efektívnosti.
Uhrádzanie liekov na základe ich výkonnosti a istých predpísaných kritérií je princíp, s ktorým pracujú takzvané MEA zmluvy (manage entry agreements). Prinášajú zlepšenie prístupu k inovatívnym liekom a podľa ministerstva sa od platnosti novely zákona o úhradách liekov stali štandardne používaným nástrojom pri nastavovaní podmienok úhrad nových liekov, ktoré vstupujú do úhradového systému. Rezort uviedol, že ich širšiemu používaniu už nestojí v ceste žiadna výraznejšia prekážka. Katarína Fedorová sa však pýta: „Nie sme schopní dátami naplniť ani bazálny onkologický register, tak aké moderné dátové systémy budeme zavádzať?“ Doplnila, že keď nefunguje elektronická evidencia, vedie to k plytvaniu, napríklad míňaniu peňazí na opakované vyšetrenia.
Inovačný deficit
Dobehnutie zaostávania v dostupnosti inovatívnej ale aj štandardnej liečby a spolu s ním aj zabezpečenie finančných zdrojov na zaradenie chýbajúcich nových liekov do úhrady je jednou z najväčších výziev slovenskej liekovej politiky.
Vyjadrilo sa tak samotné ministerstvo zdravotníctva, podľa ktorého na Slovensku za uplynulých asi desať rokov vznikla výrazná inovačná medzera minimálne v objeme 250 miliónov eur. „Ide o dôsledok neochoty zaraďovať nové lieky do riadneho zoznamu kategorizovaných liekov. Vzhľadom nato, že niekde meškáme päť až sedem rokov, mnohé z týchto liekov už ani nespadajú do kategórie inovatívnych liekov, keďže boli prekonané novými inováciami. U nás sú však stále nedostupné,“ priblížil rezort. Potreba zaradiť všetky chýbajúce lieky však predstavuje nárazový nápor na rozpočet.
Budú si ľudia závidieť liečbu?
„Pokrok sa nedá zastaviť. Ale máme na to, aby sme novú terapiu vpúšťali na trh?“ pýta sa Katarína Fedorová, ktorú k téme dizertačnej práce priviedla práve obava o spoločenský zmier. „Človek znesie, že niekto bohatý sa vozí na Mercedese, zatiaľ čo on chodí na bicykli. A znesie aj to, že dieťa z bohatej rodiny chodí na súkromnú školu, kým jeho dieťa na obyčajnú štátnu základku. Ale to, že niečie dieťa sa vylieči z akútnej leukémie, zatiaľ čo jeho dieťa zomrie, to by už zniesť nemusel. Obávam sa, že hoci liekov tu bude čoraz viac, budú čoraz drahšie a spoločnosť už na ne nebude mať. A čo bude potom?“ podotýka právnička a spolupracovníčka pacientskych organizácií. Myslí si, že spoločnosť dospeje aj do stavu, že ľudia si budú navzájom závidieť liečbu.
Momentálne sa na Slovensku najviac využívajú inovatívne lieky najmä v onkológii, onkohematológii, pri rôznych autoimunitných ochoreniach, neurologických, ale aj kardiovaskulárnych ochoreniach. Môžu sa však objavovať sa aj prípady pacientov s bežnými ochoreniami, ktorým nevyhovujú klasicky používané lieky. Ministerstvo zdravotníctva reagovalo, že ku každému pacientovi má lekár individuálny prístup a liečba je podľa možnosti prispôsobovaná jeho potrebám. „V ideálnom prípade by dostupná hradená liečba mala pokrývať možnosti modernej medicíny. K takémuto stavu by sme sa výhľadovo chceli dopracovať,“ uzavrel rezort.
Lucia Hakszer
