Česká republika se zařadila mezi první země, které pacientům zpřístupnily buněčnou a genovou terapii. Protože ale ke schvalování dochází přes paragraf 16, mohlo někdy dojít k prodlevě, která může být pro indikované pacienty osudná. Odborníci se proto domluvili s VZP, že žádosti o schválení této terapie půjdou expresní cestou, která zajistí pacientům odsouhlasení léčby v rámci hodin. Na podobném způsobu by se odborná společnost ráda domluvila také se zaměstnaneckými pojišťovnami, i tam ale už dnes schválení zabere nejdéle dva dny. Problematice se věnoval Kulatý stůl s názvem Přínosy a výzvy buněčné a genové terapie, který se konal 16. prosince v Praze.
„Jak na našem pracovišti, tak v ÚHKT jsme zanalyzovali situaci a snažili se vydefinovat hlavní ovlivnitelné problémy. Že proces výroby terapie nějakou dobu trvá, to neovlivníme. Řešitelná je ale administrativní prodleva v procesu. Je nám jasné, co všechno zdravotní pojišťovny schvalují, je to trochu jehla v kupce sena. Pacientů ale budou zatím desítky do roka a jde tu o dny – jsou to vážně nemocní lidé v bezprostředním ohrožení života,“ uvádí předseda České hematologické společnosti ČLS JEP a přednosta Interní hematologické a onkologické kliniky LF MU a FN Brno profesor Jiří Mayer.
Příprava terapie není jednoduchá. Lékaři musí sebrat od pacienta buňky, které se zamrazí, načež se objedná kontejner s tekutým dusíkem a zarezervuje výrobní slot. V chladícím kontejneru se buňky přepraví do výrobního zařízení, kde čekají na zpracování. Samotná výroba pak trvá dva až tři týdny, po nichž se již ve formě léčivého přípravku buňky posílají zpátky. Donedávna se buněčný materiál posílal do USA, a protože výrobních míst bylo málo, čekací doby byly delší. Zpočátku tak celý proces trval zhruba šest týdnů. Nyní je ale možné buňky posílat navíc do Švýcarska a celý proces se zefektivňuje, takže se lhůta zkrátila na zhruba čtyři týdny. Faktem tak je, že jakékoliv další prodloužení o zbytnou administrativu může být pro pacienta zásadní.
Jak přitom poukazuje náměstek VZP David Šmehlík, s hrazením buněčné genové terapie bojují všechny národní systémy a ani Česko nemá proceduru, která by tyto přípravky umožnila jednoduše hradit. Proto u nás v tuto chvíli běží úhrada přes paragraf 16. Už v září 2019 ale VZP podepsala s odbornou hematologickou společností společné stanovisko, v němž jsou vydefinovány indikace, u nichž je na místě terapii přes paragraf 16 schválit. Je zde také odhadnut počet pacientů, kteří by mohli terapii dostat (zatím se odborná společnost v tomto ohledu trefila velmi přesně). Na základě toho pak pojišťovna vyjedná s výrobcem cenové podmínky a uzavře smlouvu o limitaci rizik. Díky tomu se daří dosahovat slev a zajistit péči pro co nejvíc pacientů.
Takové řešení je pochopitelně dočasné. „Když se řešilo téma léků na vzácná onemocnění v rámci novely, která směřuje ke schválení do poslanecké sněmovny, bylo jedním z diskutovaných témat, zda tyto velmi nákladné léky mají být hrazeny v rámci standardní procedury, nebo zda by dávalo smysl vytvořit speciální fond. Debaty se vedou a uvidíme, jak budou pokračovat. Věřím, že najdeme úhradový model, který špičkovou dostupnost minimálně udrží,“ načrtává Šmehlík s tím, že problém není nutné vyřešit příští rok, ale pro další léta určitě. Na obzoru jsou totiž – vedle již užívané buněčné a genové léčby určené pro akutní lymfoblastovou leukémii a dva druhy lymfomů – další podobné terapie a pro udržitelnost systému je důležité, abychom se k nim uměli postavit.
Administrativní prodleva někdy trvala i týdny
Zatím tak úhrada zůstává ošetřena paragrafem 16 a společným stanoviskem odborníků a pojišťovny. Tyto rámcové smlouvy mívají zpravidla platnost jeden rok, obnovu ale letos zkomplikoval koronavirus. Jak informoval Zdravotnický deník náměstek Šmehlík bylo společné stanovisko VZP a odborné společnosti nakonec úspěšně aktualizováno a prodlouženo na další rok. Byla svolána komise pro nehrazené léčivé přípravky, která ho schválila. Pro rok 2021 je tak zajištěna úhrada obou přípravků, které jsou k dispozici.. „Viděli jsme potřebu pokračovat – viděli jsme výsledky léčby a jsou velmi slibné, prognóza pacientů se velmi zlepšila. Experti, kteří ji vyhodnocují, jsou s ní velmi spokojeni. Proto bylo jasné, že jsme stanovisko obnovili a pacienti tak mají možnost díky němu dostat schválení,“ popisuje David Šmehlík. VZP také už dříve přistoupila k tomu, že vzhledem k velké finanční náročnosti terapie navyšuje zálohy certifikovaných center, aby počet pacientů nelimitoval jejich rozpočet, jak tomu bylo v minulosti.
Spolu s obnovením společného stanoviska se ale odborná společnost dohodla s náměstkem Šmehlíkem na urychlení procesu schvalování žádostí na paragraf 16. Žádosti tak nyní mají být adresovány přímo na náměstka a jeho kolegyni, díky čemuž by měly být vyřízeny do druhého dne. „Žádost jde standardním procesem z nemocnice na regionální pobočku VZP, kde se schvaluje. Žádostí jsou tisíce a úřední proces nějakou dobu trvá. Proto jsme řekli, že se domluvíme na tom, aby tito pacienti byli schvalováni v expresním režimu a jejich žádost byla vyřízena přednostně,“ potvrzuje Šmehlík.
„Nám to nesmírně usnadní činnost a pacienti získají třeba měsíc. To se odrazí i na lepších léčebných výsledcích,“ konstatuje Jiří Mayer. Ten by také velmi stál o to, aby se podobná „zkratka“ dala vyjednat i se Svazem zdravotních pojišťoven, potažmo jednotlivými zaměstnaneckými pojišťovnami, kde by žádosti byly směřovány například na hlavního revizního lékaře, který by je schválil do druhého dne. „Žádanky někdy někde uvíznou. Za každou je ale konkrétní pacient v bezprostředním ohrožení života. Jde o léčbu poslední volby,“ dodává Mayer.
Zatímco například ve VFN žádný problém při schvalování nezaznamenali, na ÚHKT mají zkušenost jinou. „Bylo to i v rámci týdnů. Zpočátku to bylo problematičtější a u každé pojišťovny první pacient vyžadoval větší komunikaci,“ konstatuje Robert Pytlík z Ústavu hematologie a krevní transfuze.
Podle předsedkyně Lékové komise Svazu zdravotních pojišťoven ČR Kateřiny Podrazilové je nyní přinejmenším ve dvou největších zaměstnaneckých pojišťovnách stav takový, že se žádosti o buněčnou a genovou terapii schvalují do dvou dnů. Zároveň se podle ní dále zvýší dostupnost terapie tím, že vedle pěti certifikovaných center, kde je možné podávat terapii společnosti Novartis, se zřejmě od ledna k brněnskému centru podávajícímu léčbu od firmy Gilead přidá ještě VFN a ÚHKT. „Tím se rozšíří kapacita, dostupnost i výrobní proces, který v tom také hraje roli,“ doplňuje Podrazilová.
Pomohla by v urychlení přístupu odborná doporučení?
Zaměstnanecké pojišťovny by ale s odbornou společností rády domluvily ještě jednu věc. „S tím, jak inovace přicházejí rychle, a to nejen v této oblasti, potřebujeme pro rychlé a správné reagování někdy požádat o doplnění. Vzhledem k nákladnosti terapie musíme vnímat případné kontroly ze strany kontrolních orgánů. Proto bychom v této věci uvítali odborné doporučení odborné společnosti, abychom se mohli držet procesů, kroků, posouzení a náležitostí. V mnoha směrech by guideline diskuzi zpřehlednil,“ navrhuje Kateřina Podrazilová.
Podle odborníků to ale není tak jednoduché. „Je to nesmírně ožehavá problematika. Pacienti jsou v centrech, kde je posoudí indikační komise. Ta zváží, že pro tohoto konkrétního pacienta v této konkrétní situaci je to léčba, která má reálnou šanci na úspěch. Neumíme napsat stručný nebo velmi exaktní guide, kde někdo zadá váhu, výšku a rok narození pacienta a vypadne mu: indikovaný/neindikovaný. To nejsme schopni udělat. Do první smlouvy s VZP jsme nemohli z právního hlediska dát nic jiného než oficiální SPC produktu. Za relapsem po prvních dvou liniích se skrývá celá plejáda nejrozmanitějších stavů, které musí vyhodnotit konkrétní lékař. Sami na sebe jsme ale ušili bič, protože jsme do smlouvy dali, že lékaři budou zodpovědně indikovat pacienta tak, aby se mohl dožít konce procedury a je reálná šance, že přečká potenciální komplikace. Scholastickou kuchařku ale napsat neumíme,“ říká k tomu profesor Mayer, podle kterého už ale existují rámcové guidelines.
„Neočekávám, že dostaneme excelovou tabulku, kde si budeme odškrtávat body a vypadne z ní indikovaný pacient. Jde o to, abychom se v rámci jednotného přístupu dohodli na základních kritériích. Nechci se zacyklit na termínu guideline, ale popis vstupních kritérií, která je potřeba zkontrolovat, je oním urychlením,“ vysvětluje Podrazilová.
Navzdory výše popsaným otázkám a zádrhelům ovšem proces běží dobře. „To, že se tu bavíme o administrativních záležitostech, neznamená, že to vůbec nefunguje. Ale při všech tlacích, které tu jsou, vnímáme, že jestli je někde nějaký prostor, je to v administrativních záležitostech. Tím rozhodně nechceme říci, že to nefunguje,“ dodává Jiří Mayer.
„Je to hezký příběh toho, že dokážeme řešit i složité problémy v přístupu k moderním inovativním léčivým přípravkům, kde jsou komplikace v podání, přístupu k registraci i úhradových pravidlech a posouzení. To se podařilo vyřešit a my se teď bavíme o tom, jak to udělat ještě lépe a jak je co nejvíce zjednodušit,“ uzavírá David Šmehlík.
Kulatý stůl laskavě podpořila společnost Novartis.
Michaela Koubová
Foto: Radek Čepelák
