Buněčná a genová terapie přináší naději na život terminálně nemocným pacientům s onkologickým onemocněním krve – a do budoucna zřejmě i dalším. Zároveň však s sebou vzhledem k vysoké ceně přináší velké výzvy. Lékaři i plátci si tak musí klást otázku, jak indikovat k léčbě pacienty, kteří by z ní měli mít profit, i jakým způsobem shromažďovat data ilustrující úspěšnost léčby. Otázkou také je, zda do budoucna hledat nové cesty, jakými by bylo možné nákladné moderní terapie zajistit pro pacienty. Problematice se věnovali odborníci u Kulatého stolu Zdravotnického deníku s názvem Přínosy a výzvy buněčných a genových terapií, který se konal 24. října v Praze.
Jak by měli vypadat a co by měli splňovat pacienti vhodní pro genovou terapii? To je otázka, kterou v poslední době intenzivně řeší plátci péče. Zatímco VZP se již pro tuto chvíli s odpovědí do jisté míry vypořádala (podrobně jsme psali v předchozím článku z Kulatého stolu ZD), Svaz zdravotních pojišťoven by ještě na toto téma chtěl vést debatu s odborníky. Podle předsedy České hematologické společnosti ČLS JEP a přednosty Interní hematologické a onkologické kliniky LF MU a FN Brno profesora Jiřího Mayera ale zatím nelze čekat příliš víc než to, co je v dohodě s VZP.
„Dohoda plně respektuje SPC a je strašně obtížné vetknout tam něco dalšího, jako třeba věkový limit. Pro nás je to de facto závazný dokument. Z iniciativy odborné společnosti jsme k tomu dodali přídavek, že pacient musí být ve stavu, který umožní se v uvozovkách ve zdraví dočkat léčby i přestání komplikací. Klinická zkušenost je taková, že s určitou mírou pravděpodobnosti dokážete odhadnout, jestli bude nebo nebude pacient za dva měsíce živý – víc tam ale nejsme schopni nic dalšího konkrétního dát,“ reaguje Jiří Mayer.
Ten také v této souvislosti poukazuje na současnou situaci, kdy firma Gilead podmínila léčbu tří pacientů za symbolickou cenu jedné koruny tím, že její medicínské oddělení definitivně schválí indikaci – a už přinejmenším jednoho pacienta, kterého lékaři k terapii indikovali, odmítla s požadavkem, že pacienti musí přesně splňovat SPC (souhrn údajů o přípravku – právně závazný dokument předkládaný firmou při registraci léku schvalující autoritě – pozn. redakce). Jenže u dalšího kandidáta, který SPC plně splňoval, měli pochybnosti zase lékaři s tím, že nemocný může kdykoliv dostat pneumonii a zemřít. „Je to strašně zrádné a nelze očekávat, že vyspecifikujeme nějaký subsegment, který pak jen revizní lékař podepíše. Po letech praxe poznáte, jestli pacient má smrt na jazyku nebo ne, ale to nevtělíte do nějakého dokumentu,“ dodává profesor Mayer.
K tomu, abychom postupně získali více informací o tom, nakolik dobře se daří vybírat pacienty a jaké jsou výsledky léčby, je ovšem třeba sbírat data. Nejen v souvislosti s genovou terapií se tak nyní vede debata, zda by zdravotní pojišťovny (a tím pádem dnes i ÚZIS) měly mít data obohacená o klinické informace, jako jsou stadia onemocnění. Díky tomu by pak podle náměstka VZP Davida Šmehlíka bylo možno lépe zacílit prostředky do oblastí, kde jsou nejvíce potřeba. Data by tak pojišťovny a odborné společnosti chtěly sdílet a vyhodnocovat. Zároveň by se v rámci novely upravující vstup nových léčivých přípravků mělo kultivovat to, jak budou vedeny registry sbírající data o léčbě vysoce inovativními léčivými prostředky.
Základem je debata a spolupráce
Vedle toho, aby odborníci získali zkušenosti z hlediska správné indikace pacientů, vidí profesor Mayer jako důležitý úkol také to, aby na akreditovaných pracovištích vznikly nové týmy a programy, které se na problematiku specializují. Co je přitom celkově pro zajištění nákladné léčby, ať už genové či jiné terapie, důležité?
„Jako nejdůležitější vidím otázku koordinace mezi pracovišti provádějícími prediktivní vyšetření, která musí být proplácena, protože bez nich my nemůžeme léčbu indikovat, těmi, kde se indikace na základě vyhodnocení predikce provádí, a mezi plátci péče i managementy nemocnic. Mám totiž někdy pocit, že to, co vyjednáme s plátci jako odborná společnost, úplně nereflektuje management nemocnice, protože o tom pořádně neví. Musím ale říci, že se nám jako odborné společnosti podařilo skloubit partnerství jak se zřizovatelem, tak s plátcem, a nedílnou součásti jsou i pacientské organizace, protože pacienti musí být náležitě informováni o tom, na co mají právo, jak je nárok generován a že to všechno nejde ze dne na den, aby nevytvářeli neúměrný tlak. Nejsem příznivcem kazuistických hrůz, které pak běží v každých zprávách, že jedna pacientka léčbu nedostala,“ říká předsedkyně České onkologické společnosti a přednostka Onkologické kliniky 2. LF UK a FN Motol docentka Jana Prausová.
Spolupráce všech aktérů je zásadní pro to, aby bylo jasně dáno, kdo a za jakých podmínek má na péči nárok. Rozhodování by přitom nemělo zůstat na odbornících v tom smyslu, že dostanou omezený budget nereflektující reálné počty pacientů a následně musí z ekonomických důvodů některým nebo většině pacientů terapii odepřít nebo odložit. „Nejstrašnější je, když Černý Petr zůstane v ordinaci lékaře. Tomu se naštěstí debatou s pojišťovnou daří bránit a my můžeme uvažovat, že léčbu budeme dávat. Byla bych ráda, kdyby to pochopili i ekonomičtí náměstci nemocnic,“ dodává docentka Prausová.
Změnu přístupu plátců potvrzuje i Jiří Mayer. „Jsem rád za obrat v posledních dvou, třech letech, kdy věci otevřeně diskutujeme. Do té doby jsme byli ti, kdo navrtávají díru do naší kocábky, která se sotva drží na otevřeném moři,“ konstatuje profesor Mayer.
Blíží se nové preparáty i indikace
Velkou otázkou také je, kolika vlastně pacientů by se genová terapie měla týkat. Odborníci se s plátci shodli na tom, že zpočátku půjde o desítky pacientů, vývoj i v této oblasti jde ale nezadržitelně kupředu. „Máme tu 30, 40 pacientů připravených, ale už začínají referovat centra z Česka – a odhad, který jsem teď slyšel, je vyšší. Budeme se tedy muset domluvit, co dělat, když bude budget v červenci vyčerpán. Co nastane potom?“ ptá se profesor Petr Cetkovský, ředitel Ústavu hematologie a krevní transfuze, což je v tuto chvíli jedno ze dvou českých pracovišť s akreditací pro léčbu genovou terapií.
Podle profesora Cetkovského už přitom dva roky starý editorial odborného časopisu označil genovou terapii pomocí CAR-T buněk za „úzký chodník mezi nadějí a bankrotem“. „Teď tu mluvíme o difuzním velkobuněčném lymfomu a mladých pacientech s akutní lymfoblastickou leukémií (ALL). Nás ale trápí starší pacienti s ALL, u kterých se léčba také nechá dát a je kurativní – a to určitě přijde. To pak budou další desítky a desítky pacientů. A jak s dalšími preparáty, které jsou na cestě a ve vývoji, a co s dalšími indikacemi? To je také věc, která dorazí,“ poukazuje Cetkovský.
Že rozhodně nezůstane jen u několika preparátů, potvrzují i farmaceutické firmy. „V loňském roce americká FDA schválila pět nových genových terapií, v letošním roce se předpokládá, že jich bude minimálně 15. V posledních fázích klinického vývoje, tedy ve fázi 2 a překlopení do fáze 3, jich je kolem dvou set, z toho zhruba sto pro oblast onkologie. Za dveřmi je toho tedy hodně. Většina přípravků je přitom schvalována v tzv. priority review, kdy FDA i Evropská léková agentura reflektuje menší množství dat, která jsou k dispozici, což přináší složitější situaci na úrovni vyjednávání s pojišťovnou,“ uvádí výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu Jakub Dvořáček.
„Z realistických věcí, které klepou na dveře, jde o rozšíření toho, co máme nyní, na jiné typy lymfomů, a zdá se, že to bude fungovat i u mnohočetného myelomu. Velmi intenzivně se pracuje na vrozených poruchách červených krvinek, kde jsou sta miliony pacientů. Na dveře klepe i genová terapie talasémií a některých dalších chorob. Já jsem ale optimista v tom, že rozumně vedené společnosti na určitém stupni vývoje to absorbují,“ shrnuje profesor Mayer, který zároveň poukazuje na to, že s novými terapiemi mohou odpadnout další linie léčby a dosáhne se i úspor v sociální oblasti. „Když pacienta zachytíme včas a dokážeme ho vyléčit či výrazně prodloužit život, šetříme státu neobyčejné peníze, o kterých ovšem nikdo nemluví,“ potvrzuje docentka Jana Prausová.
O tom, jak zajistit, aby se systém veřejného zdravotního pojištění s nákladnými terapiemi zvládl vypořádat, je podle Davida Šmehlíka z VZP možno vést i širší debatu. „Chceme se bavit o nějakém fondu, který bude financován mimo zdravotní pojištění, nebo o společném nákupu přípravků pro vzácná onemocnění i na úrovni Visegradu? Pokud by nebylo Maďarsko, Slovensko nebo Polsko schopno to zajistit, mohla by to pro všechny zajistit Česká republika – a získáme tak lepší cenu,“ načrtává možnosti náměstek Šmehlík.
Michaela Koubová
Foto Radek Čepelák
