Během několika málo posledních let se léčba vzácných chorob dostala z pozice zanedbávaného „sirotka“ až do středu zájmu farmaceutických firem. A ty do vývoje léků na vzácné choroby investují. Snaží se následovat trend, kterým je medicína na míru. Zaměření výzkumu se mění. „Už nejde jen o léčbu masových chorob, ale o hledání mezery na trhu,“ řekla listu Financial Times Hilary Thomasová, hlavní poradkyně v oblasti medicíny ze společnosti KPMG.
Doposud lidé trpící vzácnými nemocemi neměli příliš slibné vyhlídky. Vývoj léků se pro ně ze zřejmých důvodů tolik nevyplácel jako u běžných onemocnění. Nicméně v posledních letech se ukazuje, že nové technologie i pokrok v medicíně dávají těmto pacientům (ať už s Gaucherovou chorobu nebo cystickou fibrózou a mnoha dalšími) šanci.
Jeden český HDP
Francouzská farmaceutická skupina Sanofi koupila letos v lednu za dvanáct miliard dolarů (bezmála 250 miliard korun) americkou společnost Bioverativ. Ta se soustředí na hemofilii a další vzácné choroby krve. Irská Shire zase před dvěma lety vynaložila 32 miliard dolarů (660 miliard korun) na akvizici americké biofarmaceutické společnosti Baxalta. Chtěla tak posílit své portfolio a zaměřit se právě na vzácné choroby.
A zdá se, že se podobné investice začnou v dohledné době bohatě vyplácet. Podle výzkumné organizace EvaluatePharma dosáhly celosvětové prodeje léků na vzácné choroby za loňský rok 127 miliard dolarů (2,6 bilionu korun) a do roku 2022 by měly činit 217 miliard (4,5 bilionu korun – částka srovnatelná s jedním ročním HDP České republiky). Podíl těchto léků na globálním trhu s farmaky se má ve stejném období zvýšit z nynějších 16 na 21 procent.
Léky na vzácné choroby jsou považovány za průkopníky medicíny šité na míru. Jejich výhodou je, že se mohou soustředit na jedinou příčinu. „Vzácné nemoci mají často monogenetický původ, na rozdíl třeba od vysokého tlaku, kde příčin bývá větší množství,“ řekl listu Financial Times Andreas Busch, šéf výzkumu a vývoje ve společnosti Shire.
Zřejmě největší pokrok byl v této oblasti učiněn v onkologii. Zatímco dříve se proti tumorům uplatňovala širokospektrální léčba, dnešní terapie se soustředí na menší skupinky pacientů a snaží se jim přizpůsobit. Je dnes již tak cílená a specifická, že v mnoha případech boje proti rakovině lze také hovořit o léčbě vzácných chorob. V minulém roce si na tomto poli největší úspěch připsal Novartis, jehož prodeje cílené terapie rakoviny přesáhly dvanáct miliard dolarů (téměř 250 miliard korun). Hned za ním se s necelými jedenácti miliardami dolarů (220 miliardami korun) umístila americká společnost Celgene.
Předražené generikum
Že jsou vzácná onemocnění lukrativním byznysem, zřejmě pochopila i izraelská farmaceutická společnost Teva. Když před nedávnem oznámila, že hodlá uvést na trh generickou verzi léku Syprine, plátci zdravotní péče (tedy pacienti i pojišťovny) se zaradovali.
Syprine byl vyvinut v 60. letech jako prostředek proti Wilsonově chorobě, která rovněž spadá do kategorie vzácných. Jenže farmaceutická skupina Valeant, která k jeho prodeji ve Spojených státech disponuje právy, zvýšila cenu léku během pěti let z 652 na více než 21 tisíc dolarů, tedy o 3 161 procent.
Teva se tedy rozhodla přijít s lacinější alternativou a v médiích se začaly objevovat titulky hlásající, že „Teva slouží pacientům v nouzi“. Jenže velké zlevnění léku na chorobu, která způsobuje hromadění mědi v tkáních lidského těla (především játrech a mozku), nepřišlo. List New York Times s odkazem na Elsevier Gold Standard Drug Database informoval o tom, že alternativa k Syprinu stojí 18 375 dolarů (380 tisíc korun) za stejnou dávku jako originální lék. To je 28krát více než byla cena Syprinu v roce 2010.
Prakticky se tak ukazuje, že dokud nebude i na trhu s léky dostatečně ostrá konkurence, nelze na výrazné zlevnění léčiv vůbec pomýšlet. Tedy i výrobce generik, bude-li jediný, bude prodávat své výrobky za takovou cenu, kterou budou kupující ochotni platit.
„Devětapadesátiletý Jay Copeland užívá Syprine už deset let,“ píší New York Times. Podle něho je cena generické alternativy „neuvěřitelně represivní“. Pojišťovna jeho zaměstnavatele ho sice z velké části od astronomické ceny životně důležitého léku ochrání, ale Copeland se bojí, co bude, pokud ztratí práci. Generikum od Tevy jeho situaci vůbec neřeší. „Pro mě vyjde nastejno, jestli budu platit 18 nebo 21 tisíc dolarů,“ říká.
Cenu sníží rostoucí nabídka
Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) nedávno publikoval seznam léků, které nejsou patentově chráněny, ale dosud u nich na trhu neexistuje alternativa. Jenže jak ukazuje případ Syprinu, jedno konkurenční generikum nemusí vůbec stačit. „Generika jako nástroj pro snížení ceny fungují jen tehdy, když jich je na trhu víc,“ řekl listu New York Times David Maris, analytik bankovního domu Wells Fargo.
Zákony trhu v tomto případě působí nemilosrdně. Jednotková cena kteréhokoli zboží jde dolů v případě, že jeho výroba je masová. Jenže právě Syprine a jeho generická alternativa se na masovost spoléhat nemohou. Během prvních tří čtvrtletí loňského roku byl ve Spojených státech Syprine předepsán jen v 5 226 případech. V USA žije odhadem osm až deset tisíc lidí, kteří Wilsonovou chorobou trpí.
„Cílem výrobců generik je také dosahování zisku, takže pro mě není žádným překvapením, že léky prodávají za cenu, kterou je trh ochoten akceptovat,“ řekl listu New York Times Aaron S. Kesselheim profesor z Harvardovy univerzity. Mluvčí společnosti Teva odmítla cenu generického léku komentovat. Uvedla pouze, že společnost „posuzovala velké množství faktorů,“ s tím, že poroste-li nabídka na trhu, cena bude klesat.
Petr Musil
