Ceny za inovativní přípravky nabývají v posledních letech horentních částek. Jak opakovaně informoval ZD, Česko i zbytek světa se snaží najít cestu, jak se s rostoucím budgetem na nákladné centrové léky vypořádat. Problém ale není černobílý. I když totiž farmaceutické společnosti mají z těchto přípravků velké zisky, alespoň podporují vývoj dalších přípravků. Státní investice do výzkumu v Americe totiž klesají, a pokud by tento trend pokračoval ruku v ruce s tlakem na snižování cen, mohlo by se stát, že nám v budoucnu budou chybět poznatky, které by pomohly na svět novým terapiím. Sendhil Mullainathan, profesor ekonomie na Harvardu, proto v analýze pro New York Times říká: ano, pojďme hledat cesty, jak ceny léků snižovat, zároveň ale podpořme vývoj tak, abychom poskytli půdu pro nové objevy.
„Je snadné být pobouřen vysokými cenami léků. Jenže za současných okolností může jejich pouhé sražení věci zhoršit,“ píše v analýze pro NYT profesor Mullainathan.
Na nehorázné sumy za léky koneckonců poukazují politici – za všechny jmenujme Donalda Trumpa a jeho výrok, že farmaceutickým společnostem by prošla vražda, ale i odborníci. Letos v únoru vyšel v prestižním časopise Cell článek s názvem Jak dlouho budeme smíření s onkologickými léky za 100 000 dolarů? „Výdaje na zdravotnictví v USA prudce vzrostly a dosáhly 17,1 procenta HDP. Problém jsou onkologické léky, i když tvoří jen část celkových výdajů. Již v roce 2012 12 z 13 nově schválených léků stálo ročně více než 100 000 dolarů, a od té doby se situace jen zhoršuje. Zvláště znepokojivý je názor, že je tyto léky často nutno kombinovat, aby bylo dosaženo optimálních klinických výsledků. Například kombinace nivolumabu a ipilimumabu stojí kolem 252 000 dolarů, což je více než medián nákladů na americkou domácnost (240 000 dolarů v roce 2016). S celoživotním rizikem rozvoje rakoviny blížícím se 40 procentům je problém zřejmý,“ poukazují autoři článku.
I střízlivé ekonomické analýzy tak docházejí ke stejnému závěru: ceny nových léků jsou často vyšší než zdravotní benefit, který pacientům přinášejí ve srovnání se staršími přípravky na trhu. Zasáhnout proti tomuto trendu se tak může zdát jako dobrý nápad – bylo by to spravedlivé, z ekonomického hlediska rozumné a navíc populární.
„Navzdory všem těmto přesvědčivým argumentům by mohlo snížení cen nových originálních léčiv zažehnout jiný problém: zmenšující se roli státu v biomedicínském výzkumu,“ zdůrazňuje Sendhil Mullainathan. Podle Journal of the Medical Association tvořily soukromé zdroje v roce 2004 46 procent medicínského výzkumu, zatímco o osm let později to bylo už 58 procent – a budou se dále zmenšovat, pokud bude přijat návrh Donalda Trumpa na snížení financování National Institutes of Health téměř o čtvrtinu. Protože tak farmaprůmysl platí hlavní podíl výzkumu, negenerují vysoké ceny inovativních léků pouze profit pro výrobce – stávají se i zdrojem financí pro vědeckou práci.
I dílčí neúspěch může vydláždit cestu k převratné inovativní léčbě
Při medicínském výzkumu přitom nejde jen o úspěšnost konkrétního vyvíjeného přípravku. V některých případech může experimentální lék, i když třeba bezprostředně přinese pouze chabé výsledky u pacientů, znamenat velký přínos nepřímo. Například efekt přípravku Inclisiran, který významně snižuje hladinu LDL cholesterolu, je zatím ve hvězdách. Lék nyní dokončil druhou fázi klinických hodnocení, budou ale potřeba další studie zaměřené na to, zda neovlivňuje jen hladinu cholesterolu, ale také výskyt mrtvic a infarktů. Ať už ale bude výsledek jakýkoliv, lék je v jednom ohledu zásadní. Využívá totiž přesného zacílení na geny známé tím, že zvyšují hladinu cholesterolu, prostřednictvím mechanismu známého jako RNA interference. Ten je přitom znám už hezkých pár let – za práci na něm z roku 1998 dostali Andrew Z. Fire a Craig C. Mello v roce 2006 Nobelovu cenu. Jenže uvést poznatky do praxe není tak jednoduché. Studie Inclisiranu přitom patří k těm největším, které mechanismus zkoumají, a zároveň se snaží řešit problém postihující velkou část populace.
„Ve zkratce: celkovou hodnotu léku nelze měřit jen okamžitým přínosem pro pacienty. Výzkum provedený na tomto léku, od základního výzkumu až po klinické studie, může vyvolat řetězovou reakci. Práce, jako je tato, rozšiřuje naše znalosti toho, jak ovládnout biologické mechanismy a využít je k praktické léčbě. Kdo ví, kolik nečekaných terapií založených na RNA interferenci vznikne díky lekci, kterou jsme se naučili při vývoji tohoto a podobných léků?“ poukazuje profesor Mullainathan.
Výzkum tak není jen o tom, co se zrovna vyvíjí, ale i o příspěvku k výzkumu ostatních. Jsou potřeba průlomové práce, které dají základ novým lékům v budoucnosti, a stejně tak současné úspěšné léky stojí na selháních či jen částečných úspěších v minulosti.
„Je trochu zvrhlé, že omezování cen znamená riziko potlačení tohoto druhu inovací. Následky nebudeme pociťovat dnes, ale mohou znamenat katastrofu v letech nadcházejících. Omezme „pipeline“ výzkumu a snížíme šanci na průlomové objevy v budoucnu,“ konstatuje Sendhil Mullainathan.
Marnotratný způsob, jak budovat základy poznání
Výzkum, ze kterého těží mnozí další, je přitom podle Mullainathana přesně tím, co by měla sponzorovat vláda. Přesto ale spoléháme na to, že ho bude provádět soukromý sektor. Velké zisky farmafirem z předražených léků jsou ovšem velmi křivolakou cestou, jak základní výzkum financovat.
„Aby bylo jasno – nepodporuji současné nastavení. Je to velmi kostrbatý a marnotratný způsob, jak budovat základy poznání. Většina dalších zisků z nadmíru lukrativních léků jde jinam, ne do výzkumu. I dolary, které směřují do výzkumu a vývoje, nejdou do špičkového základního vývoje, na kterém mohou stavět ostatní. A co hůř, i když na takový výzkum peníze jdou, nikdo další z něj profitovat nemusí. Studie Inclisiranu byla publikována v New England Journal of Medicine, ale farmaceutický výzkum není vždy tak otevřený: výsledky nemusí být nikdy publikovány. Utajené objevy nebo selhání veřejnému dobru nepřispějí,“ píše Mullainathan.
Přes tyto problémy by ale další politické kroky měly zohlednit realitu, v níž žijeme – a v tuto chvíli jsou ceny léků a financování výzkumu propletené. To by si také měl uvědomit Donald Trump, když mluví o záměru snižovat ceny léčiv. Americký prezident už na začátku roku, kdy nastoupil do funkce, označil ceny za astronomické a vyzval farmafirmy, aby je snížily (zatím však navzdory tomu, že Trump stlačování avizuje, krok jeho vlády oznámený v půlce července v souvislosti se snižováním cen léků v reálu na farmafirmy zřejmě nijak nedopadne). Vedle opatření, která by měla usnadnit regulaci farmaceutických společností, chce ovšem Trumpova vláda osekat výdaje na samotný výzkum. Spoléhání na to, že veřejně prospěšného základního výzkumu se ujmou farmafirmy, se tak ještě prohloubí.
„Místo toho bychom se měli soustředit na snížení cen, které by mělo být v nějaké formě spojeno s posílením financování práce na inovativních lécích, která položí základ budoucím objevům. Současné nastavení možná není tím nejrozumnějším způsobem, jak financovat výzkum, bylo by ale mnohem horší, kdybychom žádné financování neměli,“ uzavírá Sendhil Mullainathan.
-mk-
