Farmaceutická firma Roche se snaží v Česku získat stálou úhradu pro velmi drahý lék Perjeta, který se používá v kombinaci s dalšími léky v léčbě rakoviny prsu. Zatím se jí to nedaří. V Hospodářských novinách se minulý týden objevil podivný článek, který obviňuje Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL) z toho, že „nerozhodl z byrokratických důvodů o trvalé úhradě léku“. Citování jsou „odborníci“, kteří se do SÚKL strefují za údajnou pomalost a defacto upírání léku těžce nemocným lidem. Problém je ale v tom, že autorky článku ignorovaly odpovědi, které z ústavu na své otázky obdržely. Kdyby jednaly korektně, nebyl by příběh o zlovolném SÚKL, ale o firmě, která nechce jít s vysokou cenou léku dolů. Navíc, když se podíváme na ony „odborníky“, najdeme tam bývalé pracovníky SÚKL, kteří mají na nové vedení spadeno a pak právníka Ondřeje Dostála, o němž Zdravotnický deník psal v souvislosti s jeho konfliktem zájmů, kdy působil jako poslanecký asistent a zároveň dostával od firmy Roche 600 tisíc korun ročně, tedy od výrobce léku Perjeta. Spoluautorka článku Lenka Petrášová ještě nedávno dělala ředitelku Dostálovy Platformy zdravotních pojištěnců.
Veřejné zdravotní systémy vyspělých zemí čelí ofenzívě farmaceutických firem, které přicházejí se stále novějšími léky a za stále vyšší ceny. Zaplatit je mají problém pojišťovny jak v USA, tak vyspělých evropských zemích, o mnohem chudší České republice nemluvě. Samozřejmě tyto nové léky mohou zachraňovat lidské životy, někdy je však jejich účinek sporný, zvláště pak ve vztahu k přemrštěné ceně. Případ Perjety ovšem ukazuje, jak nezralá je veřejná debata o nových a drahých lécích v Česku. Namísto, aby se odehrávala na expertní úrovní za použití korektních argumentů, probíhá přes média, kde si vedle farma firem přihřejí svou polívčičku bývalí státní úředníci, dnes konzultanti a poradci farmaceutického průmyslu.
Jeden lék zvyšuje zisky z dalšího léku
Lék Perjeta obsahuje účinnou látku pertuzumab, což je tzv. monoklonální protilátka, která se dokáže „trefit“ do HER2 receptoru pro lidský epidermální růstový faktor. Tento receptor je důležitý pro rozvoj rakoviny u zhruba 30% pacientek s karcinomem prsu. Pertuzumab se proto používá v kombinaci s dalšími látkami – s trastuzumabem (přípravek Herceptin, také od firmy Roche) a docetaxelem – u těch dospělých pacientů s nádory prsu, kteří mají pozitivní test na HER2.
Jak uvedl začátkem března ve Zdravotnickém deníku náš ekonomický spolupracovník Petr Musil, pochlubila se nedávno společnost Roche fází tři klinického hodnocení, která ukazuje, že kombinace léků Perjeta, Herceptin a chemoterapie prodlužuje dobu života pacientů bez návratu nemoci. To je pro výrobce dobrá zpráva v době, kdy vlajková loď firmy Roche – lék Herceptin – čelí konkurenci v podobě biosimilárních a generických přípravků. „Pokud by se účinnost trojkombinace potvrdila, hodnota Herceptinu opět poroste,“ řekl listu Financial Times Jeffrey Holford, analytik investiční banky Jefferies. Herceptin přinesl švýcarské farmaceutické skupině jen za loňský rok 6,7 miliardy dolarů (přes 171 miliard korun) na tržbách. Výsledky testů mají být nyní předmětem jednání s regulátory včetně amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) a Evropské lékové agentury (EMA). Celkové výsledky výzkumu pak bude Roche prezentovat za několik měsíců. Analytici přesto před přílišným optimismem varují. Roche prý zatím zveřejnila jen částečné výsledky. „O skutečné klinické účinnosti kombinace Perjeta, Herceptin, chemoterapie budeme moci hovořit až poté, co budeme znát kompletní data,“ řekl Holford.
V Británii úhrada jenom, když bude sleva
Ve Velké Británii loni proběhly o Perjetě velké debaty mezi Roche a tamním úřadem NICE (National Institute for Health and Care Excellence), který má na starosti mj. posuzování účinnosti a bezpečnosti léků a vydává závazná doporučení lékařům, jak je mají používat. Úřad odmítal do systému zařadit Perjetu kvůli její vysoké ceně i neúplným důkazům. Nakonec došlo k dohodě, která byly oznámena teprve v listopadu s tím, že je podmíněna slibem firmy, že lék zlevní.
Profesorka Carole Longsonová, ředitelka centra pro hodnocení zdravotnických technologií prohlásila, že bylo k dispozici pouze omezené množství důkazů o účinnosti léku, protože byl velmi rychle registrován na základě slibných a předběžných studií. „Sleva z ceny znamená, že přestože komise upozornila na nejasnosti v důkazech, pertuzumab představuje nákladově efektivní využití peněz Národní zdravotní služby,“ citoval Longsonovou The Guardian. V Británii byla cena 420 mg pertzumabu 2 395 liber, čili nějakých 74 tisíc korun. Maximální cena čtyř cyklů léčby činila 9 580 liber před slevou. Jak vysokou slevu výrobce poskytne, ovšem zůstalo „důvěrnou informací“. Slevit musí, jinak nelze lék na náklady NHS použít.
Složitá a velmi drahá léčba
V Česku se Perjeta používá několik let, v současnosti lék dostává přes 150 pacientek. Představu, jak vypadá léčba tímto přípravkem v praxi jednoho specializovaného pracoviště velké nemocnice, si můžeme udělat například z loňského článku, zveřejněném v odborném časopise Onkologie, jehož autorkou je doktorka Petra Pokorná z Onkologické kliniky FN Motol. Popisován je soubor 9 velmi vážně nemocných pacientek, z nichž sedm bylo již při stanovení diagnózy v nejvyšším stadiu rakoviny IV. V terapii nakonec pokračovaly pouze tři. Ze zbývajících šesti pacientek jedna zemřela na progresi onemocnění do CNS (progrese = zhoubné nádorové onemocnění dále roste nebo se šíří). U třech byla prokázána progrese a pokračují další linií terapie, jedna pacientka terapii ukončila z vlastního rozhodnutí s podepsáním negativního reverzu a jedna pacientka musela terapii ukončit z důvodu alergické reakce na pertuzumab (ta nadále pokračuje v kombinaci zbývajících léků). Jak patrno je léčení velice komplikované. „Lze shrnout, že kombinace pertuzumab + trastuzumab + docetaxel (event. paclitaxel) je bezpečná terapie s velmi dobrým efektem,“ shrnuje dr. Pokorná. Zajímavý je i údaj o průměrném počtu cyklů (tedy dalším podání léku). „Průměrný počet podaných cyklů pertuzumabu u pacientek, které již terapii ukončily, bylo 13 cyklů (9–20 cyklů),“ píše paní doktorka.
Maximální úhradu za jedno balení přípravku Perjeta 420 MG stanovil SÚKL pro rok 2014 na 72 246,83 korun a úhradu (platnou na 24 měsíců) na 68 047,57 korun. V roce 2015 pak znovu lék posuzoval a výsledek byl podobný. Z výše uvedeného rozptylu počtu cyklů plyne, že léčba jednoho pacienta může snadno překročit jeden milión korun (a to nemluvíme o cenách dalších dvou léků, které se s Perjetou používají v kombinaci).
Dostupnost zahrnuje účinnost i finanční únosnost
Léčivému přípravku PERJETA byla již dvakrát stanovena dočasná úhrada v režimu tzv. vysoce inovativního léčivého přípravku (VILP) v indikaci kombinační terapie s trastuzumabem a docetaxelem u dospělých pacientů s HER2-pozitivním karcinomem prsu. V současnosti běží správní řízení o stanovení trvalé úhrady. „Toto správní řízení bylo opakovaně přerušeno, a to na žádost žadatele. Důvodem posledního přerušení bylo probíhající jednání s ostatními účastníky řízení. SÚKL žadateli ve všech případech vyhověl,“ uvádí SÚKL na svých stránkách. Tak to zřejmě chápe také Česká onkologická společnost, která lék podporuje. „Výbor vzal na vědomí informaci o neudělení trvalé úhrady léku Perjeta. Jednání mezi regulátorem a plátci stále probíhají. Výbor považuje léčbu za přínosnou pro definovanou skupinu nemocných,“ píše se v zápise z jednání výboru společnosti z letošního 31. ledna.
V článku v Hospodářských novinách, který zmiňujeme v úvodu, se ovšem tvrdí, že „v poslední době se ale podle odborníků SÚKL u nových originálních léků rozhodnutí o úhradě z administrativních důvodů nesmyslně prodlužuje, na což pak doplácejí pacienti“. Jenže, jak je uvedeno výše, řízení se prodlužuje přerušováním na základě požadavků účastníků řízení, včetně firmy Roche. Navíc SÚKL je ze zákona povinen ohlídat, aby se systém veřejného zdravotního pojištění nezhroutil placením jakýchkoliv vysokých částek, o které si firmy řeknou. Dostupnost léků totiž znamená i to, že budou k dispozici finanční prostředky na jejich zaplacení. „Pokud je dopad na rozpočet pojištění extrémně vysoký, znamená to, že lék nesplnil podmínku pro úhradu,“ zdůrazňuje SÚKL. Dokud firma nepůjde s cenou výrazně dolu, nemůže očekávat, že se snadno dostane k trvalé úhradě svého léku. S tím jsou zajedno se SÚKL i zdravotní pojišťovny. V Británii, kde je cena přípravku velmi podobná ceně u nás, nabídla společnost Roche slevu. Má možnost totéž udělat v České republice.
Experti se zamlčeným konfliktem zájmů
Redaktorky Hospodářských novin si, i přes fakta, která prokazatelně od SÚKL měly, trvaly na své tezi, že tato instituce zdržuje a navíc prý postupuje nezákonně. „Systém je nastaven tak, aby byl co nejúspornější. Když farmaceutické firmy žádají o úhradu, správní řízení trvá dlouho, kladou se jim překážky, SÚKL přehazuje rozhodování na pojišťovnu a chce, aby se nejdříve domluvila s výrobcem léku ona,“ citují Hospodářské noviny častého kritika SÚKL Filipa Vrubela, kterého představují jako „zdravotnického experta společnosti Deloitte“. Žel již nedodávají, že tento pán byl také náměstkem ředitele SÚKL, kterého po svém nástupu odvolal právě současný ředitel Zdeněk Blahuta. Vyjádření F. Vrubela je přitom nepravdivé. „Není pravda, že by SÚKL přesouval některou ze svých kompetencí na účastníky správních řízení (tedy ani na zdravotní pojišťovny). SÚKL dle platné legislativy (konkrétně ustanovení § 39b zákona č. 48/1997 Sb.) posuzuje při stanovení výše a podmínek úhrady léčivých přípravků kritéria, mezi která patří např. účinnost, bezpečnost, postavení v klinické praxi, obvyklé dávkování, ale také dopad do rozpočtu a nákladovou efektivitu. V případě, kdy je výsledek analýzy nákladové efektivity vysoce nepříznivý, musí být váha ostatních parametrů (např. závažnost onemocnění, alternativy léčby, klinický přínos atd.) natolik velká, aby odůvodnila vstup do systému úhrad i přes tento nepříznivý výsledek, přičemž záleží na významu jednotlivých parametrů. Vždy je ale nezbytné zcela individuální posouzení daného případu, neboť při výsledném rozhodování záleží na kombinaci těchto dílčích parametrů. Otázku dostupnosti zdravotní péče nelze oddělit od otázky finanční udržitelnosti systému veřejného zdravotního pojištění. Právě z tohoto důvodu je při vstupu nových léčiv do systému úhrad nezbytné komplexně posoudit nejen nákladovou efektivitu, ale také dopad do rozpočtu. V případě, že je dopad do rozpočtu extrémně vysoký (např. ve srovnání s jinými již hrazenými alternativami v dané indikaci), není rovněž splněna jedna z podmínek pro stanovení úhrady ze zdravotního pojištění. V takovémto případě je však možné snížit náklady na posuzovaný přípravek, a to např. snížením jeho úhrady či dohodou se zdravotními pojišťovnami,“ napsal SÚKL jasně svůj postoj redaktorkám a přesto v článku jeho vysvětlení nezaznělo.
K expertovi Vrubelovi se přidal i Ondřej Dostál, právník nyní pracující pro PwC Legal, předtím ale působící na všech stranách barikády – jako asistent poslance Ludvíka Hovorky, jako zakladatel neziskové organizace Platforma zdravotních pojištěnců, jako právní poradce Grémia majitelů lékáren, jako přednášející a konzultant farmaceutických firem aj. Také on tvrdí, že jsou přehazovány pravomoci SÚKL na zdravotní pojišťovny, podle něj už od roku 2008. V článku už ale není uvedeno, že ročně Ondřej Dostál inkasoval od Roche 600 tisíc korun a je tedy ve střetu zájmů, když se vyjadřuje v článku, který lobuje za prosazení úhrady léku této firmy. Stejně tak není uvedeno, že autorka článku Lenka Petrášová působila v Dostálově Platformě zdravotních pojištěnců jako ředitelka. Předtím psala pro MF Dnes, kde napadala zejména ministra zdravotnictví Němečka.
„Bohužel, žádný z konkrétních argumentů SÚKL, proč u tohoto léku zatím nebyla trvalá úhrada stanovena, nebyl v článku použit. SÚKL proto zveřejňuje všechny otázky a odpovědi, které Hospodářským novinám poskytl. Jedná se o praxi, kterou Hospodářské noviny prozatím nepoužívaly, a proto považujeme za nezbytné uvést plné znění odpovědí,“ píše se na stránkách SÚKL. Uvidíme, zda je to nový trend v Hospodářských novinách, nebo prostě jenom fakt, že spoluautorkou článku je novinářka, jejíž články v MF Dnes bylo potřeba uvádět na pravou míru poměrně často (viz například zde ).
Otevřená diskuse s vyloženými kartami
Česko stojí před velmi obtížným úkolem – postavit se čelem novým terapiím a lékům. Desítky nových molekul čekají doslova přede dveřmi. Musíme najít rovnováhu mezi jejich přínosem a cenou tak, aby naše zdravotnictví dokázalo i nadále v přiměřeném čase dopřát českým pacientům moderní léky, ale aby přitom finančně nezkolabovalo. K tomu je třeba rozumného přístupu všech – politiků, ministerstva, pojišťoven, pacientských organizací, tzv. nezávislých expertů i SÚKL. Tito všichni spolu musí přímo a s argumenty v ruce komunikovat a nikoliv šířit nepravdy přes média. Nezbytným předpokladem ovšem je, aby před každou takovou diskusí (a samozřejmě i v médiích) všelijací experti transparentně deklarovali své vztahy a zájmy.
Tomáš Cikrt
