Ceny nových i dávno zavedených léků ve Spojených státech rostou raketovým tempem, veřejné rozpočty úpí, pacienti se bojí budoucnosti. Spekulanti skupují staré levné léky pro malé skupiny pacientů, aby je pak prodávali mnohem dráž více nemocným. Lékaři sepisují protestní dopisy a ekonomové se ptají: je tohle férový trh anebo už jenom sprosté odírání plynoucí z monopolu? Je cenový skok o tisíce procent během jedné noci vůbec něčím ospravedlnitelný? Ve šroubování cen však jedou nejen nové predátorské firmičky, ale i zavedené velké společnosti. Světově uznávaný ekonom Jeffrey Sachs obvinil předního výrobce skutečně inovativních léků Gilead z „chamtivosti, která zabíjí“. Nejnověji se pak objevil případ, kdy velká firma jenom malinko obměnila původní lék malé firmy a chce ho prodávat mnohem dráž, zatímco dosud ho specifická skupina pacientů dostávala zadarmo. V USA zvažují, jak přimět průmysl k vyjednávání o cenách léků tak, aby odrážely nejen náklady na výzkum, vývoj a „přiměřený“ zisk, ale i možnosti veřejných rozpočtů a morální povinnost zajistit dostupnost důležitých léků všem pacientům, kteří je potřebují.
Fred Kellerman prodejce v půjčovně aut z Los Angeles byl upoután na lůžko, protože trpěl vzácnou nervově svalovou nemocí. Pak ale přišla devadesátá léta a on odletěl do Severní Karolíny, kde od lékařů z Duke University dostal lék, který mu změnil život. “Měl jsem invalidní vozík, abych nastoupil do letadla, ale když jsem se vracel, mohl jsem už chodit,“ uvedl pro list New York Times. Pan Kellerman nikdy nemusel za svůj lék platit, celá léta, co jej užívá, hradil jenom poštovné. Vděčí za to neobvyklému altruismu malé rodinné firmy, vyrábějící léky, která sídlí v městečku Plainsboro ve státě New York. Lék však nikdy nebyl formálně schválen americkým Úřadem pro potraviny a léky (Food and Drug Administration – FDA), ale byl poskytován na zvláštní, poněkud obskurní federální povolení.
Jak ale píší New York Times: šlechetnost jedné firmy je pro jinou příležitostí. Společnost Catalyst, obchodovaná na Wall Street, zhruba před půl měsícem podala FDA žádost o registraci mírně obměněné verze léku (která prý na rozdíl od původního přípravku, nemusí být uchovávána v ledničce). Při prezentaci investorům loni na jaře manažeři z Catalyst odhadli, že mohou na tomto přípravku, který nazvali Firdapse (účinná látka amifampridin), vydělat 300 až 800 miliónů dolarů ročně při počtu 8 tisíc pacientů, jimž by mohl být prospěšný.
Mohlo by vás zajímat
Firma Catalyst způsobila mezi pacienty paniku, neboť se začali obávat vysoké ceny léku. Více než stovka lékařů, kteří se specializují na nervově svalové nemoci, jí vyzvala k etickému a spravedlivému stanovení ceny. Firma namítla, že cena ještě není stanovena a že strach pacientů není na místě. Zmíněný rodinný výrobce původní podoby léku, který ho dával pacientům jenom za poštovné, Jacobus Pharmaceutical, uvedl, že také usiluje o schválení svého přípravku FDA. Ten, kdo z obou rivalů uspěje, získá na sedm let exkluzivní práva na prodej léku. FDA při svém hodnocení neposuzuje cenu přípravku, ale je podle některých lékařů hrubá chyba.
Zlý chlapec farmabyznysu
Tento souboj dobře ilustruje rostoucí napětí, které provází růst cen léků ve Spojených státech. Eskalovalo v polovině minulého roku, kdy se mladíček Martin Shkreli, který se dříve živil jako manažer zajišťovacích fondů, stal symbolem cenového vydírání. Jeho firma Turing Pharmaceuticals loni v srpnu koupila za 55 miliónů dolarů práva na výrobu léku Daraprim a jeho cenu zvýšila doslova přes noc o 5 tisíc procent. Cena jedné tablety tak vyletěla z 13,50 na 750 amerických dolarů (čili z 324 na 18 000 korun). Výrobní náklady přitom činí jeden dolar a v některých například kanadských online lékárnách, lze tabletu skutečně sehnat za 1,09 dolaru. Daraprim se používá již 62 let, obsahuje pyrimethamin, tedy látku účinnou proti parazitům. Úřad FDA lék schválil pro léčbu toxoplazmózy, akutní malárie i také pro profylaxi malárie (předcházení nemoci, která by mohla nastat). Původcem toxoplazmózy je prvok Toxoplasma gondii. Onemocnění má širokou škálu klinických projevů, postihuje nejen lidi, ale vůbec savce, ale také ptáky. Obvykle se ovšem nijak viditelně neprojevuje, pouze u malé části postižených ji provází zánět uzlin, příznaky chřipky, postižení sítnice a centrálního nervového systému. Nebezpečná je pro lidi s oslabenou imunitou, proto se po zvýšení ceny Daraprimu ozvali především pacienti s AIDS i některými nádorovými nemocemi (jimž hrozí postižení mozku, křeče, ochrnutí, psychické poruchy, encefalitida, zánět osrdečníku, zápal plic aj.).
Proti Shkrelimu se postavila sdružení lékařů i poskytovatelů péče v otevřeném dopise adresovaném firmě Turing Pharmaceuticals, kde uvedli, že „tato cena je pro pacienty neomluvitelná a pro zdravotnický systém neudržitelná“. Kandidátka na prezidentku Spojených Států Hillary Clintonová označila krok firmy za nehoráznost a slíbila, že takové zdražování potrestá, jakmile dobyde Bílý dům.
Martin Shkreli, přezdívaný „zlý chlapec farma byznysu“, byl minulý měsíc dokonce uvězněn za podvody, ale nikoliv při výrobě léků, ale při machinacích ve svém přecházejícím působišti v hedgeovém (zajišťovacím) fondu. On sám v předvánočním rozhovoru pro Wall Street Journal ale vyslovil přesvědčení, že byl uvězněn právě kvůli navýšení ceny Daraprimu a označil tento akt za „opravdovou nespravedlnost“. Našli se však i tací, kteří se mladého dravce zastali, respektive poukázali na to, že nedělá nic, co by již nebylo běžné v praxi velkých známých firem.
Noční můra z Wall Street
Podle New York Times se Martin Shkreli stal zosobněním jedné z nejhorších nočních můr farmaceutického průmyslu – totiž obrazem chamtivého šéfa firmy vyrábějící léky. Zavedené farmaceutické společnosti si proto oddechly, když byl provokující mladý byznysmen lapen za podvody a ony mohly říci, že k nim vlastně ani nepatří. A nyní doufají, že se už nebude nadále obracet pozornost směrem k jejich praktikám.
Většina společností sice nezdražuje po desetiletí používané léky ze dne na den, ale jak upozorňují New York Times, často zvyšují ceny o deset a více procent ročně a tedy rychlejším tempem, než jak roste inflace. Týká se to obvyklých nemocí a poruch jako je cukrovka, vysoké hladiny tuků a rakovina. Na zdravotnictví mají tyto cenové posuny větší dopad než zvýšení o 5 tisíc procent u Daraprimu, který užívají zhruba jen dvě tisícovky pacientů ohrožených toxoplazmózou. Také podle Johna Rothera, výkonného ředitele National Coalition on Health Care (organizace sdružující lékařské společnosti, pojišťovny, spotřebitelské organizace i odboráře), odvádí případ Martina Shkreliho, vnímaného jako představitele „ďábelských fondů“ z Wall Street, pozornost „od závažnějších věcí s mnohem větším dolarovým dopadem“.
Velké farmaceutické firmy se snaží od „zlého chlapce“ distancovat. Argumentují tím, že ony provádí vlastní výzkum, aby pacientům přinesly nové inovativní léky. Nekladou si prý za cíl kupovat práva na staré léky a zvyšovat pak jejich ceny. „Není náš,“ řekl o Shkrelim v prosinci na setkání Forbes Healthcare Summit Kenneth C. Frazier, výkonný ředitel firmy Merck, jenž současně předsedá sdružení farmaceutického průmyslu. Také ostatní šéfové farmaceutických firem poukazují na federální žalobu a říkají, že Shkreli je jen úchylka, jakési shnilé jablko. Jenže jejich kritici poukazují na to, že on byl oficiálně uvězněn za něco jiného a jeho motivace, kterou deklaroval, totiž, že zvýšil ceny, aby měl peníze na vývoj nových léků, je přeci úplně stejná, jakou se zaštiťují zavedení výrobci.
Podobné případy se objevily už dávno před Shkrelim, ale nevzbudily takovou pozornost. V roce 2008 bylo v Kongresu vedeno slyšení ve věci firmy Ovation Pharmaceuticals, která získala lék určený k léčbě dýchacích problémů novorozenců a zvedla cenu ze 100 na 1500 dolarů na jednotku. Podobně rok předtím koupila společnost Questcor Pharmaceuticals za 100 tisíc dolarů po desetiletí používaný lék proti křečím u dětí a postupně zvýšila jeho cenu z 40 dolarů na 23 tisíc dolarů.
Firma Valeant Pharmaceuticals takové skoky provedla hned u několika léků, včetně dvou používaných v nemocnicích k léčbě srdce. Také si pojistila svůj vysoce naceněný dermatologický lék u lékařů tím, že je navedla, aby posílali recepty jen k těm internetovým lékárnám, které jí zaručily, že ho nebudou nahrazovat levnější alternativou.
Kdo jsi bez viny, hoď po Shkrelim kamenem
Organizace zastupující originální farmaceutické firmy se snaží veřejnost přesvědčit, že firmy jako Turing donedávna vedeným Martinem Shkrelim nebo Valeant jsou jenom věšáky na investice a za farmaceutické firmy se jenom přestrojují. New York Times jim ovšem připomíná jejich vlastní hříchy.
Eli Lilly například oznámila, že její nový lék proti rakovině plic Portrazza (účinná látka necitumumab), by měla v USA stát okolo 11 430 dolarů na měsíc, avšak onkologové spočítali a ve vědeckém časopise nedávno zveřejnili, že podle nich by tato cena měla být šestkrát nižší, a to 1 870 dolarů. Měla by podle nich totiž férově odrážet přínos tohoto léku v porovnání se staršími terapiemi.
Podobně je na tom Pfizer s lékem Ibrance (účinná látka palbociclib), který se používá k léčbě pokročilé rakoviny prsu, když za něj požaduje 9 850 dolarů měsíčně. Podle analýzy, zveřejněné ve Wall Street Journal, cena nebyla vytvořena na základě výrobních nebo výzkumných nákladů. Je prostě stanovena tak vysoko, až kam to jen jde, hraniční je okamžik, kdy by lékaři a pojišťovny raději sáhli k alternativě.
Ve Spojených státech není zavedena regulace cen léků, jak jsme na ní v Evropě a v Česku zvyklí. Tak se z této země stává ideální zdroj obrovských zisků. V posledních dvou desetiletích růst cen již zavedených léků v USA pokrývá polovinu růstu celého mezinárodního farmaceutického průmyslu. Podle analytiků například ceny starých léků na roztroušenou sklerózu vzrostly z 10 tisíc dolarů ročně z konce devadesátých let na současných 60 tisíc dolarů ročně na jednoho pacienta.
Problém je i s úplně novými léky a jejich faktickým přínosem. V roce 2012 se lékaři z Memorial Sloan Kettering Cancer Center rozhodli nepoužívat nové léky proti rakovině, protože byly dvakrát dražší, ale nikoliv účinnější než dosavadní přípravky. O rok později sepsalo více než 100 vlivných onkologů článek v lékařském časopise, v němž protestovali proti cenám léků jako je například přípravek Glivec (účinná látka imatinib) pro léčbu leukémie od firmy Novartis, jehož cena se od jeho uvedení na trh v roce 2001 ztrojnásobila.
Ekonom Jeffrey Sachs: Chamtivost, která zabíjí
Před rokem rozvířil veřejné mínění případ léku Solvadi, určenému k léčbě virové žloutenky typu C. Ten obsahuje látku sofosbuvir, blokující specifickou bílkovinu, kterou potřebuje virus pro svou replikaci. (O nových pokrocích v léčbě žloutenky typu C a problémech s cenou terapie, jsme psali zde a zde.) Výrobce Gilead Sciences stanovil cenu za jednu tabletu Solvadi na jeden tisíc dolarů, což představovalo náklady 84 tisíc dolarů na léčebný cyklus. Lék je skutečně inovativní, nemoc dokáže zvládnout za 12 týdnů při nízkém výskytu nežádoucích účinků. Prodeje prudce rostly, v prvním roce po uvedení na trh (2014) až na 10,3 miliard dolarů. Nedostal se tak k mnoha lidem, kteří čekají až na ně vyjdou peníze. Rozpočty státního programu Medicad, ale i soukromých pojišťoven a dalších plátců, byly přetíženy.
Gilead byla za svoji cenovou politiku tvrdě kritizována. Nejrazantněji se do ní opřel renomovaný ekonom Jeffrey D. Sachs, poradce generálního tajemníka OSN i vlád mnoha zemí (úspěšný byl zejména v Polsku) a ředitel Earth Institute Columbia University. Jeho články Chamtivost Gileadu, která zabíjí a Léčba pro Gilead – vyprovokovaly živé diskuse o cenotvorbě léků v USA. „Společnost způsobila zbytečné utrpení stovkám tisíců Američanů s hepatitidou C a mnozí z nich zemřeli v důsledku jejích monopolistických praktik, zatímco programy veřejného zdraví čelí bankrotu. Generální ředitel Gilead John C. Martin si domů odnesl v minulém roce 19 miliónů dolarů v kompenzacích – kořist nespoutané chamtivosti,“ napsal před půl rokem Sachs s tím, že odhady výrobních nákladů na jednu léčbu se pohybují mezi 68 až 136 dolary. Je tu tedy podobný propastný rozdíl, za jaký byl kritizován Shkreli.
Co navrhuje Sachs? V článku Racionální tvorba cen léků píše o třech klíčových principech:
Prvním je umožnit vládě vyjednávat cenu, samozřejmě s respektem k nákladům na výzkum a vývoj, ale s cílem zajistit přístup pacientů k léčbě a udržitelnost státních programů, které je platí. Firmy by také měly doložit své reálné náklady na výzkum a vývoj, tato čísla nyní nejsou k dispozici. Takový postup by měl vést k ceně 10 000 dolarů za léčbu Solvadi a nikoliv současných 84 000 dolarů. Další princip podle Sachse říká, že jestliže americká vláda přispívá výraznou měrou na výzkum a vývoj, měla by mít podíl na vlastnických právech výsledného přípravku. A konečně, za třetí ,ekonom Sachs požaduje, aby firmy jako je Gilead platily ze svého zisku daně v USA a nikoliv – skandálně, jak zdůrazňuje – kdesi za mořem v daňových rájích.
Každý druhý je sirotek
Vraťme se k původnímu příběhu našeho článku, léku zmírňujícímu následky vzácného nervově svalového onemocnění, jenž až dosud dostávali pacienti jenom za poštovné. Jejich lékaři-specialisté sepsali naléhavý editorial, vydaný nedávno, 21. prosince, v odborném časopise Muscle & Nerve, kde polemizují se snahou firmy Catalyst dolovat zisk ze starých léků. Jiní experti ovšem naopak firmu chválí za to, že chce utratit své peníze a čas za registraci léku. Ta by totiž umožnila lékařům kdekoliv napsat recept namísto, aby museli vyplňovat horu papírů pro každého pacienta, myslí si například Kenneth I. Kaitin, ředitel Tuftova centra pro studium vývoje léků.
Lék firmy Catalyst získal speciální status podle zákona o lécích-sirotcích, tzv. Orphan Drug Act, který přijal Kongres v roce 1983 proto, aby podpořil vývoj léků pro vzácná onemocnění. Jejich výroba není běžně zisková, a proto byly zvýhodněny urychlením registrace, daňovými prázdninami a sedmiletým monopolem na trhu., Zákon je ale zneužíván. Kritici hovoří o „salámové metodě“, když firmy rozčleňují časté nemoci do malých skupinek, nebo si vyhledávají staré léky, které byly obecně používány po řadu let, ale neměly dosud registraci FDA, nebo byly registrovány na jiné diagnózy.
„V posledních letech byl zákon o orphan drug postaven na hlavu,“ zlobí se bývalý demokratický kongresman Henry A. Waxman, který zákon prosazoval. „Vytvořilo to zvláštní status orphan nemocí, které nabízejí velký potenciál pro štědré zisky,“ dodal v New York Times.
V analýze, zveřejněné v listopadu v časopise American Journal of Clinical Oncology profesor Martin A. Makary z lékařské fakulty Johns Hopkins University spočítal, že 44 procent léků, schválených FDA v minulém roce, bylo označeno jako orphan drugs. Jejich ceny prudce stouply, ale pojišťovny je platí, protože jsou určeny malým skupinám pacientů. “Zákon o orphan drug byl určen k podpoře vývoje nových léků, ne k cenovému ždímání těch starých,“ míní profesor Makary.
Výkonný ředitel Catalystu Patrick J. McEnany v rozhovoru pro New York Times prohlásil, že firma nabízí finanční asistenci každému pacientovi, který se nemůže k léku dostat. Faktem ovšem zůstává, že registrací přijde lék o svůj neobvyklý status. „Opravdu se obávám. Když nedostanu svůj lék, jsem zpátky upoután v posteli,“ říká pan Kellerman, který trpí nemocí LEMS, která mj. oslabuje jeho svaly v končetinách.
Ředitel McEnany připomíná, že dokud lék není registrován, dostane se jenom k části Američanů, kteří ho potřebují. Jeho slova potvrzuje Leigh Shellová, která má dceru, odkázanou od roku 2013 na invalidní vozík a tvrdí, že se jí nyní daří lépe, protože užívá Firdapse. Nikdy předtím ale neslyšela o firmě Jacobus a jejím léku, i když se snažila si informace najít.
McEnany se brání, že by firma Catalyst oprašovala staré léky. Podle něj je chemická látka v Firdapse, která umožňuje skladovat lék i při pokojové teplotě, něco jiného, než ta v originálním léku a holedbá se tím, že práva získal od úplně jiné firmy, která přípravek podává v Evropě. A také dodal, že Catalyst provedla mnoho vědeckých a klinických studií. Doktor Ted M. Burns, který vede oddělení neuromuskulární medicíny University of Virginia a je i vedoucím autorem zmíněného úvodníku v Muscle & Nerve, nesouhlasí. “To je jako postavit plot na veřejném pozemku a vybírat tučné vstupné,“ prohlásil.
Cena, která dává smysl, ne výstřední[infobox]
Lék vznikl před několika desetiletími. V roce 1970 objevili vědci ve Skotsku látky, které zlepšovaly činnost nervů. Na začátku 80. let jejich kolegové ve Švédsku ukázali, jak jedna z nich může pomáhat pacientům s LEMS. Neurolog Donald Sanders z Duke University, který léčí pacienty s LEMS přes třicet let a pomáhal rodinné firmě Jacobus Pharmaceutical připravovat studie, si vzpomíná, že na začátku koupil surovinu pro přípravu léku od chemické společnosti z městečka Morton Grove v Illinois. „Je to jednoduchá chemikálie,“ vysvětluje s tím, že současná cena suroviny pro jednoho pacienta na jeden rok, je zhruba 600 dolarů.
Začátkem 90. let začala firma Jacobus Pharmaceutical lékem zásobovat pacienty poté, co se na tom dohodla s lékaři, kteří spolupracovali se Společností pro muskulární dystrofii. Od té doby v tom soustavně pokračuje. Firmu řídí tým otce Davida a dcery Laury Jacobusových. Ti podle svých slov před lety usilovali o registraci FDA, ale proces stojí milióny dolarů a firma se tenkrát rozhodla dát přednost dalším látkám – proti malárii a tuberkulóze.
Na otázku, proč přesto dál poskytovali lék nezištně pacientům Laura Jacobusová opáčila: „Usoudili jsme, že dělat to, je správná věc.“ Pokud by FDA schválila jejich lék, pak by ho prodávali a nikoliv poskytovali zdarma, ale prý pravděpodobně mnohem levněji, než Catalyst.
Registrace FDA je podle většiny lékařů velká pomoc. Nebudou muset vyplňovat objemné stohy papírů pro každého pacienta a pacienti nebudou muset cestovat dlouhé hodiny, aby je navštívili. Jaká by však byla férová cena? „Když to bude 50 dolarů za měsíc na pacienta, řekl bych ano – to dává smysl. Ale pokud bude stát 5 tisíc dolarů měsíčně, je to výstřední,“ shrnul pro New York Times profesor neurologie Anthony Windebank, z Mayo Clinic College of Medicine.
Tomáš Cikrt
